מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הודיע על אישור Efgartigimod, טיפול ממוקד ראשון מסוגו, לשימוש במבוגרים עם מיאסתניה גראביס מפושטת עם עדות לנוגדנים חיוביים כנגד הקולטן לאצטיל-כולין.
במרבית החולים עם מיאסתניה גרביס ניתן לזהות נוגדנים אשר לרוב מכוונים כנגד קולטנים לאצטילכולין בשריר שלד. Efgartigimod הינו מקטע נוגדן אשר נועד להפחית את רמות נוגדני IgG הפתוגניים ולחסום תהליך מחזור נוגדנים אלו בחולים עם מיאסתניה גראביס מפושטת.
התרופה החדשה נקשרת לקולטן FcRn (Neonatal Fc Receptor), המבוטא באופן נרחב ברחבי הגוף ומשחק תפקיד חשוב במניעת פירוק נוגדני IgG. חסימת קולטן FcRn מפחיתה רמות נוגדני IgG.
מחקר ADAPT הינו מחקר אקראי, מבוקר-פלסבו, בשלב 3, אשר הדגים את היעילות והסבילות של Efgartigimod בחולים עם מיאסתניה גראביס. המחקר כלל 187 מבוגרים עם מיאסתניה גראביס מפושטת, ללא תלות בנוכחות נוגדנים כנגד קולטן לאצטילכולין. בכל החולים תועד מדד Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living של 5 נקודות ומעלה תחת מינון יציב של לפחות תרופה אחת לטיפול במיאסתניה גראביס.
לאחר 26 שבועות, 84 חולים חולקו באקראי לקבלת טיפול ב- Efgartigimod במינון 10 מ”ג/ק”ג ו-83 חולקו לזרוע הפלסבו. שני הטיפולים ניתנו כארבעה עירויים שבועיים, עם חזרה על הטיפול לפי הצורך, בתלות בתגובה הקלינית.
הטיפול ב- Efgartigimod הפחית עומס מחלה והוביל לשיפור הכוח ואיכות החיים של חולים עם מיאסתניה גרביס מפושטת על-פי ארבעת המדדים הספציפיים למחלה. בנוסף, ההשפעה החיובית של הטיפול תועדה בשלב מוקדם והייתה הדירה וממושכת.
ל- Efgartigimod השפעה מהירה מאוד בהשוואה לטיפולם אחרים, אשר דורשים 4, 6, או 10 חודשים בטרם ניתן זהות השפעה של הטיפול. יתרה מזאת, פרופיל תופעות הלוואי דומה מאוד לזה של פלסבו.
האישור הנוכחי מהווה התקדמות חשובה בטיפול בחולים עם מיאסתניה גראביס מפושטת ולמשפחות המתמודדות עם מחלה זו. הטיפול עשוי להפחית את עומס המחלה ולשנות את אופן הטיפול בחולים אלו.
מתוך הודעת ה-FDA
e-Med Tools
קצר קולע וממוקד
e-Med סמינרים
אי-מד תחקירים
Medscape Tools
Journal Club
מרכזי מידע ושירות
Facebook
מידע למפרסם
מאגר תרופות
מאגר אנשי המקצוע
אינדקס שימושי
חדשות משה"ב
eMed HealthClub
מחקרים קליניים
השאירו תגובה
רוצה להצטרף לדיון?תרגישו חופשי לתרום!