בכתב העת The New England Journal of Medicine, פורסמו תוצאות מחקר על טיפול חדש במלנומה של הענביה (Uveal Melanoma) עם החלבון הביספציפי tebentafusp. החוקרים מדווחים על השפעה חיובית ומתמשכת של חלבון זה על שיעור הישרדות חולי מלנומת הענביה.

מלנומה של הענביה היא סוג נדיר של סרטן העור המתפתחת תוך עינית, בעלת פרוגנוזה קשה ומתפשטת בעיקר לכבד, ריאות, עצמות ועור. שיעור הישרדות ממוצע של מלנומה מסוג זה לאחר שליחת גרורות הוא כשנה בלבד. טיפולי חיסון נגד מלנומת הענביה לא היו יעילים באופן משמעותי ולכן קיים צורך בגישות טיפוליות חדשות.

tebentafusp הינו חלבון ביספציפי המפעיל תאי T נגד תאים סרטניים חיוביים ל-gp100. tebentafusp הוא הטיפול המאושר היחיד לחולי מלנומת הענביה במצב בו אין אפשרות לנתח ולאחר שליחת גרורות בחולים עם HLA-A*02:01 חיובי.

המחקר כלל מעקב של לפחות 36 חודשים אחרי כ-380 חולים שחולקו לשתי קבוצות חולים. כ-250 חולים טופלו עם tebentafusp בלבד והיוו את קבוצת הטיפול וכ-130 חולים טופלו בתרופה אלטרנטיבית כמו pembrolizumab (בעיקר), ipilimumab או dacarbazine והיוו את קבוצת ביקורת.

התוצא העיקרי בחן את שיפור שיעורי ההישרדות הכוללת (גם ללא עצירת התקדמות המחלה). תוצאים משניים כללו מדידת שיעורי ההישרדות של חולים שהתקדמות מחלתם נעצרה לאחר תחילת הטיפול.

תוצאות המחקר מראות שלאחר שלוש שנים, 27% מהחולים בקבוצת הטיפול נשארו בחיים, בהשוואה ל-18% בקבוצת הביקורת. כמו כן, נמצא כי השפעת הטיפול ב-tebentafusp על שיעור הישרדות הכוללת נמשכת גם לאחר 36 חודשים, עם חציון של 21.6 חודשים בקבוצת הטיפול, לעומת 16.9 חודשים בקבוצת הביקורת (יחס סיכון של 0.68, רווח בר-סמך 95%: 0.54-0.87). חציון הישרדות החולים שהתקדמות מחלתם נעצרה עם תחילת הטיפול, עמד על 3.4 חודשים בקבוצת הטיפול ו-2.9 חודשים בקבוצת הביקורת (יחס סיכון של 0.76, רווח בר-סמך 95%: 0.6-0.97). מתוצאות אלו עולה כי לטיפול בחלבון tebentafusp השפעה חיובית על השרידות של חולי מלנומת הענביה.

תופעות לוואי בקבוצת הטיפול נצפו בעיקר בתחילת הטיפול ולא נצפו תופעות לוואי חדשות בטווח הארוך. תופעות הלוואי כוללות פריחה על העור (83%), חום (76%), גרד (70%) וירידת לחץ דם (38%). לא נרשמו מיתות הקשורות לטיפול התרופתי עצמו בשתי הקבוצות.

החוקרים מסכמים ומציינים כי הממצאים מצביעים על כך שהטיפול בחלבון tebentafusp מציג עליה משמעותית בשיעור הישרדות חולים עם מלנומה של הענביה החיוביים ל-HLA-A*02:01. התוצאות תומכות בשימוש בחלבון זה כאפשרות טיפולית חדשנית ומבטיחה במלחמה נגד הסוג הנדיר והקשה של סרטן העור. החוקרים מדגישים את החשיבות בגישות טיפוליות חדשות וממוקדות במלחמה נגד מלנומת הענביה בעקבות הפרוגנוזה הקשה וחוסר היעילות של הטיפולים המוצעים כיום, ומוסיפים כי קוקטייל של תרופות בסגנון זו המוצעת במחקרם, יכול לשפר את שיעורי ההישרדות אף יותר.

NEJM Nov 2023

לידיעה במדסקייפ