טיפול מבטיח לקומה נמוכה בילדים מסיבות גנטיות שונות (PESC)

ילדה
Vosoritide להזרקה יומית עשוי להיות טיפול מבטיח לקומה נמוכה בילדים מסיבות גנטיות שונות, כך מציע ניסוי שלב 2 חדש שתוצאותיו הוצגו במפגש השנתי של האגודה האנדוקרינית לילדים

Vosoritide להזרקה יומית עשוי להיות טיפול מבטיח לקומה נמוכה בילדים מסיבות גנטיות שונות, כך מציע ניסוי שלב 2 חדש שתוצאותיו הוצגו במפגש השנתי של האגודה האנדוקרינית לילדים בשיקגו. Vosoritide הוא אנלוגי פפטיד נתריורטי מסוג C הקושר את הקולטן שלו על כונדרוציטים, מקדם צמיחה על ידי עיכוב האותות החוץ-תאיים של מסלולי חלבון קינאז 1 ו-2 mitogen-activated. הטיפול אושר בשנת 2021 על ידי מינהל המזון והתרופות האמריקני לטיפול בילדים מגיל 5 ומעלה עם אכונדרופלזיה.

כעת, נתונים ראשוניים מצביעים על כך ש-vosoritide גורם לצמיחות גדילה של מעל 3 ס”מ בשנה בילדים עם מגוון מצבי קומה נמוכה, כולל תסמונת Noonan, מחסור באגרקן (ACAN), מוטציות הטרוזיגוטיות NPR2 ונוירופיברומטוזיס 1 (NF1). תוצאות שלב 2 שפורסמו באפריל הראו גם את היעילות של vosoritide בטיפול בהיפוכונדרופלזיה. “בעבר, חולים אלו היו מאובחנים עם ‘קומה אידיופטית קצרה’, אבל עכשיו אנחנו יודעים שבחלק מהם זה קשור למוטציות גנטיות”, אמר המחבר הראשי של המחקר, “מה שמאחד אותם הוא הוא מסלולי האיתות באותו מסלול.”

טיפול בהורמון גדילה יכול לעזור להאיץ את הצמיחה בחלק מהמצבים הללו אך לא בכולם. Vosoritide מציע אלטרנטיבה יעילה יותר, ציין מחבר המחקר והוסיף כי “היו לנו מטופלים שהגיעו מכל רחבי העולם כדי להיות חלק מהניסויים שלנו. הם היו כל כך נרגשים מההזדמנות הזו לקבל טיפול שיכול לעזור לילדיהם לגדול. זה היה ממש משמח ומרגש להיות חלק מזה”.

לכתבה ב-Medscape

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • תוצאות חיוביות ל-Evenamide בטיפול בסכיזופרניה (מתוך הודעת חברת Newron Pharmaceuticals)

    תוצאות חיוביות ל-Evenamide בטיפול בסכיזופרניה (מתוך הודעת חברת Newron Pharmaceuticals)

    חברת Newron Pharmaceuticals הודיעה על תוצאות מוקדמות חיוביות ממחקר בשלב 2/3 להערכת Evenamide לטיפול בחולים עם סכיזופרניה כרונית עם תגובה לא-מספקת לטיפול הנוכחי בתכשירים אנטי-פסיכוטיים מדור שני. לפי ההודעה לעיתונות, מחקר 008A הינו מחקר אקראי, כפל-סמיות, מבוקר-פלסבו, שנערך ב-45 מרכזים באירופה, אסיה ואמריקה הלטינית וכלל 291 חולים שקיבלו Evenamide במינון 30 מ”ג פעמיים ביום, או […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Lisocabtagene כטיפול ללימפומה פוליקולארית (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Lisocabtagene כטיפול ללימפומה פוליקולארית (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הודיע על אישור מואץ של Lisocabtagene לטיפול במבוגרים עם לימפומה פוליקולארית עמידה או חוזרת, לאחר כשלון לפחות שני קווי טיפול סיסטמי. המומחים מסבירים כי Lisocabtagene Maraleucel, הקרוי גם Liso-Cel, הינו טיפול CAR T (או Chimeric Antigen Receptor) המכוון כנגד CD19. התכשיר כבר אושר לשימוש בארצות הברית לטיפול […]

  • האם יש קשר בין NEC לעירוי תאי דם אדומים? (JAMA Netw Open)

    האם יש קשר בין NEC לעירוי תאי דם אדומים? (JAMA Netw Open)

    עירוי תאי דם אדומים, בטווחי ההמוגלובין שנחקרו, אינם קשורים לסיכון מוגבר לדלקת מעי נמקית (NEC) ב-72 השעות שלאחר העירוי בקרב תינוקות במשקל לידה נמוך במיוחד, כך עולה ממחקר שפורסם ב- JAMA Network Open. ד"ר ברזילי, עורך מדור נאונטולוגיה, מוסיף מהערותיו.

  • שכיחות גבוהה של מחלת עין יבשה בחולים עם נפרופתיה משנית לסוכרת מסוג 2 (Clin Ophthalmol)

    שכיחות גבוהה של מחלת עין יבשה בחולים עם נפרופתיה משנית לסוכרת מסוג 2 (Clin Ophthalmol)

    למעלה ממחצית מהחולים עם נפרופתיה משנית לסוכרת מסוג 2 סובלים ממחלת עין יבשה, אשר נקשרה עם גיל מתקדם, המוגלובין מסוכרר גבוה יותר וקצב פינוי גלומרולארי ירוד, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Clinical Ophthalmology. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי סיבוכים כלייתיים ועיניים לרוב מופיעים יחד. ישנם מחקרים רבים אודות עין יבשה בחולי סוכרת אך […]

  • היפוגונאדיזם מלווה בסיכון מוגבר לתמותה במבוגרים מאושפזים עם אסתמה (מתוך הכנס השנתי מטעם ה-AACE)

    היפוגונאדיזם מלווה בסיכון מוגבר לתמותה במבוגרים מאושפזים עם אסתמה (מתוך הכנס השנתי מטעם ה-AACE)

    במבוגרים עם אסתמה היפוגונאדיזם תועד סיכון גבוה פי 16 לתמותה במהלך אשפוז, בהשוואה לאלו עם רמות טסטוסטרון תקינות, כך עולה מנתונים חדשים שהוצגו במהלך הכנס השנתי מטעם ה-AACE. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי מחקרים קודמים הראו כי טיפול בטסטוסטרון עשוי להפחית את הסיכון לאירועים חריגים משנית לטיפול ארוך-טווח בגלוקוקורטיקואידים בגברים עם אסתמה. עם זאת, לא […]

  • פרסומות למוצרי מזון במשחקי וידאו משפיעות על הרגלי האכילה של בני נוער (מתוך כנס European Congress on Obesity)

    פרסומות למוצרי מזון במשחקי וידאו משפיעות על הרגלי האכילה של בני נוער (מתוך כנס European Congress on Obesity)

    פרסומות למשקאות ומוצרי מזון במשחקי וידאו עשויות להשפיע משמעותית על ההעדפות והרגלי הצריכה של מוצרים עתירי שומן, מלח ו/או סוכר בקרב בני נוער, כך עולה מנתונים חדשים שהוצגו במהלך הכנס ה-31 מטעם ה-European Congress on Obesityץ להערכת ההשפעה של פרסומות במסגרת משחקי וידאו על הרגלי הצריכה של מוצרי מזון ומשקאות, החוקרים בחנו תחילה סרטוני באורך […]

  • ציקלוספורין עדיף על טיפות מלאכותיות לטיפול בעין יבשה לאחר ניתוח קטרקט (Ann Med Surg)

    ציקלוספורין עדיף על טיפות מלאכותיות לטיפול בעין יבשה לאחר ניתוח קטרקט (Ann Med Surg)

    טיפול ב-Cyclosporine 0.05% הדגים תוצאות טובות יותר מטיפות עיניים מלאכותיות בשיפור יציבות ואיכות פס הדמעות בטיפול במחלת עין יבשה לאחר ניתוח קטרקט, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת Annals of Medicine & Surgery. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי מחקרים קודמים הציגו גישות טיפול שונות לעיניים יבשות באמצעות Cyclosporine 0.05% או דמעות מלאכותיות. עם […]

  • עדויות עולם אמיתי תומכות ביעילות ארוכת-טווח של Risankizumab לטיפול במחלת קרוהן (Clin Gastroenterol Hepatol)

    עדויות עולם אמיתי תומכות ביעילות ארוכת-טווח של Risankizumab לטיפול במחלת קרוהן (Clin Gastroenterol Hepatol)

    מתוצאות מחקר עולם-אמיתי שפורסמו בכתב העת Clinical Gastroenterology and Hepatology עולות עדויות התומכות בתוצאות ארוכות הטווח בחולים עם מחלת קרוהן עמידה לטיפול אשר טופלו ב- Risankizumab (סקייריזי), כאשר מחצית מהחולים השיגו הפוגה קלינית ללא טיפול בסטרואידים לאחר שנה אחת. מטרת המחקר הנוכחי הייתה לבחון את הבטיחות והיעילות ארוכת הטווח של טיפול אחזקה ב- Risankizumab בחולים […]

  • היעילות והבטיחות של Ustekinumab לטיפול בדלקת כרונית של הפאוץ' (Clin Gastroenterol Hepatol)

    היעילות והבטיחות של Ustekinumab לטיפול בדלקת כרונית של הפאוץ' (Clin Gastroenterol Hepatol)

    טיפול ב- Ustekinumab(סטלרה) הוכח כיעיל במחצית מהחולים המאובחנים עם דלקת כרונית של הפאוץ’ (Chronic Pouchitis) בחולים עם קוליטיס כיבית, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Clinical Gastroenterology and Hepatology. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי 17% מהחולים עם קוליטיס כיבית לאחר כריתת מעי גס מלאה עם ניתוח פאוץ’ צפויים לפתח דלקת כרונית של הפאוץ’. במחקר […]

הנך גולש/ת באתר כאורח/ת.

במידה והנך מנוי את/ה מוזמן/ת לבצע כניסה מזוהה וליהנות מגישה לכל התכנים המיועדים למנויים
להמשך גלישה כאורח סגור חלון זה