Pediatrics

Maralixibat יעיל לטיפול בתסמונת Alagille (מתוך Hepatology)

liver כבד
 מחקר חדש שפורסם ב-Hepatology הראה כי maralixibat, מעכב טרנספורטר חומצת מרה באילאום, משפר את הישרדות ללא אירועים בעולם האמיתי בחולים עם תסמונת Alagille

מחקר חדש שפורסם ב-Hepatology הראה כי maralixibat, מעכב טרנספורטר חומצת מרה באילאום, משפר את הישרדות ללא אירועים בעולם האמיתי בחולים עם תסמונת Alagille, תסמונת נדירה המאופיינת בכולסטזיס כרוני עם גרד ואנומליות חוץ-כבדיות. בנוסף, המחקר מדגים יישום חדשני של שיטה סטטיסטית להערכת תוצאות במחקרי התערבות ארוכי טווח שבהם השוואות פלצבו אינן מעשיות, ומתאימה למחלות נדירות.

Maralixibat הוא הטיפול התרופתי המאושר הראשון עבור גרד כולסטטי בתסמונת Alagille. כ-75% מכלל החולים עם התסמונת חווים גרד מתיש שלעתים קרובות עמיד לטיפול תרופתי ומשפיע לרעה על איכות חייהם. מאחר ומחקרים ארוכי טווח מבוקרי פלצבו אינם ברי ביצוע או אתיים בילדים עם מחלות נדירות, ננקטה גישה חדשה שהשוותה תוצאות של 6 שנים של הניסוי בתרופה עם קבוצה היסטורית טבעית הרמונית ממחקר ה-Global ALagille Alliance (GALA).

הניסויים הללו ב-maralixibat כללו 84 חולים עם התסמונת, כשמחקר ה-GALA מכיל נתונים רטרוספקטיביים של 1438 משתתפים. מחקר ה-GALA עבר סינון כדי להתאים לקריטריונים לזכאות המרכזיים לטיפול ב-maralixibat, וכך למעשה נותרו 469 משתתפים כביקורת.

התוצא העיקרי שנבדק במחקר, הישרדות ללא אירועים (EFS), הוגדר כזמן עד לאירוע הראשון שכלל ביטויים של יתר לחץ דם פורטלי (דימום מדליות, מיימת המצריכה טיפול), הטיית דרכי מרה כירורגית, השתלת כבד או מוות. ה-EFS בקבוצת ה-maralixibat היה טוב יותר משמעותית מהקבוצה ממחקר ה-GALA (יחס סיכון 0.305; p<0.0001).

Hepatology ():10.1097/HEP.0000000000000727, December 25, 2023. 

 

המידע מוגש בחסות חברת ניאופרם (ישראל) 1996 בע”מ

לפרטים נוספים ולדיווח תופעות לוואי ניתן לפנות למחלקת הרפואה בניאופרם,

טל’: 1-800-250-255, פקס: 03-9373716, בנין ניאופרם, השילוח 6, ת.ד 7063, פתח תקווה 4917001

 

88-FEB-2024
0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • להפחתת חשיפה לקרדית אבק הבית השפעה מעטה על תגובות אלרגיות

    להפחתת חשיפה לקרדית אבק הבית השפעה מעטה על תגובות אלרגיות

    אמצעים להפחת אלרגני קרדית אבק הבית, כולל ניקוי, אוורור ושימוש בכיסויים למיטה, נמצאו יעילים בהפחתת ריכוזי קרדית אבק הבית והאלרגנים, אך ההשפעה על איכות החיים של החולים והתסמינים הייתה מינימאלית, כך מדווחים חוקרים במאמר שפורסם בכתב העת International Forum of Allergy & Rhinology. החוקרים השלימו מטה-אנליזה שכללה 17 מחקרים אקראיים להערכת היעילות של התערבויות שונות […]

  • כלב טיפולי מסייע בהרגעת ילדים בחדרי מיון

    כלב טיפולי מסייע בהרגעת ילדים בחדרי מיון

    במאמר שפורסם בכתב העת JAMA Network Open מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי אינטראקציה בת עשר דקות עם כלבים טיפוליים, לצד טיפול תומך, הפחיתו את רמת החרדה בקרב ילדים במהלך ביקורים בחדרי מיון. המחקר החד-מרכזי, אקראי, כלל 80 ילדים (גיל ממוצע של 10.9 שנים) עם חרדה בדרגה בינונית-עד-גבוהה (מדד של 6 ומעלה […]

  • עדויות חדשות תומכות ביעילות ובטיחות קרם Ruxolitinib בחולים עם ויטיליגו

    עדויות חדשות תומכות ביעילות ובטיחות קרם Ruxolitinib בחולים עם ויטיליגו

    במאמר שפורסם בכתב העת Dermatology and Therapy מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי קרם Ruxolitinib נסבל היטב והוביל לרה-פיגמנטציה משמעותית קלינית בחולים עם ויטיליגו לאחר שנה אחת, ללא תלות במאפיינים הדמוגרפיים והקליניים של המטופלים. ניתוח פוסט-הוק זה כלל נתונים משני מחקרים בשלב 3 (TRuE-V1 ו-TRuE-V2) בהם נכללו מבוגרים ומתבגרים בגילאי 12 שנים […]

  • האם ניתן לקצר את משך הטיפול האנטיביוטי בילדים עם זיהום בדרכי השתן?

    האם ניתן לקצר את משך הטיפול האנטיביוטי בילדים עם זיהום בדרכי השתן?

    בילדים עם זיהום בדרכי השתן וחום, משטר טיפול אנטיביוטי מותאם אישית עם הפסקת הטיפול שלושה ימים לאחר השגת שיפור קליני הולם, לוותה בסיכון מוגבר להישנות זיהומים אך הפחיתה את היקף השימוש בתרופות אנטיביוטיות  ואירועים חריגים, בהשוואה למשטר הטיפול הסטנדרטי בן עשרה ימים, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת The Lancet Infectious Diseases. החוקרים […]

  • התועלת של מעכבי JAK בטיפול בדלקת ענביה בילדים (מתוך הכנס השנתי מטעם ה-Childhood Arthritis and Rheumatology Research Alliance)

    התועלת של מעכבי JAK בטיפול בדלקת ענביה בילדים (מתוך הכנס השנתי מטעם ה-Childhood Arthritis and Rheumatology Research Alliance)

    מסדרת מקרים שתוצאותיה הוצגו במהלך הכנס השנתי מטעם ה-Childhood Arthritis and Rheumatology Research Alliance עולה כי מעכבי JAK הובילו לשיפור בדלקת ענביה במחצית מהילדים שקיבלו בעבר טיפול בתרופות ממשפחת DMARD (או Disease Modifying Anti-Rheumatic Drugs), עדות לתועלת אפשרית של תכשירים אלו בחלק מהילדים. החוקרים מדווחים על סדרת מקרים מחמישה מרכזים בארצות הברית ואיטליה שכללו חולים […]

  • משלב Rituximab עם Cyclophosphamide בטוח לשימוש בילדים (מתוך כנס CARRA)

    משלב Rituximab עם Cyclophosphamide בטוח לשימוש בילדים (מתוך כנס CARRA)

    מנתונים שהוצגו במהלך הכנס השנתי מטעם Childhood Arthritis and Rheumatology Research Alliance עולה כי בילדים שקיבלו טיפול משולב ב-Rituximab עם Cyclophosphamide כנגד מחלה ריאומטית תועד שיפור קליני עם סיכון נמוך לאירועים חריגים. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי למרות שההנחיות הקליניות ממליצות על מתן Rituximab או Cyclophosphamide כנגד ביטויים חמורים של וסקוליטיס סיסטמי או מחלת רקמת […]

  • עליה בשיעורי הישרדות לאחר דום לב בספורטאים צעירים

    עליה בשיעורי הישרדות לאחר דום לב בספורטאים צעירים

    ההישרדות הכוללת לאחר דום לבבי פתאומי, כולל מקרים משנית למאמץ גופני, השתפרה לאורך תשע שנים בספורטאים תחרותיים בארצות הברית, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Journal of the American College of Cardiology. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי דום לב פתאומי הינה הסיבה המובילה לתמותה של ספורטאים תחרותיים צעירים. הם השלימו מחקר תצפיתי בארצות הברית […]

  • חוויות שליליות בתקופת הילדות מלוות בסיכון מוגבר להתבגרות מינית בבנות (J Adolescent Health)

    חוויות שליליות בתקופת הילדות מלוות בסיכון מוגבר להתבגרות מינית בבנות (J Adolescent Health)

    חוויות שליליות בתקופת הילדות מלוות בעליה משמעותית בסיכון למנרכה מוקדמת והתחלת התגברות מינית בגיל צעיר יותר בבנות, אך לא הדגימו כל השפעה משמעותית על ההתבגרות המינית של בנים, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת Journal of Adolescent Health. התעללות מינית, מאסר של מטפל והזנחה רגשית זוהו כחוויות השליליות המשמעותיות ביותר שנקשרו עם הופעה […]

  • חשיפה לזיהום אוויר מלווה בסיכון מוגבר לאטופיק דרמטיטיס בצאצאים

    חשיפה לזיהום אוויר מלווה בסיכון מוגבר לאטופיק דרמטיטיס בצאצאים

    חשיפה לחומר חלקיקי עדין בשלבים מתקדמים של ההיריון ובינקות מוקדמת מלווה בסיכון מוגבר לאבחנה של אטופיק דרמטיטיס בצאצאים, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת British Journal of Dermatology. מחקר העוקבה כלל 564,869 לידות במועד בין בשנים 2004 ו-2013 עם מעקב שנמשך עד גיל חמש שנים. חשיפה לחומר חלקיקי עדין (חומר חלקיקי בקוטר קטן […]

התכנים המוצגים באתר זה מיועדים לאנשי צוות רפואי בלבד

אם כבר נרשמת, יש להקליד את פרטי הזיהוי שלך