Patisiran (Onpattro ) הוא הטיפול ראשון שה-FDA מאשר (במסלול מהיר) עבור חולים עם polyneuropathy mediated hATTR, , מחלה גנטית קטלנית המאופיינת על ידי הצטברות של חלבון עמילואיד חריג במערכת העצבים ההקפית, בלב, ואיברים אחרים.
“אישור זה הוא חלק ממגמה רחבה יותר המאפשרת לנו לטפל במחלות על ידי כך שהטיפולים מכוונים למעשה לפתור את שורש הבעיה, ומאפשרים לנו לעצור או לבטל מצב, במקום רק להאט את התקדמות המחלה או לטפל בסימפטומים שלה. למעכבי RNA, שמשנים את הגורמים הגנטיים של המחלה, יש פוטנציאל לגרום למהפכה ברפואה, כך שנוכל להתמודד טוב יותר עם מחלות מחלישות ואפילו לרפא אותן “, כך אמר מנהל ה-, FDA ד”ר סקוט גוטליב.
יעילותו של הפטיסיראן הודגמה במחקר APOLLO , ניסוי קליני שכלל 225 חולים: 148 שהוקצו באופן אקראי לקבלת עירוי של פטיסירן אחת לשלושה שבועות במשך 18 חודשים ו -77 לקבל עירוי פלצבו באותה תדירות.
התוצאות הוצגו באפריל באקדמיה האמריקנית לנוירולוגיה 2018.
נמצא שפטיסיראן הביא לשיפור משמעותי בפולינאורופתיה, כולל חוזק השרירים, כאב (טמפרטורה, חוסר תחושה), רפלקסים ותסמינים אוטונומיים (לחץ דם, קצב לב, עיכול), בהשוואה לקבוצת הפלסבו.
היו גם שיפור משמעותי באיכות החיים, ירידה בסימפטומים של מחלות ונכות, ושיפור באמבולציה עם טיפול לעומת פלצבו. כמו כן התוצאות הראו ירידה של 50% בשיעורי האשפוז והתמותה מכלל הסיבות, וירידה של 45% בשיעורים המשולבים של אשפוז לב ותמותה מכל הסיבות.
ה– FDA מציין שהתגובות השליליות השכיחות ביותר שדווחו על ידי מטופלים עם פטיסירן הן תגובות הקשורות באינפוזיה, כולל שטיפה, כאבי גב, בחילות, כאבי בטן, קוצר נשימה וכאבי ראש.
כל החולים שהשתתפו בניסויים הקליניים קיבלו תרופה מוקדמת עם קורטיקוסטרואידים, אצטמינופין ואנטי-היסטמינים, ו H1- H2-blockers- במטרה להפחית את התרחשותן של תגובות הקשורות באינפוזיה.
ה-FDA מציין שהמטופלים בתרופה עשויים גם לחוות בעיות ראייה, כולל עיניים יבשות, ראייה מטושטשת. כמו כן , Patisiran מוביל לירידה ברמת ויטמין A בסרום, ולכן מומלץ למטופלים ליטול תוספת ויטמין A .
בכתבה ב”הארץ” מגדיר ד”ר ניר ויסבורט , סמנכ”ל מוצרים ודאטה בחברת הייטק, בעל דוקטורט בניתוח חישובי וניסויי של מערכת החיסון ממכון ויצמן למדע, את האירוע כ”רעידת אדמה” בעולם התרופות. הוא מסביר כי “התרופה המבטיחה מבוססת על טכנולוגיה שמשתיקה גנים שביטוים גורם מחלה קשה וחשוכת מרפא. אם היא תפעל כמו שמצופה ממנה, הטכנולוגיה תיושם בתרופות למחלות נוספות”
e-Med Tools
קצר קולע וממוקד
e-Med סמינרים
אי-מד תחקירים
Medscape Tools
Journal Club
מרכזי מידע ושירות
Facebook
מידע למפרסם
מאגר תרופות
אינדקס שימושי
חדשות משה"ב
eMed HealthClub
מחקרים קליניים
השאירו תגובה
רוצה להצטרף לדיון?תרגישו חופשי לתרום!