נס ציונה, ישראל ( 29 באוקטובר 2014) – קמהדע בע”מ (NASDAQ and TASE: KMDA ), חברת תרופות המפתחת, מייצרת, משווקת ומוכרת תרופות ייחודיות להצלת חיים, באמצעות טכנולוגיה ייחודית לטיהור והפרדת חלבונים, המתמקדת בתרופות יתום, מודיעה שהמשרד לפיתוח מוצרי יתום במנהל המזון ותרופות של ארצות הברית (ה-FDA ) העניק מעמד של תרופת יתום ל-®Glassia , חלבון ה-AAT Alpha-1 antitrypsin) ) של החברה לטיפול במחלת השתל נגד מאחסן (GVHD ). למעמד של תרופת יתום ישנם מספר רב של יתרונות, ביניהם הזמינות של מענקים, זיכויי מס מסוימים ושבע שנים של בלעדיות בשיווק, כמו גם את האפשרות של הליך רגולטורי מזורז.

ממחקרים ראשוניים בבני אדם ובבעלי חיים עולה כי Glassia עשויה לטפל ולהפחית את חומרת GVHD , שהוא אחד מהסיבוכים מסכני החיים של השתלת תאי גזע. GVHD היא מחלה המבוססת על תגובת מערכת החיסון, שעלולה לגרום לנזק משמעותי לחולה, כולל פגיעה באיברים רבים, כגון הכבד, מערכת העיכול, העור והקרומים הריריים. הרס רקמות גם מוביל למצב דלקתי מוגבר, שמתדלק את ה-GVHD עוד יותר ובכך הנזק ממשיך ועוצמתו גדלה.

בשנים האחרונות, ה-AAT נחקר בהרחבה ונמצא בעל מגוון תכונות הכוללות יכולת אנטי דלקתית, יכולת להגנת רקמות, יכולת להשפיע על מערכת החיסון וכל זאת כתוצאה ישירה או עקיפה של תכונות העיכוב החלבוני שלו. תכונות אלו עשויות להפחית דלקתיות על ידי הורדת רמות של מתווכים המעודדים דלקתיות כגון ציטוקינים, כמוקינים ופרוטאזות, הקשורים למחלה קשה זו.

כיום, נעשה שימוש בתרופת ה-Glassia  של החברה במסגרת ניסוי קליני שלב 1/2 שנערך על ידי המרכז לחקר הסרטן ע”ש פרד האצ’ינסון בסיאטל, וושינגטון, בשיתוף עם בקסטר וקמהדע. בניסוי שלב 1/2 זה ישתתפו 24 חולי GVHD עם תגובה לא מספקת לטיפול באמצעות סטרואידים, שעברו השתלת תאי גזע ממח עצם ממקור אנושי. המטופלים נחלקים ל-4 קבוצות. לכל קבוצה ניתנת כמות שונה של מנות, עד ל-8 מנות של Glassia . תוצאות הביניים לניסוי זה צפויות להתקבל עד סוף השנה.

“אנו מרוצים מקבלת מעמד של תרופת יתום ל-Glassia לטיפול ב-GVHD . זוהי אבן דרך מרכזית התומכת באסטרטגיה הרחבה יותר שלנו בתחום הרגולטורי והפיתוח. תוצאות ממחקר זה בGVHD- עשויות לתמוך בפעילויות הפיתוח הקליני הגלובליות שלנו, ויכולות לשמש כפלטפורמה לבקשה להרחבת אינדיקציות ל-AAT שיכלול השתלת איברים כללית, המבוססת על מנגנון פעולה דומה”, אמר דוד צור, שותף מייסד ומנכ”ל קמהדע. “הטיפול הקיים ב-GVHD אינו נותן מענה מספק להתמודדות עם המחלה. הן למחלה והן לאפשרויות הטיפול הקיימות ישנן תופעות לוואי משמעותיות. בהתחשב בפרופיל הבטיחותי הגבוה של Glassia , קיים רציונל חזק התומך בפיתוח של התוויה חדשה זו וסבירות גוברת לכך שהגלסיה תהווה טיפול אפקטיבי למחלה מסכנת חיים זו. אנו נקיים דיונים עם הרשויות הרגולטוריות בארה”ב ובאירופה לגבי תהליך הפיתוח שלנו במטרה לערוך ניסוי מתקדם יותר לטיפול ב-GVHD באמצעות Glassia .”

על מחלת השתל נגד מאחסן (GVHD )

GVHD הינו סיבוך נפוץ כתוצאה מהשתלת מח עצם, אך המונח חל גם על סוגי שתלים נוספים. תאי מערכת חיסון (תאי דם לבנים) ברקמה (של השתל) מזהים את מקבל השתל (המאחסן) כ”זר”. תאי החיסון המושתלים תוקפים את תאי הגוף של המקבל.

GVHD מתרחש ב-30%-70% ממטופלים אשר עוברים הליך רפואי של השתלת תאי מח עצם (HSCT ), בדרך כלל כטיפול בלוקמיה או סוגי סרטן דם אחרים, או מחלות דם אחרות. HSCT הינה השתלת תאי גזע שמקורה בדרך כלל מתורם מח עצם חיצוני. אחד הסיבוכים הידועים והמסוכנים של HSCT הינו GVHD . GVHD מתבטא בנזק לרקמות המקבל, כולל נזק לכבד, מערכת העיכול, לעור ולריריות והינו הגורם העיקרי לתחלואה ולתמותה בחולים אלו.

גלוקוקורטיקואידים בעירוי, כגון פרדניזון הינם הטיפול המקובל ב-GVHD אקוטי[1] ו-GVHD כרוני[2] . הגלוקוקורטיקואידים ניתנים לצורך דיכוי התקיפה של מערכת החיסון על רקמות המאחסן, אך במינונים גבוהים, דיכוי החיסון מסוג זה מעלה את הסיכון לזיהומים והישנות הסרטן. בנוסף, יותר מ-50% מהמטופלים אינם מגיבים בצורה טובה לטיפול סטרואידי וכתוצאה מכך הם בעלי כושר הישרדות נמוך.

אודות Glassia

 Glassiaהוא מוצר ה- AAT הראשון מסוגו הניתן בתמיסה נוזלית במצב מוכן לעירוי, המאושר כטיפול כרוני משמר, במבוגרים בעלי נפחת קלינית חמורה כתוצאה מחסר גנטי ב-Glassia .AAT ניתן בהזרקה לווריד פעם בשבוע כדי להגדיל את הרמות של AAT בדם לרמות תקינות. AAT הוא חלבון המופק מפלזמה אנושית, בעל תכונות טיפוליות ידועות וחדשות, בזכות יכולתו לווסת את מערכת החיסון, להגן על רקמות ובזכות תכונות אנטי דלקתיות ואנטי מיקרוביאליות. Glassia מאושר על ידי ה- FDA האמריקאי ומשווק באמצעות שותפות אסטרטגית עם חברת בקסטר הבינלאומית, בארצות הברית. נא ראו עלון לרופא באתר:

http://www.baxter.com/downloads/healthcare_professionals/products/Glassia_PI.pdf

אודות קמהדע

קמהדע בע”מ, מתמחה בפיתוח, ייצור ושיווק תרופות ייחודיות הניתנות בעירוי, בהזרקה או באינהלציה לשימושים מצילי חיים ובמצבי חירום רפואיים ומתמקדת בתרופות יתום. החברה מייצרת כ-10 תרופות המשווקות בכ-15 מדינות בעולם, ועושה שימוש בטכנולוגיה מתקדמת, מוגנת פטנט, לטיהור והפרדת חלבונים. בנוסף, לקמהדע רשימת מוצרים ייחודית הכוללת 5 מוצרים בניסויים קליניים בשלבים מתקדמים. בהמשך לפיתוח מוצר ה- Glassia , שאושר ע”י ה- FDA ומשווק בלעדית בארה”ב על ידי חברת בקסטר, קמהדע מפתחת את מוצר ה”דור הבא”, מוצר ה- AAT הניתן באינהלציה עבור ההתוויה של מחלת החסר הגנטי באלפא 1 אנטיטריפסין, הידועה גם כמחלת האמפיזמה התורשתית. כמו כן, קמהדע סיימה בהצלחה ניסוי קליני שלב 1/2 לטיפול בסוכרת נעורים במוצר ה-AAT ועורכת כיום ניסוי קליני שלב 2/3 במוצר זה לטיפול במחלה.

מידע צופה פני עתיד

הודעה זו כוללת מידע צופה פני עתיד כמשמעותו הן בחוק ניירות ערך, התשכ”ח 1968 והן בסעיף A27 של ה-US Securities Act of 1933 , כפי שתוקן, וסעיף E21 של ה-US Securities Exchange Act of 1934 , כפי שתוקן וה-Safe Harbor Provisions of the .U.S. Private Securities Litigation Reform Act of 1995

מידע צופה פני עתיד הינו מידע שאינו מבוסס על עובדות היסטוריות, כגון הצהרות המתייחסות להנחות ותוצאות הקשורות לתוצאות כספיות צפויות, תוצאות מסחריות, ניסויים קליניים, מועדיהם ותוצאותיהם, קבלת אישורי ה- EMA וה- FDA האמריקאי והישיגים בתחום הקניין רוחני. מידע צופה פני עתיד מבוסס על המידע העדכני והאמונות והציפיות הנוכחיות של קמהדע המתייחסות לאירועים אפשריים בעתיד וכפוף לסיכון, הנחות ואי ודאויות. תוצאות בפועל ועיתוי אירועים יכולים להשתנות באופן מהותי מהמובא במסגרת מידע צופה פני עתיד זה, כתוצאה מגורמים שונים הכוללים, אך לא מוגבלים, לתוצאות בלתי צפויות בניסויים קליניים, עיכובים או הפסקה בהליכי האישור של ה- FDA האמריקאי או הEMA -, תחרות נוספת בשוק ה-AAT או עיכובים רגולטורים נוספים. המידע צופה פני עתיד המובא במסמך זה מתייחס רק לתאריך הודעה זו וקמהדע אינה מתחייבת לבצע עדכון פומבי של מידע זה כדי לשקף אירועים או נסיבות שאירעו במועד מאוחר, למעט כפי שנדרש בחוק.

אינפורמציה נוספת זמינה באתר קמהדע: www.kamada.com