פאנל מטעם ה-EMA תומך ב-Belimumab לילדים עם לופוס (מתוך הודעת ה-EMA)

ועידת ה-CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use) מטעם ה-EMA (European Medicines Agency) ממליצה על הרחבת ההתוויה למתן תוך-ורידי של Belimumab (בנליסטה) כתוספת לטיפול בילדים בגילאי 5 שנים ומעלה עם מחלת לופוס (Systemic Lupus Erythematosus) עם עדות לנוגדנים עצמיים ופעילות מחלה בדרגה גבוהה למרות טיפול סטנדרטי.

המידה וה-European Commission תאשר את הטיפול ב-Belimumab, אזי מדובר יהיה בתרופה הראשונה המיועדת לילדים בגילאי 5 שנים ומעלה, אשר פותחה ואושרה באופן ספציפי לטיפול במחלה אוטואימונית זו.

מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) אישר את הטיפול התוך-ורידי ב-Belimumab לילדים בגילאי 5 שנים ומעלה בחודש אפריל האחרון.

הועדה קיבלה את ההחלטה על-בסיס נתוני בטיחות, יעילות ונתונים פרמקוקינטיים ממחקר PLUTO, בו נערכה השוואה בין Belimumab במינון 10 מ”ג/ק”ג במתו תוך-ורידי עם טיפול סטנדרטי אל מול פלסבו עם טיפול סטנדרטי במשך שנה אחת, ב-93 ילדים (13 ילדים בגילאי 5-11 שנים, 80 ילדים בגילאי 12-17 שנים) עם לופוס פעילה.

שיעור החולים שהשיגו שיפור בעל משמעות קלינית בפעילות המחלה על-בסיס SLE Responder Index היה גבוה יותר מספרית באלו שטופלו ב-Belimumab עם טיפול סטנדרטי, בהשוואה לאלו שטופלו בפלסבו עם טיפול סטנדרטי (52.8% לעומת 43.6%) לאחר 52 שבועות.

שיעור החולים שחוו לפחות אירוע חריג אחד עמד על 79.2% בקבוצת הטיפול ב-Belimumab, בהשוואה ל-82.5% מהחולים בקבוצת הפלסבו. שיעור החולים שדיווחו על אירוע חריג חמור עמד על 17% בקבוצת הטיפול ב-Belimumab, בהשוואה ל-35% בקבוצת הפלסבו.

לא תועדו אירועי בטיחות חדשים בקרב ילדים בגילאי 12 שנים ומעלה (80 משתתפים). נתוני הבטיחות היו מוגבלים באלו מתחת לגיל 12 שנים (13 משתתפים).

חוות דעת חיובית מטעם ועידת CHMP הינה אחד הצעדים האחרונים לפני החלטת ה-European Commission אודות אישור שיווק תרופה.

מתוך הודעת ה-EMA

לידיעה במדסקייפ

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • טיפול במעכבי TNF אינו מעלה את הסיכון להתפתחות ממאירות בחולים עם דלקת מפרקים שגרונית (Arthritis Research & Therapy)

    טיפול במעכבי TNF אינו מעלה את הסיכון להתפתחות ממאירות בחולים עם דלקת מפרקים שגרונית (Arthritis Research & Therapy)

    מנתונים שפורסמו בכתב העת Arthritis Research & Therapy עולה כי השימוש בתרופות ממשפחת מעכבי TNF (Tumor Necrosis Factor) אינו מלווה בסיכון מוגבר להתפתחות מחלות ממאירות בחולים עם דלקת מפרקים שגרונית (Rheumatoid Arthritis) וייתכן ואף מלווה בהיארעות נמוכה יותר של מחלות ממאירות באוכלוסייה זו. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי עלו חששות בנוגע לבטיחות השימוש במעכבי TNF […]

  • טיפול ב-Abecma מאריך משמעותית הישרדות חולים עם מיאלומה נפוצה מתקדמת (מתוך הודעת BMS)

    טיפול ב-Abecma מאריך משמעותית הישרדות חולים עם מיאלומה נפוצה מתקדמת (מתוך הודעת BMS)

    מנתונים חדשים עולה כי טיפול ב-Abecma (Idecabtagene Vicleucel, הקרוי גם Ide-Cel) מאריך משמעותית הישרדות ללא-התקדמות לעומת משטרי טיפול סטנדרטיים בחולים מבוגרים עם מיאלומה נפוצה מתקדמת. מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) אישר את השימוש ב-Abecma בחודש מרץ בשנת 2021 לטיפול במבוגרים עם מיאלומה נפוצה חוזרת או עמידה לטיפול, אשר קיבלו לפחות ארבעה קווי […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את הטיפול ב-Myfembree לטיפול בכאב משנית לאנדומטריוזיס (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את הטיפול ב-Myfembree לטיפול בכאב משנית לאנדומטריוזיס (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) אישר את השימוש ב- Myfembree, טבליה הכוללת משלב Relugolix במינון 40 מ”ג, Estradiol במינון 1 מ”ג ו-Norethindrone Acetate במינון 0.5 מ”ג, לטיפול בכאב בדרגה מתונה-עד-חמורה משנית לאנדומטריוזיס. המומחים מסבירים כי אנדומטריוזיס הינה מחלת כרונית ללא אפשרויות טיפול רבות להקלה על כאב. האישור הנוכחי עשוי לסייע בהגדרה מחדש […]

  • ילדים עם Long COVID בסיכון מוגבר לסיבוכים חמורים (MMWR)

    ילדים עם Long COVID בסיכון מוגבר לסיבוכים חמורים (MMWR)

    מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Morbidity and Mortality Weekly Report עולה כי אבחנה של Long COVID מלווה בסיכון מוגבר למספר סיבוכים, כולל תסחיף ריאתי חד, מיוקרדיטיס וקרדמיופתיה, כמו גם תרומבואמבוליזם ורידי, בהשוואה לצעירים ללא הזיהום הנגיפי. מדגם המחקר כלל 781,419 ילדים ומתבגרים בגילאי 0-17 שנים מארצות הברית אשר נדבקו בקורונה, עם קבוצת ביקורת של 2,344,257 […]

  • טיפול יומי ב-Tiotropium משפר תפקודי ריאתי אך לא משפיע על תדירות התלקחויות בחולים עם ברונכיאקטזיות (Eur Respir J)

    טיפול יומי ב-Tiotropium משפר תפקודי ריאתי אך לא משפיע על תדירות התלקחויות בחולים עם ברונכיאקטזיות (Eur Respir J)

    טיפול יומי ב- Tiotropium(ספיריבה) הוביל לשיפור תפקוד ריאתי אך לא הפחית את תדירות ההתלקחויות לאורך שישה חודשים בחולים עם ברונכיאקטזיות יציבות, כך עולה מנתונים שפורסמו בכתב העת European Respiratory Journal. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי Tiotropium מצוי מזה בשימוש למעלה מ-15 שנים לטיפול במחלת ריאות חסימתית כרונית, כאשר באוכלוסייה זו הטיפול הוכח כיעיל מאוד בשיפור […]

  • בעיות שמיעה נפוצות לאחר טיפול כימותרפי המבסס על טקסנים (BMJ Support Palliat Care)

    בעיות שמיעה נפוצות לאחר טיפול כימותרפי המבסס על טקסנים (BMJ Support Palliat Care)

     אובדן שמיעה וטנטון נפוצים במטופלים ששרדו ממאירות וטופלו במשטר כימותרפי המבוסס על פלטינום או טקסנים, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת BMJ Supportive & Palliative Care.  ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי אין מידע רב אודות אובדן שמיעה וטנטון על-רקע טיפול כימותרפי. במחקר הנוכחי הם ביקשו לבחון את ההבדלים בשיעורים והשפעות אובדן שמיעה וטנטון […]

  • עדויות חדשות תומכות בתועלת ארוכת הטווח של משלב Goserelin עם Tamoxifen בנשים צעירות עם סרטן שד (J Clin Oncol)

    עדויות חדשות תומכות בתועלת ארוכת הטווח של משלב Goserelin עם Tamoxifen בנשים צעירות עם סרטן שד (J Clin Oncol)

    במאמר שפורסם בכתב העת Journal of Clinical Oncology מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, התומכות בתועלת ארוכת הטווח של משלב Goserelin עם Tamoxifen בנשים לפני-מנופאוזה עם סרטן שד. במסגרת המחקר ביקשו החוקרים לבחון את התועלת ארוכת הטווח של טיפול אנדוקריני בנשים לפני-מנופאוזה עם סרטן שד. החוקרים השלימו ניתוח משני של מחקר Stockholm (STO-5) במסגרתו חולקו […]

  • עדויות חדשות תומכות בבטיחות Molnupiravir כנגד COVID-19 (מתוך Br J Clin Pharm)

    עדויות חדשות תומכות בבטיחות Molnupiravir כנגד COVID-19 (מתוך Br J Clin Pharm)

    במאמר שפורסם בכתב העת British Journal of Clinical Pharmacology מדווחים חוקרים על תוצאות מטה-אנליזה חדשה, מהן עולה כי הטיפול בשלושה מינונים של Molnupiravir (200, 400 או 800 מ”ג) הוא בטוח בחולים עם COVID-19. במסגרת המחקר ביקשו החוקרים לבחון את פרופיל הבטיחות של Molnupiravir בחולים עם COVID-19. הם השלימו חיפוש במאגרי PubMed, Cochrane Library, medRxiv ו-Google […]