SARS & Coronavirus

תוצאות מבטיחות לתרופה חדשה כנגד אוטיזם (מתוך אתר Medscape)

מנתונים חדשים ממחקר בשלב 2 עולה כי טיפול תוך-ורידי בפורמולה של סוראמין (PAX-101) הפחית את התסמינים המרכזיים של הפרעות מהספקטרום של אוטיזם מחברת התרופות נמסר כי PAX-101 עשוי להביא לשיפור משמעותי בתסמינים של חולים אלו, עם השפעה חיובית על חייהן של משפחות רבות ברחבי העולם.

החוקרים מסבירים כי מזה שנים רבות משמש סוראמין לטיפול במחלת השינה האפריקנית ועיוורון הנהרות  כן נבחן כטיפול למחלות אחרות, כולל מחלות ממאירות, אך לא אושר לכל התוויה בארצות הברית. מנגנון הפעולה של מתן סוראמין דרך הוריד (PAX-101) בחולים עם הפרעות מהספקטרום של אוטיזם אינו מובן במלואו.

המחקר בשלב 2 כלל 52 ילדים (גיל ממוצע של 8.3 שנים) עם הפרעות מהספקטרום של אוטיזם בדרגה בינונית-עד-חמורה. המשתתפים חולקו באקראי לקבלת PAX-101 (10 או 20 מ”ג/ק”ג) או פלסבו, אשר ניתנו דרך הוריד בתחילת המחקר, לאחר 4 ו-8 שבועות.

42 מבין 52 הילדים השלימו את המחקר, חמישה פרשו בשל מגפת הקורונה, אחד בשל אירוע חריג ושניים מסיבות אחרות.

בהשוואה לפלסבו, PAX-101 הוביל לשיפור משמעותי וממושך במספר מדדי יעילות, כולל מדד ABC Core (Aberrant Behavior Checklist), מדד CGI-I (Clinical Global Impression of Improvement) ומדד Autism Treatment Evaluation Checklist.

לאחר 14 שבועות תועד שיפור ממוצע של 48% מתחילת המחקר במדד ABC Core בחולים שקיבלו טיפול פעיל, בהשוואה ל-31% מאלו בקבוצת הפלסבו. שיעור גבוה כפליים של חולים תחת טיפול פעיל הדגימו שיפור של 70% ומעלה בהשוואה לחולים בקבוצת הפלסבו.

לאחר 14 שבועות, בחולים שטופלו ב-PAX-101 תועד גם שיפור ממוצע מתחילת המחקר של 0.9 נקודות במדד חומרת התסמינים הכולל לפי סולם CGI-I, זאת בהשוואה לשיפור של 0.4 נקודות בקבוצת הפלסבו, הבדל בעל חשיבות קלינית בהשוואה לתחילת המחקר.

שני מינוני PAX-101 נסבלו היטב, כאשר האירועים החריגים הנפוצים על-רקע הטיפול כללו פריחה, זיהום בדרכי נשימה עליונות והקאות. מרבית האירועים היו בדרגת חומרה קלה-עד-בינונית וחלפו ללא התערבות. תועד אירוע חריג חמור אחד בחולה בקבוצת ההתערבות, אשר חלף ללא סיבוכים לאחר טיפול.

מדובר בממצאים מבטיחים המספקים תקווה לחולים רבים עם אוטיזם ולבני משפחתם.

לידיעה במדסקייפ

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • תוצאות מבטיחות לטיפול ב- Fremanezumab כנגד מיגרנה עם דיכאון

    תוצאות מבטיחות לטיפול ב- Fremanezumab כנגד מיגרנה עם דיכאון

    מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת JAMA Neurology עולה כי טיפול ב- Fremanezumab(אג’ובי) מלווה בירידה גדולה יותר משמעותית בימי מיגרנה חודשיים ובתסמיני דיכאון לעומת פלסבו בחולים עם מיגרנה והפרעת דיכאון מג’ורית. מחקר UNITE הינו מחקר כפל-סמיות, מבוקר-פלסבו, אקראי, שכל מטופלים מ-55 מרכזים ב-12 מדינות בין השנים 2020 ועד 2022. המחקר כלל תקופת סקר בת ארבעה […]

  • כוויות שמש בילדות מלוות בסיכון מוגבר למלנומה בבגרות

    כוויות שמש בילדות מלוות בסיכון מוגבר למלנומה בבגרות

    מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת Journal of the American Academy of Dermatology עולה כי כל כוויות שמש עם שלפוחיות נוספת לפני גיל 15 שנים לוותה בעליה של כ-3% בסיכון למלנומה בבגרות והסיכון לא הושפע ממאפיינים אישיים של רגישות לשמש, דוגמת צבע השיער והעפעפיים. החוקרים בחנו את הנתונים אודות 44,021 לבנים לא-היספאנים ללא היסטוריה של […]

  • מהו קו טיפול תרופתי שני הטוב ביותר בנשים עם אפילפסיה?

    מהו קו טיפול תרופתי שני הטוב ביותר בנשים עם אפילפסיה?

    החלפת טיפול מונותרפי ותוספת טיפול הדגימו יעילות דומה כקו-טיפול שני בנשים עם אפילפסיה מוכללת אידיופטית, ללא הבדלים משמעותיים בשיעורי הכישלון בין הטיפולים, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת JAMA Network Open. החוקרים השלימו מחקר רטרוספקטיבי רב-מרכזי שכלל נתונים מ-18 מרכזים לטיפול באפילפסיה בארבע מדינות בין השנים 1995 עד 2023 כאשר חציון משך המעקב […]

  • חשיפה של תינוקות שנולדו מוקדם לאנטיביוטיקה עשויה להשפיע על התפקוד הריאתי בילדות

    חשיפה של תינוקות שנולדו מוקדם לאנטיביוטיקה עשויה להשפיע על התפקוד הריאתי בילדות

    בתינוקות שנולדו מוקדם ונחשפו למחזורי טיפול אנטיביוטי מרובים סביב הלידה תועדה ירידה בתפקוד הריאתי וסיכון מוגבר לאירועי אסתמה בגיל בית-ספר , בהשוואה לאלו עם חשיפה מעטה יותר לטיפול אנטיביוטי, כך עולה מנתונים שפורסמו בכתב העת JAMA Network Open. מדגם המחקר כלל 3,820 תינוקות שנולדו לאחר 22-36 שבועות היריון ובמשקל לידה נמוך (פחות מ-1500 גרם); התינוקות […]

  • הבדלים מגדריים במאפייני נזלת אלרגית בילדות ובגיל ההתבגרות

    הבדלים מגדריים במאפייני נזלת אלרגית בילדות ובגיל ההתבגרות

    במאמר שפורסם בכתב העת Pediatric Allergy and Immunology מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש משבדיה, מהן עולה כי בבנות היארעות גבוהה יותר של נזלת אלרגית לעומת בנים, כאשר בבנים שיעורי הפוגה גבוהים יותר מבנות. מהנתונים עולה עוד כי ריגוש מוקדם העלה את הסיכון לנזלת אלרגית והפחית את הסיכויים להפוגה. מחקר העוקבה מבוסס-אוכלוסייה כלל 2,250 ילדים […]

  • התמכרות למסכים מלווה בסיכון מוגבר לשינה לקויה ועליה בשומן גוף בבני נוער

    התמכרות למסכים מלווה בסיכון מוגבר לשינה לקויה ועליה בשומן גוף בבני נוער

    מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת BMC Global and Public Health עולה כי זמן מסך לפני השינה, עליה בזמן מסך בסופי שבוע, שימוש בטלפון כשעון מעורר והתמכרות למשחקי וידאו הינם מאפיינים נפוצים שנקשרו עם דפוסי שינה בשעה מאוחרת יותר, בקרת שינה ירודה ועליה בסיכון להשמנה במתבגרים בגילאי 11-14 שנים. מחקר החתך בכלל 62 תלמידי בית […]

  • חשיפה לזיהום אוויר עשויה להביא לשינוי במבנה המוח

    חשיפה לזיהום אוויר עשויה להביא לשינוי במבנה המוח

    מנתונים שפורסמו בכתב העת Stroke עולה כי חשיפה ארוכת-טווח לחומר חלקיקי קטן מ-2.5 מיקרומטר באוויר, גם ברמות נמוכות יחסית, מלווה בשינויים מבניים במוח דוגמת ירידה בנפח רקמת המוח, עליה באטרופיה ופתולוגיה וסקולארית בקשישים. מחקר SNAC-K-MRI כלל קשישים ללא דמנציה שעברו בדיקת MRI בתחילת המחקר. בנוסף, משתתפים מתחת לגיל 78 שנין השלימו בדיקת MRI לאחר 6 […]

© ‫ e-Med
 כל הזכויות שמורות

 

התכנים המוצגים באתר זה מיועדים לאנשי צוות רפואי בלבד

אם כבר נרשמת, יש להקליד את פרטי הזיהוי שלך
עדיין לא נרשמת? באפשרותך לבצע רישום כאן
להרשמה לאתר