בניסוי הודגמה יכולת תאי ה- IsletRx לאזן את רמות הסוכר בדם ולשמור על רמות תקינות לאורך זמן. התאים נשמרו מוגנים מתגובת מערכת החיסון של החיות המטופלות באמצעות טכנולוגיה ייחודית שפותחה בחברה

נס ציונה, 19 בנובמבר, 2019 – קדימהסטם (ת”א: קדסט, KDST), חברה בשלבי פיתוח קליני של תרפיות תאיות (Cell Therapy), הודיעה היום על תוצאות מוצלחות בניסוי הוכחת היתכנות (proof-of-concept) פרה-קליני ב- IsletRx, מוצר מדף לטיפול בסוכרת תלוית אינסולין.

מטרת הניסוי הייתה בחינת יעילות הטיפול של IsletRx, מוצר הכולל תאי לבלב בשילוב עם טכנולוגיית מיקרו-אנקפסולציה ייחודית שפותחה בחברה. תוצאות הניסוי הדגימו שיטת מתן בטוחה של IsletRx. כמו כן, הושג איזון של רמות הסוכר בדם של עכברים סוכרתיים בעלי מערכת חיסון תקינה אשר טופלו ב- IsletRx. רמות הסוכר בדם נשמרו מאוזנות לאורך כל תקופת הניסוי (3 חודשים). בנוסף, לא נצפו סיבוכים הקשורים למחלה או לטיפול, וכל החיות המטופלות נותרו בריאות. זאת, בהשוואה לקבוצת ביקורת של עכברים סוכרתיים שלא טופלו, בהם נצפתה היפרגליקמיה חריפה (רמות גבוהות של סוכר בדם) אשר הובילה לתמותת החיות בקבוצה במהלך 40 ימי הניסוי הראשונים.

עוד הודגם בניסוי, כי שילוב תאי הלבלב עם טכנולוגיית המיקרו-אנקפסולציה הייחודית ((IsletRx שמר על תאי הלבלב מוגנים מפני תגובת מערכת החיסון של החיות המטופלות (host immune response), וזאת ללא צורך במתן תרופות המדכאות את פעילות מערכת החיסון ואשר עלולות להיות רעילות.

בהתבסס על תוצאות אלה, החברה ממשיכה בקידום תכנית הפיתוח של IsletRx לקראת השלב הקליני ונערכת לשיחות עם ה- FDA במחצית הראשונה של 2020. החברה סבורה כי תידרש לבצע ניסויים פרה-קליניים נוספים, שלהערכתה יסתיימו במהלך המחצית הראשונה של 2021. תוצאות ניסויים אלה ישמשו להמשך הדיונים עם ה- FDA לצורך הגשת בקשת IND במהלך המחצית השנייה של 2021, שמטרתה לקדם את מוצר ה- IsletRx לשלב הניסויים הקליניים.

פרופ’ מישל רבל, המייסד והמדען הראשי של החברה, מסר כי “תוצאות אלה לא רק מדגימות את האיכות הגבוהה של התאים שלנו, אלא גם את יכולתנו להתגבר על אתגרים מהותיים בהם נתקלת תעשיית הטיפול התאי כיום, והם שיטת מתן התאים וכן הצורך להגן עליהם מפני מערכת החיסון של המטופל, ללא צורך במתן תרופות המדכאות את פעילות מערכת החיסון. אנו נרגשים מהישג משמעותי זה, תוך שאנו מקדמים את יכולתנו לספק טיפול למיליוני חולי סוכרת תלוית אינסולין.”

רמי אפשטיין, מנכ”ל קדימהסטם, הוסיף: “מוצר ה- IsletRx מיועד לשמש כפתרון לשוק הנאמד במיליארדי דולרים בשנה, אשר הטיפול הממשי היחיד המוצע בו כיום הינו הזרקות קבועות של אינסולין. ההישג עליו אנחנו מדווחים כעת מהווה הוכחה נוספת ליכולות המדעיות והטכנולוגיות של החברה, המציבות אותנו בחוד החנית של תחום התרפיה התאית.”

אודות סוכרת תלוית אינסולין
סוכרת הינה אחת ממגפות הבריאות העולמיות הגדולות ביותר של המאה ה- 21. מדובר במחלה כרונית, המאופיינת ברמות סוכר גבוהות בדם ואי סבילות לסוכר כתוצאה ממחסור באינסולין, פגיעה ביעילות האינסולין או שתיהן. סיבוכי סוכרת כוללים מחלות לב וכלי דם, אי ספיקת כליות ונוירופתיה סוכרתית, ומגבירים את הסיכון להפרעות ראייה חמורות, כגון קטרקט וגלאוקומה. על פי נתוני האגודה הבינלאומית לסוכרת (International Diabetes Federation IDF), בשנת 2017 עמד מספר חולי הסוכרת על 424.9 מיליון איש, כאשר מספרם צפוי להגיע ל- 628.6 מיליון בשנת 2045. התאחדות הסוכרת האמריקאית (American Diabetes Association – ADA) מעריכה כי עלויות הטיפול השנתיות בחולי סוכרת בארה”ב בלבד נאמדות בכ- 223.5 מיליארד דולר. עלויות הטיפול הגלובאליות מוערכות ב- 727 מיליארד דולר וצפויות להגיע ל- 831 מיליארד דולר עד שנת 2045.
שני סוגי הסוכרת, סוג 1 וסוג 2, שונים זה מזה בגורמים למחלה וכן בביטויים הקליני. כלל חולי סוכרת סוג 1 וכ- 30% מחולי סוכרת סוג 2 תלויים במתן אינסולין לניהול רמות הגלוקוז בדם. על פי ניתוח שוק שבוצע על ידי חברת המחקר Prescient & Strategic (P&S) Intelligence Private Limited משנת 2018, שוק האינסולין האנושי הוערך ב- 42.9 מיליארד דולר (2017) וצפוי לצמוח בקצב שנתי של 8.8% ולהגיע ל- 70.6 מיליארד דולר בשנת 2023.

אודות IsletRx
IsletRx הינו מוצר המשלב תאי לבלב אשר ייצורם מבוסס על הפלטפורמה הטכנולוגית של החברה לגידול והתמיינות של תאי גזע עובריים (hESCs) לכדי תאים פעילים באיכות קלינית לטיפול במגוון מחלות יחד עם טכנולוגיית מיקרו-אנקפסולציה ייחודית שפותחה בחברה. IsletRx מכיל תאי לבלב פעילים המייצרים ומפרישים אינסולין וגלוקגון, כתגובה לרמות הסוכר בדם. IsletRx מיוצר בתהליך שפותח על ידי החברה הכולל שלב ייחודי של העשרת התאים הפעילים באמצעות ביומרקרים ספציפיים ומשלב טכנולוגיית עטיפה ייחודית (מיקרו-אנקפסולציה) המגנה על תאי הלבלב מפני מערכת החיסון של המטופל ובכך מאפשרת השפעה טיפולית ממושכת (prolonged therapeutic effect). IsletRx מיועד לטיפול בסוכרת תלוית אינסולין, ומטרתו להפסיק את התלות של המטופלים בניטור רציף של רמות הסוכר בדם ובהזרקות אינסולין.

אודות קדימהסטם
קדימהסטם הנה חברה בשלבי פיתוח קליני של תרפיות תאיות (Cell Therapy), המפתחת ומייצרת מוצרי “מדף” תאיים המבוססים על הפלטפורמה הטכנולוגית של החברה לגידול והתמיינות של תאי גזע עובריים (hESCs) לכדי תאים פעילים באיכות קלינית לשם טיפול בקשת רחבה של מחלות. AstroRx®, תכנית הפיתוח המובילה של החברה, הינו מוצר תאי המורכב מתאי אסטרוציטים לטיפול ב-ALS, המצוי כעת בניסוי קליני Phase 1/2a. בנוסף, החברה עורכת ניסויים פרה-קליניים ב- IsletRx, מוצר תאי המורכב מתאי לבלב פעילים בשילוב מעטפת ייחודית לטיפול בסוכרת תלוית אינסולין. קדימהסטם נוסדה על ידי פרופ’ מישל רבל, המדען הראשי של החברה ופרופסור אמריטוס לגנטיקה מולקולרית במכון וייצמן. פרופ’ רבל זכה בפרס ישראל עבור ההמצאה והפיתוח של Rebif®, תרופת בלוקבסטר לטרשת נפוצה הנמכרת ברחבי העולם במיליארדי דולרים בשנה. קדימהסטם נסחרת בבורסה בתל אביב (ת”א:KDST).
למידע נוסף: https://www.kadimastem.com/