בריאות הציבור-קידום בריאות

מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Sotatercept לטיפול ביתר לחץ עורקי ריאתי (מתוך הודעת ה-FDA)

מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) אישר את הטיפול ב- Sotatercept במבוגרים עם יתר לחץ עורקי ריאתי מקבוצה 1 לפי סיווג ארגון הבריאות העולמי, להגדלת יכולת גופנית, שיפור מצב תפקודי והפחתת הסיכון לאירועי החמרה קלינית.

המומחים מסבירים כי Sotatercept, אשר קיבלה מעמד של טיפול פורץ דרך, הינו תכשיר ראשון מסוגו המעכב מעבר אותות Activin ופועל ע”י שיפור המאזן בין חומרים המעודדים וחומרים המעכבים פרוליפרציה לבקרת התרבות תאי כלי דם בבסיס יתר לחץ עורקי ריאתי. תוספת Sotatercept לטיפול קודם עשוי להפוך לאפשרות טיפול סטנדרטית בחולים עם יתר לחץ עורקי ריאתי.

האישור הנוכחי מבוסס על תוצאות מחקר STELLAR בשלב 3, מחקר כפל-סמיות, מבוקר-פלסבו, רב-מרכזי, שכלל 323 חולים עם יתר לחץ עורקי ריאתי אשר חולקו באקראי ביחס 1:1 להוספת Sotatercept או פלסבו לטיפול רקע יציב.

מהתוצאות עלה כי Sotatercept, הניתן בזריקה תת-עורית כל שלושה שבועות למשך 24 שבועות. הביא לשיפור מרחק הליכה ממוצע בשש דקות מתחילת המחקר בהיקף משמעותי קלינית ומובהק סטטיסטית של 40.8 מטרים לעומת פלסבו (התוצא העיקרי של המחקר, p<0.001).

מהנתונים עלה עוד כי Sotatercept הביא לשיפור במספר תוצאי סיום משניים, כולל הפחתת סיכון לתמותה מכל-סיבה או החמרה קלינית של יתר לחץ עורקי ריאתי בהיקף של 84% לעומת הטיפול ברקע בלבד (9 לעומת 42 אירועים; יחס סיכון של 0.16, p<0.001), שיפור במצב התפקודי מתחילת המחקר עד לאחר 24 שבועות ב-29% לעומת 14% מהחולים בזרוע הפלסבו (p<0.001); שיפור בתנגודת כלי דם ריאתיים, עם ירידה ממוצעת של 235 dyn/sec/cm5 בתנגודת כלי דם ריאתיים (p<0.001); ושיפור בריכוז NT-proBNP עם ירידה של 442 פיקוגרם/מ”ל (p<0.001).

הטיפול ב- Sotatercept עלול להביא לעליה בריכוז המוגלובין עם סיכוי להתפתחות אריתרוציטוזיס וכן להפחית רמות טסיות והתפתחות תרומבוציטופניה חמורה. אין להתחיל בטיפול התרופתי במידה וספירת טסיות נמוכה מ-50,000 תאים/ממ”ק. יש לעקוב אחר ריכוז המוגלובין וטסיות לפני כל מנה של Sotatercept במהלך חמש המנות הראשונות, או לאורך פרק זמן ארוך יותר במידה וערכים אלו אינם יציבים, עם הערכה תקופתית לאחר מכן במטרה לקבוע אם יש צורך בהתאמת מינון.

מתוך הודעת ה-FDA

לידיעה במדסקייפ

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

הנך גולש/ת באתר כאורח/ת.

במידה והנך מנוי את/ה מוזמן/ת לבצע כניסה מזוהה וליהנות מגישה לכל התכנים המיועדים למנויים
להמשך גלישה כאורח סגור חלון זה