טיפול גנטי חודשי לציסטיק פיברוזיס הביא לשיפור מדדי FEV1 (Forced Expiratory Volume in 1 second) במחקר אקראי, כפל-סמיות, מבוקר-פלסבו, בשלב 2b, שתוצאותיו פורסמו במהלך חודש יולי בכתב העת Lancet Respiratory Medicine.
במסגרת המחקר הנוכחי ביקשו החוקרים לבחון תרכובות Plasmid DNA-Liposome ששימשו במספר מחקרים בשלב 1 ו-2a, במטרה לבחון את יעילות הטיפול הגנטי. התוצא העיקרי היה השינוי היחסי במדד FEV1.
מדגם המחקר כלל משתתפים מעל גיל 12 שנים, עם מדדי FEV1 בטווח 50-90% וכל גנוטיפ אופייני לציסטיק פיברוזיס. תוצאי סיום משניים כללו את מדד Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised Score, תוצאות סריקת טומוגרפיה ממוחשבת ותפקודי ריאות נוספים.
החולים שקיבלו את הטיפול הגנטי או תמיסת סליין כפלסבו באמצעות נבולייזר כל 28 ימים במשך שנה אחת. הטיפולים ניתנו ב-18 מרכזים רפואיים ברחבי בריטניה. במהלך הטיפולים החולים המשיכו בנטילת הטיפול הסטנדרטי, פרט ל-DNAse למשך 24 שעות לפני ואחרי הטיפול. תתי קבוצות של חולים נטלו גם את הטיפול או את הפלסבו בצורת תרסיס לאף או השלימו בדיקת ברונכוסקופיה לפני המנה הראשונה ולאחר המנה האחרונה של הטיפול.
לאחר 12 חודשי מעקב, החוקרים זיהו שיפור משמעותי, אם כי מתון, ב-62 חולים בקבוצת ההתערבות בהשוואה ל-54 ביקורות (3.7%, p=0.046). עם זאת, השפעת הטיפול בחולים עם מחלה חמורה יותר עמדה על 6.4%, ובאלו עם מחלה פחות חמורה עמדה על 0.2%, עדות לתועלת רבה יותר בחולים קשים יותר.
התפקוד הריאתי התייצב בקבוצת ההתערבות, אך המשיך לרדת בקבוצת הביקורת. הקבוצות לא היו שונות מבחינת גיל, מין, סוג המוטאציה, קולוניזציה של פסאודומונס, טיפול תרופתי נלווה, מעורבות עיקרית של דרכי אוויר קטנות או גדולות, או תופעות לוואי על רקע הטיפול.
ברונכוסקופיה הדגימה דנ”א ספציפי ב-12 מבין 14 המטופלים שהשלימו את המחקר, אך באף אחד מהחולים בקבוצת הביקורת. בדומה, דנ”א בקבוצת ההתערבות זוהה בתת-קבוצה של המטופלים בתרסיס לאף, אך לא באלו שטופלו בתרסיס סליין.
החוקרים מזהירים כי דרושים מחקרים נוספים בנושא מאחר ואמנם למחקר הייתה עוצמה מספקת לזהות הבדלים בעלי חשיבות קלינית בתפקוד הריאתי, הממצאים הצביעו על התייצבות התפקוד הריאתי ולא שיפור, והדבר לא תואר בכלל המטופלים.
Lancet Resp Med. Published online July 3, 2015
e-Med Tools
קצר קולע וממוקד
e-Med סמינרים
אי-מד תחקירים
Medscape Tools
Journal Club
מרכזי מידע ושירות
Facebook
מידע למפרסם
מאגר תרופות
מאגר אנשי המקצוע
אינדקס שימושי
חדשות משה"ב
eMed HealthClub
מחקרים קליניים
השאירו תגובה
רוצה להצטרף לדיון?תרגישו חופשי לתרום!