Transplantation

השתלה עצמית של תאי גזע לטיפול בסקלרודרמה חמורה (N Engl J Med)

השתלה מיאלואבלטיבית, אוטולוגית, של תאי גזע הובילה לתועלת ארוכת טווח בחולים עם סקלרודרמה, כולל שיפור בהישרדות ללא-אירועים ובהישרדות הכוללת, לצד העליה הצפויה ברעילות, כך עולה מתוצאות מחקר חדש, שפורסמו בכתב העת New England Journal of Medicine.

במסגרת המחקר ערכו החוקרים השוואה בין השתלה מיאלואבלטיבית סלקטיבית של תאי גזע CD34+ עם דיוכי חיסוני באמצעות עירוי של Cyclophosphamide בחולי סקלרודרמה.

חולים מבוגרים (גילאי 18-69 שנים) עם סקלרודרמה חמורה חולקו באקראי להשתלה אוטולוגית, מיאלואבלטיבית, של תאי גזע (36 חולים) או לטיפול ב-Cyclophosphamide (39 חולים). תוצא הסיום העיקרי היה מדד דירוג גלובאלי שהשווה משתתפים עם אחרים על-בסיס היררכיית מאפייני המחלה לאחר 54 חודשים: תמותה, הישרדות ללא-אירועים (הישרדות ללא כשל נשימתי, כלייתי, או לבבי), מדד FVC (Forced Vital Capacity), מדד Disability Index של שאלון Health Assessment Questionnaire ומדד Modified Rankin Score.

באוכלוסייה לפי כוונה לטפל, מדדי הדירוג הכוללים לאחר 54 חודשים הדגימו עדיפות להשתלת תאי גזע (67% מבין 1,404 השוואות נטו לטובת השתלה ו-33% נטו לטובת Cyclophosphamide). באוכלוסיה לפי-פרוטוקול (משתתפים לאחר השתלה או השלימו לפחות תשע מנות Cyclophosphamide), שיעור ההישרדות ללא-אירועים לאחר 54 חודשים עמד על 79% לאחר השתלה ועל 50% באלו שטופלו ב-Cyclophosphamide. לאחר 72 חודשים, גם הערכות הישרדות ללא-אירועים (74% לעומת 47%) והישרדות כוללת (86% לעומת 51%) נטו לטובת השתלה.

עוד מדווחים החוקרים כי 9% מהמשתתפים לאחר השתלה החלו בטיפול ב-DMARD (Disease Modifying Antirheumatic Drugs) לאחר 54 חודשים, בהשוואה ל-44% מאלו שטופלו ב-Cyclophosphamide.

לאחר 54 חודשים, שיעורי התמותה על-רקע הטיפול עמדו על 3% בחולים לאחר השתלה ולאחר 72 חודשים, שיעורי התמותה עמדו על 6%, כאשר בקבוצת הטיפול ב-Cyclophosphamide לא תועדו מקרי תמותה.

החוקרים מסכמים וכותבים כי ממצאי המחקר מעידים על התועלת ארוכת הטווח של השתלה אוטולוגית, מיאלואלבטיבית, של תאי גזע בחולי סקלרודרמה.

N Engl J Med 2018; 378:35-47

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • האם תסמונת תעלה קרפאלית הינה סמן מוקדם לדלקת מפרקים שגרונית?

    האם תסמונת תעלה קרפאלית הינה סמן מוקדם לדלקת מפרקים שגרונית?

    תסמונת תעלה קרפאלית נפוצה כפליים בחולים לפני אבחנה של דלקת מפרקים שגרונית (Rheumatoid Arthritis) בהשוואה לאלו ללא דלקת מפרקים שגרונית, רמז לכך שתסמונת תעלה קרפאלית הינה סמן מוקדם אפשרי של הסיכון לדלקת מפרקים שגרונית, כך מדווחים חוקרים במאמר שפורסם בכתב העת Arthritis Care & Research. החוקרים השלימו מחקר מבוסס-אוכלוסייה שהתבסס על פרויקט Rochester Epidemiology Project, […]

  • טיפול ב-Apremilast מפחית מסת שומן ופעילות מחלה בחולים עם דלקת מפרקים פסוריאטית

    טיפול ב-Apremilast מפחית מסת שומן ופעילות מחלה בחולים עם דלקת מפרקים פסוריאטית

    טיפול ב- Apremilast(אוטזלה) במשך שנה אחת הפחית משמעותית שומן בטני ושמר על מסת גוף רזה בחולים עם דלקת מפרקים פסוריאטית, לצד שיפור משמעותי בפעילות המחלה, כך עולה מנתונים שפורסמו בכתב העת The Journal of Rheumatology. באלו עם השמנת-יתר תועדה הירידה המשמעותית ביותר במסת השומן. החוקרים השלימו מחקר רב-מרכזי, לא-אקראי, במטרה לבחון את ההשפעות של טיפול […]

  • עדויות חדשות תומכות ביעילות Deucravacitinib בטיפול בדלקת מפרקים פסוריאטית

    עדויות חדשות תומכות ביעילות Deucravacitinib בטיפול בדלקת מפרקים פסוריאטית

    מנתונים שפורסמו ע”י חברת Bristol Myers Squibb עולה כי Deucravacitinib (סוטיקטו) הינה תרופה יעילה לטיפול בחולים עם דלקת מפרקים פסוריאטית פעילה, כאשר לצד יעילות עדיפה על פלסבו הדגימה גם פרופיל בטיחות חיובי. המומחים מסבירים כי Deucravacitinib הינו מעכב פומי סלקטיבי של Tyrosine Kinase 2 ומהווה משפחה חדשה של מולקולות קטנות המיועדות למחלות בתיווך חיסוני. מחקר […]

  • הערכה לא פולשנית של נוקשות הטחול מסייעת בחיזוי סיכון לסיבוכי מחלת כבד כרונית

    הערכה לא פולשנית של נוקשות הטחול מסייעת בחיזוי סיכון לסיבוכי מחלת כבד כרונית

    בדיקת SSM (או Spleen Stiffness Measurement) הדגימה ערך מנבא משמעותי של דה-קומפנסציה כבדית בחולים עם מחלת כבד כרונית מתקדמת מפוצה, עם ערך סף אופטימאלי של 50 kPa, כך מדווחים חוקרים במאמר שפורסם בכתב העת Clinical Gastroenterology and Hepatology. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי יתר לחץ דם פורטאלי הינו גורם פרוגנוסטי מרכזי במחלת כבד כרונית מתקדמת. […]

  • טיפול ב-Ixekizumab עוצר נזק לעצם בחולים עם ספונדילוארתריטיס אקסיאלי

    טיפול ב-Ixekizumab עוצר נזק לעצם בחולים עם ספונדילוארתריטיס אקסיאלי

    מנתונים שפורסמו בכתב העת The Lancet Rheumatology עולה כי טיפול ב- Ixekizumab(טאלץ) מפחית ארוזיות ומשפר מילוי במפרקים סקרואיליאקים בוחלים עם ספונדילוארתריטיס אקסיאלי הדמייתי שלא קיבלו טיפול ביולוגי בעבר לאחר 16 שבועות, עם שיפור נוסף לאורך עד 52 שבועות. בגברים ובחולים עם עדות ל-HLA-B27 תועדו שינויים מבניים בולטים יותר. החוקרים השלימו ניתוח פוסט-הוק של מחקר COAST-V […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר מתן Upadacitinib לטיפול ב-Giant Cell Arteritis

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר מתן Upadacitinib לטיפול ב-Giant Cell Arteritis

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הודיע על אישור התוויה חדשה ל- Upadacitinib (רינבוק) כטיפול במבוגרים עם אבחנה של GCA (או Giant Cell Arteritis). האישור הנוכחי מספק אפשרות טיפול חליפית לחלים עם GCA ומאפשר הפחתת מינון סטרואידים והשגת הפוגה במחלה. בעקבות האישור הנוכחי, Upadacitinib הינו מעכב JAK (או Janus Kinase) פומי הראשון המאושר […]

  • צעירים ששרדו מחלה ממארת בסיכון מוגבר לתמותה מסיבות אחרות

    צעירים ששרדו מחלה ממארת בסיכון מוגבר לתמותה מסיבות אחרות

    בהשוואה לאוכלוסייה הכללית, במתבגרים ומבוגרים צעירים ששרדו מחלה ממארת תועד סיכון מוגבר לתמותה מסיבות שאינן קשורות למחלה הממארת, ממצאים בולטים במיוחד בקרב נשים עם ממאירויות המטולוגיות וגידולים מסוימים במערכת העצבים המרכזית, כך עולה מנתונים שפורסמו בכתב העת European Journal of Cancer. מדגם המחקר כלל 128,647 מתבגרים ומבוגרים צעירים עם מחלה ממארת בגילאי 15-39 שנים מ-63 […]

התכנים המוצגים באתר זה מיועדים לאנשי צוות רפואי בלבד

אם כבר נרשמת, יש להקליד את פרטי הזיהוי שלך