pharmacology

יעילות גבוהה של טיפול פומי ב-Paltusotine הוביל לאיזון ביוכימי של אקרומגליה (מתוך הודעת Crinetics Pharmaceuticals)/ הערת מערכת פרופ’ עקירוב, עורך תחום היפופיזה

מתוצאות מחקר PATHFNDER-2 עולה כי למעלה ממחצית מהחולים עם אקרומגליה אשר לא קיבלו טיפול תרופתי אחר קודם לכן, השיגו רמות IGF-1 תקינות עם טיפול פומי ב- Paltusotine, תכשיר הניתן פעם ביום פועל כאגוניסט סלקטיבי של קולטן SSTR2.

המומחים מסבירים כי Paltusotine הינו תכשיר ניסיוני המצוי כעת במחקרים בשלב 3 להערכת היעילות בחולים עם אקרומגליה. כפי שפורסם בעבר, התרופה הפומית השיגה את התוצא העיקרי במהלך מחקר PATHFNDER-3 בשלב 3, כאשר 83% מהמבוגרים שטופלו ב- Paltusotine שמרו על רמות IGF-1 בטוח התקין. עם זאת, במחקר PATHFNDER-1 נכללו חולים עם אקרומגליה אשר היו מאוזנים היטב תחת טיפול תרופתי אחר קודם לכן.

במחקר PATHFNDER-2 נכללו 111 מבוגרים עם אקרומגליה, אשר לא קיבלו טיפול תרופתי קודם. המשתתפים חולקו באקראי לקבלת Paltusotine (54 חולים) או פלסבו (57 חולים) לאורך 24 שבועות, עם אפשרות לשלב הארכה בתווית-פתוחה לאחר מכן. התוצא העיקרי של המחקר היה שיעור המבוגרים שהשיגו רמות IGF-1 מתחת לטווח העליון של הנורמה.

לאחר 24 שבועות, 56% מהמבוגרים שטופלו ב- Paltusotine השיגו רמות IGF-1 מתחת לטווח העליון של הנורמה, זאת בהשוואה ל-5% מהחולים בזרוע הפלסבו (p<0.0001). במבוגרים שטופלו ב- Paltusotine תועדה ירידה גדולה יותר בריכוז IGF-1 מתחילת המחקר עד לאחר 24 שבועות, כאשר שיעור גבוה יותר של חולים השיגו רמות IGF-1 של עד פי 1.3 מהטווח העליון של הנורמה עד לתום שלב ההקצאה האקראית של המחקר, שיפור גדול יותר בתסמיני אקרומגליה עליהם דיווחו החולים ושיעור גבוה יותר של חולים שהשיגו רמות הורמון גדילה נמוכות מ-1 ננוגרם/מ”ל בתום שלב זה, בהשוואה לחולים בזרוע הפלסבו.

תופעות הלוואי הנפוצות על-רקע הטיפול ב- Paltusotine כללו שלשול, כאבי ראש, כאבי מפרקים וכאבי בטן. שיעור המבוגרים עם לפחות אירוע חריג אחד על-רקע הטיפול התרופתי היה דומה עם Paltusotine או פלסבו. לא תועדו אירועים חריגים חמורים בקרב מבוגרים שטופלו ב- Paltusotine.

ממצאי המחקר תומכים ביעילות Paltusotine לטיפול בחולים עם אקרומגליה, עם עדויות התומכות ביעילות הטיפול לאיזון תסמינים וכן איזון ביוכימי.

מתוך הודעת Crinetics Pharmaceuticals

לידיעה ב-Healio

הערת מערכת מאת פרופ’ עמית עקירוב, עורך תחום היפופיזה:

מחקרי ACROBAT ו-PATHFNDER בחולים עם אקרומגליה תומכים ביעילות ובטיחות של Paltusotine כנגד עודף הורמון הגדילה, בין אם החולים קיבלו טיפול תרופתי קודם ובין אם לאו. אמנם אין מדובר בטיפול הפומי הראשון הזמין לשימוש בחולים אלו, כאשר בעולם קיים כיום Octreotide פומי (אשר אינו זמין בישראל), אך מדובר בתכשיר הפועל במנגנון שונה מהאנאלוגים לסומטוסטטין הזמינים כיום וצורת המתן של הטיפול פשוטה יותר. במידה והטיפול החדש יאושר לשימוש, הצעד ירחיב את אפשרויות הטיפול בחולים עם אקרומגליה ועשוי לשפר את חווית המטופל הודות מתן אפשרות טיפול תרופתי פומי, במקום הטיפול המקובל כיום בצורת זריקות לשריר/תת-עור.

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • תוספים מסייעים בהשגת יעד רמות ויטמין D בדם (מתוך כנס ה-ACP Internal Medicine Meeting)

    תוספים מסייעים בהשגת יעד רמות ויטמין D בדם (מתוך כנס ה-ACP Internal Medicine Meeting)

    מרבית המבוגרים בארצות הברית אינם מקבלים כמות מספקת של ויטמין D, אך מתן תוספים מסייע למטופלים להשיג את ההקצאה התזונתית היומית המומלצת, כך עולה מנתונים חדשים שהוצגו במהלך כנס ה-American College of Physicians Internal Medicine. המומחים מסבירים כי על-פי ההערכות, 20-40% מהמבוגרים באוכלוסייה נוטלים תוספי ויטמינים ומדובר בתעשייה שגלגלה בשנת 2020 למעלה מ-50 מיליארד דולרים. […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר טבליות Pivmecillinam לטיפול בזיהום בדרכי השתן בנשים (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר טבליות Pivmecillinam לטיפול בזיהום בדרכי השתן בנשים (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) אישר את מתן טבליות Pivmecillinam לטיפול בזיהומים לא-מסובכים בדרכי השתן משנית לחיידקי Escherichia coli, Proteus mirabilis ו-Staphylococcus saprophyticus בנשים. המומחים מסבירים כי Pivmecillinam הינה פרו-תרופה פומית של Mecillinam הניתן בזריקה. האישור הנוכחי של מנהל המזון והתרופות האמריקאי מבוסס על תוצאות שלושה מחקרים קליניים שהשוו בין שלושה מינונים […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר מתן Lutathera לילדים עם גידולים נוירואנדוקריניים של מערכת העיכול (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר מתן Lutathera לילדים עם גידולים נוירואנדוקריניים של מערכת העיכול (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) אישר את הטיפול ב- Lutathera (או Lutetium Lu 177 Dotatate) לטיפול בילדים בגילאי 12 שנים ומעלה עם עדות לגידול נוירואנדוקריני של מערכת העיכול, חיובי לקולטנים לסומטוסטטין. המומחים מסבירים כי Lutathera – אנאלוג של סומטוסטטין המסומן רדיואקטיבית – הינו התכשיר המסומן רדיואקטיבית הראשון שאושר ע”י מנהל המזון והתרופות […]

  • שימוש במד מלח לטיפול ביתר לחץ דם (WCN)

    שימוש במד מלח לטיפול ביתר לחץ דם (WCN)

    שימוש במד מלח או חיישן במזון עצמו יכול לסייע בהפחתת צריכת הנתרן ולשיפור השליטה על יתר לחץ דם בקהילה, כך על פי מחקר שתוצאותיו הוצגו בקונגרס העולמי לנפרולוגיה

  • תוצאות דומות לטיפול פומי במינון נמוך של Minoxidil ולטיפול מקומי כנגד נשירת שיער (JAMA Dermatol)

    תוצאות דומות לטיפול פומי במינון נמוך של Minoxidil ולטיפול מקומי כנגד נשירת שיער (JAMA Dermatol)

    מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת JAMA Dermatology עולה כי למתן Minoxidil פומי במינון נמוך יעילות דומה למתן התכשיר באופן מקומי לטיפול במקרים של התקרחות גברית. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי אלופציה אנדרוגנטית הינה הגורם המוביל לאובדן שיער בגברים. ברחבי העולם קיים עניין גובר בתועלת של Minoxidil פומי במינונים נמוכים של 0.25 מ”ג עד 5 מ”ג […]

  • הנציבות האירופית קבעה אישור שיווק Bimekizumab לטיפול בהידראדניטיס סופורטיבה (מתוך הודעת ה-EMA)

    הנציבות האירופית קבעה אישור שיווק Bimekizumab לטיפול בהידראדניטיס סופורטיבה (מתוך הודעת ה-EMA)

    הנציבות האירופית (European Commission) העניקה אישור שיווק ל- Bimekizumabלטיפול במבוגרים עם הידראדניטיס סופורטיבה בדרגה בינונית-עד-חמורה. בעקבות חוות הדעת החיובית של ועידת CHMP (או Committee for Medicinal Products for Human Use) של סוכנות התרופות האירופית, אישור השיווק של Bimekizumab מיועד למבוגרים עם הידראדניטיס סופורטיבה בדרגה בינונית-עד-חמורה עם עדות לתגובה לא-מספקת לטיפול סיסטמי קונבנציונאלי כנגד הידראדניטיס סופורטיבה. […]

  • טרום-סוכרת מלווה בצמצום מגוון מיקרוביאלי במערכת העיכול (Nutrients)

    טרום-סוכרת מלווה בצמצום מגוון מיקרוביאלי במערכת העיכול (Nutrients)

    המגוון הביולוגי של המיקרוביום במערכת העיכול מצומצם יותר בחולים עם טרום-סוכרת לעומת נבדקים בריאים, כאשר ההרכב כולל כמות קטנה יותר מהזנים המעורבים במסלולים עיקריים של פיזיולוגיה ומטבוליזם, כך מדווחים חוקרים במאמר שפורסם בכתב העת Nutrients. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי מחקרים קודמים הוכיחו את הקשר בין הרכב החיידקים במעי, הרגלי תזונה, משק סוכר ועמידות לאינסולין, […]

  • חשיבות מגנזיום בהתפתחות תסמונת מטבולית (J Clin Endocrinol Metab)

    חשיבות מגנזיום בהתפתחות תסמונת מטבולית (J Clin Endocrinol Metab)

    אובדן מוגבר של מגנזיום בשתן, כפי שבא לידי ביטוי במדד חסר מגנזיום (Magnesium Depletion Score, או MDS), עשוי לשמש כגורם סיכון בלתי-תלוי לתסמונת מטבולית במבוגרים בארצות הברית, כך מדווחים חוקרים במאמר שפורסם בכתב העת Journal of Clinical Endocrinology & Metabolism. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי יש עדויות המציעות כי היפומגנזמיה כרונית עשויה לשחק תפקיד בפתוגנזה […]

  • חשיפה ל-Hydroxychloroquine במהלך הטרימסטר הראשון להיריון אינה מעלה את הסיכון למומים מולדים (Rheumatology)

    חשיפה ל-Hydroxychloroquine במהלך הטרימסטר הראשון להיריון אינה מעלה את הסיכון למומים מולדים (Rheumatology)

    טיפול ב- Hydroxychloroquine(פלקווניל) כנגד לופוס או דלקת מפרקים שגרונית במהלך הטרימסטר הראשון להיריון אינו מביא לעליה משמעותית בסיכון למומים מולדים מג’וריים, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת Rheumatology. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי Hydroxychloroquine מומלץ לטיפול בנשים הרות עם מחלות ריאומטיות, כולל לופוס ודלקת מפרקים שגרונית. עם זאת, בשנת 020 פורסם מחקר גדול […]

הנך גולש/ת באתר כאורח/ת.

במידה והנך מנוי את/ה מוזמן/ת לבצע כניסה מזוהה וליהנות מגישה לכל התכנים המיועדים למנויים
להמשך גלישה כאורח סגור חלון זה