תועלת ארוכת-טווח לטיפול גנטי כנגד SMA (מתוך JAMA Neurol)

בילדים עם SMA (Spinal Muscular Atrophy), טיפול גנטי ב-Onasemnogene Abeparvovec הדגים תועלת ארוכת-טווח עם פרופיל בטיחות חיובי, כך עולה מנתונים ארוכי-טווח שפורסמו בכתב העת JAMA Neurology.

במסגרת המחקר ביקשו החוקרים לבחון את הבטיחות של Onasemnogene Abeparvovec בתינוקות עם אבחנה של SMA מסוג 1. המטרה השנייה הייתה לקבוע אם אבני דרך בהתפתחות שהושגו בתחילת המחקר נשמרו לאורך זמן ואם הושגו אבני דרך חדשות.

המחקר נמשך בימים אלו וכולל מעקב אחר בטיחות הטיפול לאורך 15 שנים בחולים ממחקר START בשלב 1. מדגם המחקר כלל תינוקות עם תסמינים ואבחנה של SMA מסוג 1 עם שני עותקים של SMN2, אשר קיבלו טיפול קודם ב- Onasemnogene Abeparvovec במחקר START. מבין 15 משתתפים במחקר המקורי, 13 חולים נכללו בניתוח הנתונים הנוכחי, מאחר ושתי משפחות סירבו לקחת חלק בהמשך המעקב.

התוצא העיקרי היה היארעות אירועים חריגים חמורים.

בעת ניתוח הנתונים ב-11 ביוני, 2020, 13 חולים שטופלו במחקר START נכללו במחקר הנוכחי (גיל חציוני של 38.9 חודשים, 7 בנות). מבין המשתתפים במחקר, 10 חולים היו בזרוע טיפול במינון תרפואיטי והיתר היו בזרוע טיפול במינון נמוך.

אירועים חריגים חמורים תועדו ב-8 חולים (62%), אך אלו לא הובילו להפסקת ההשתתפות במחקר או למות החולים. האירועים החריגים החמורים הנפוצים כללו כשל נשימתי חד (4 חולים, 31%), דלקת ריאות (4 חולים, 31%), התייבשות (3 חולים, 23%), מצוקה נשימתית (2 חולים, 15%) וברונכיוליטיס (2 חולים, 15%).

החוקרים מדווחים כי כל 10 החולים בקבוצת טיפול במינון תרפואיטי שרדו ללא צורך בהנשמה קבועה.

טרם המחקר, 4 חולים (40%) בזרוע הטיפול במינון תרפואיטי נדרשו לתמיכה נשימתית לא-פולשנית ו-6 חולים (60%) לא נדרשו לתמיכה נשימתית קבועה, מגמה אשר נותרה יציבה לאורך מעקב ארוך-טווח.

כל 10 החולים שקיבלו טיפול במינון תרפואיטי שמרו על אבני הדרך שנרכשו קודם לכן. שני חולים השיגו אבן דרך חדשה, עמידה עם עזרה.

ממצאי המחקר תומכים בבטיחות ארוכת הטווח של Onasemnogene Abeparvovec בחולים עם SMA מסוג 1 עד גיל 6 שנים ומספקים עדויות התומכות בתועלת הקלינית הממושכת של טיפול במינון תרפואיטי.

JAMA Neurol. Published online May 17, 2021

לידיעה במדסקייפ

                        

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • התועלת של טיפול מוקדם בפלזמה ממחלימים בחולים עם COVID-19

    התועלת של טיפול מוקדם בפלזמה ממחלימים בחולים עם COVID-19

    מתן טיפול בפלזמה ממחלימים בתוך שבוע מהופעת תסמיני קורונה נסבל היטב, הפחית את שיעור האשפוזים והסיכון לתמותה בחולים מדוכאי חיסון עם COVID-19, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת eBioMedicine. המחקר האקראי נערך ברחבי גרמניה, צרפת והולנד בין אפריל 2022 ועד נובמבר 2023 במטרה לבחון את הבטיחות והיעילות של טיטר גבוה של פלזמה ממחלימי קורונה […]

  • סוכנות התרופות האירופית ממליצה על Teprotumumab לטיפול במחלת תריס עינית חמורה

    סוכנות התרופות האירופית ממליצה על Teprotumumab לטיפול במחלת תריס עינית חמורה

    סוכנות התרופות האירופית (European Medicines Agency) המליצה על אישור שיווק Teprotumumab (טפזה) לטיפול במבוגרים עם מחלת תריס עינית בדרגה בינונית-עד-חמורה. המומחים מסבירים כי מחלת תריס עינית הינה מחלה אוטואימונית המתאפיינת בדלקת של השרירים, שומן ורקמות אחרות סביב ומאחורי העיניים. התסמינים הנפוצים במקרים אלו כוללים בלט של גלגל העין, אודם ונפיחות של העפעפיים ותלונות על ראיה […]

  • התועלת של משלב סטטינים עם Ibrutinib בחולים עם CLL ו-SLL

    התועלת של משלב סטטינים עם Ibrutinib בחולים עם CLL ו-SLL

    טיפול בסטטינים בחולים עם אבחנה של CLL (או Chronic Lymphocytic Leukemia) ו-SLL (או Small Lymphocytic Lymphoma) לווה בתועלת הישרדותית משמעותית עם ירידה של 45% בסיכון לתמותה כוללת וירידה של 27% בסיכון להתקדמות מחלה, כך עולה מנתונים שפורסמו בכתב העת Blood Advances. התועלת של הטיפול נותרה עם גישות טיפול שונות, ללא עליה באירועים חריגים חמורים. החוקרים […]

  • האם ירידה במשקל עם אגוניסטים לקולטן ל-GLP-1 לפני ניתוח החלפת מפרק ירך מעלה סיכון לתמותה?

    האם ירידה במשקל עם אגוניסטים לקולטן ל-GLP-1 לפני ניתוח החלפת מפרק ירך מעלה סיכון לתמותה?

    מנתונים שהוצגו במהלך הכנס השנתי מטעם ה-American Academy of Orthopedic Surgeons עולה כי ירידה במשקל בעזרת אגוניסטים לקולטן ל-GLP-1 לפני ניתוח החלפת ירך עשויה להפחית את הסיכון לסיבוכים אך תרופות אלו עלולות להוביל לעליה בסיכון לתמותה. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי ישנה חשיבות רבה להבנת הקשר בין טיפול בתכשירים ממשפחת אגוניסטים לקולטן ל-GLP-1 ובין הסיכון […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Gepotidacin לטיפול בזיהום בדרכי שתן

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Gepotidacin לטיפול בזיהום בדרכי שתן

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הודיע על אישור תרופה חדשה לטיפול בזיהומים ללא-סיבוכים בדרכי השתן בנשים ובנות בגילאי 12 שנים ומעלה. מדובר בתרופה ראשונה במשפחה חדשה של תרופות אנטיביוטיות פומיות שאושרה למצבים אלו מזה קרוב לשלושה עשורים. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי כמחצית מהנשים יפתחו זיהום בדרכי השתן לפחות פעם אחת במהלך […]

  • טיפול ממושך בנוגדי-דלקת שאינם סטרואידים מלווים בסיכון מופחת לדמנציה

    טיפול ממושך בנוגדי-דלקת שאינם סטרואידים מלווים בסיכון מופחת לדמנציה

    שימוש ממושך בתרופות ממשפחת נוגדי-דלקת שאינם סטרואידים (Nonsteroidal Anti-inflammatory Drugs, או NSAID) מלווה בירידה של 12% בסיכון לדמנציה, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת Journal of the American Geriatrics Society. מנגד, שימוש לטווח קצר או בינוני בתרופות אלו לא הדגים השפעה מגנה מפני דמנציה. מדגם המחקר כלל למעלה מ-11,700 מבוגרים ללא-דמנציה (גיל ממוצע […]

  • גורמים המנבאים תגובה לטיפול ב-Guselkumab בחולים עם פסוריאזיס

    גורמים המנבאים תגובה לטיפול ב-Guselkumab בחולים עם פסוריאזיס

    מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Dermatology and Therapy עולה כי למעלה ממחצית מהחולים עם פסוריאזיס השיגו תגובה מצוינת לטיפול ב- Guselkumab(טרמפיה) עם ניקוי מלא של העור לאחר 20 שבועות טיפול. חולים שלא קיבלו טיפול ביולוגי קודם ושיעור נמוך של מחלות רקע לוו בשיעורי תגובה גבוהים יותר. המחקר הרטרוספקטיבי נערך במרכזים באיטליה בין ינואר ועד אוקטובר […]

  • טיפול ב-Rilzabrutinib עשוי להקל על תסמיני אורטיקריה כרונית ספונטאנית

    טיפול ב-Rilzabrutinib עשוי להקל על תסמיני אורטיקריה כרונית ספונטאנית

    במאמר שפורסם בכתב העת JAMA Dermatology מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי טיפול ב- Rilzabrutinib הוביל להקלה מהירה ומשמעותית בתסמינים בחולים עם אורטיקריה כרונית ספונטאנית שלא הגיבו לטיפול בנוגדי-היסטמינים. המחקר בשלב 2 נערך לאורך 52 שבועות וכלל שלב בן 12 שבועות שהיה כפל-סמיות, מבוקר-פלסבו, לאחריו 40 שבועות שלב הארכה בתווית-פתוחה ב-51 מרכזים […]

  • טיפול ב-Benralizumab מסייע בשימור הפוגה בחולי אסתמה

    טיפול ב-Benralizumab מסייע בשימור הפוגה בחולי אסתמה

    במאמר שפורסם בכתב העת CHEST מדווחים חוקרים מאיטליה על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי כשליש מהחולים עם אסתמה אאזנופילית חמורה השיגו ושמרו על הפוגה קלינית עם טיפול ב- Benralizumab (פסנרה) למשך עד שנתיים, עם תוצאות טובות יותר בחולים שלא קיבלו בעבר טיפול ביולוגי, בהשוואה לאלו עם היסטוריה של טיפול ביולוגי. החוקרים השלימו מחקר עולם-אמיתי […]

התכנים המוצגים באתר זה מיועדים לאנשי צוות רפואי בלבד

אם כבר נרשמת, יש להקליד את פרטי הזיהוי שלך