בריאות הציבור-קידום בריאות

מנהל המזון והתרופות האמריקאי הרחיב את ההתוויה למתן Livmarli לטיפול בכולסטזיס תוך-כבדי משפחתי מתקדם (מתוך הודעת ה-FDA)

מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) עדכן את ההתוויה לטיפול ב- Livmarli כנגד גרד כולסטטי בחולים עם כולסטזיס תוך-כבדי משפחתי מתקדם (Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis) והרחיב את אוכלוסיית החולים להכללת תינוקות בגילאי 12 שנים ומעלה.

הרחבת ההתוויה כוללת אישור מתן ריכוז גבוה יותר של Livmarli פעם ביום, אשר אושר מוקדם יותר השנה לטיפול בילדים בגיל חמש שנים ומעלה עם גר משנית לכולסטזיס תוך-כבדי משפחתי מתקדם.

בחבגרת התרופות שמחים על ההחלטה של מנהל המזון והתרופות האמריקאי. המומחים מסבירים כי כולסטרזיס תוך-כבדי משפחתי מתקדם לרוב מאובחן בגיל צעיר והתחלת טיפול בשלב מוקדם לאחר האבחנה תסייע להבטיח כי ניתן יהיה להקל על סבלם משנית לגרד עקב מחלת הכבד בשלב מוקדם.

ההחלטה של מנהל המזון והתרופות האמריקאי מבוססת על נתונים ממחקר MARCH בשלב 3, מחקר אקראי שכלל 93 חולים עם מגוון סוגים גנטיים כולסטזיס תוך-כבדי משפחתי מתקדם, כולל PFIC1, PFIC2, PFIC3, PFIC 4 , PFIC6 ומקרים עם מוטציות לא ידועות. מתוצאות המחקר עלה כי Livmarli הביא להקלה מאוד מובהקת סטטיסטית בחומרת גרד לעומת פלסבו.

מדובר במחלת כבד נדירה שניה עבורה Livmarli אושר לשימוש, לאחר שבעבר התרופה אושרה להקלה על גרד כולסטטי משנית לתסמונת Alagille Syndrome.

מתוך הודעת ה-FDA

לידיעה ב-Healio

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • טיפול קדם-ניתוחי במעכבי SGLT-2 מלווה בסיכון נמוך יותר לנזק כלייתי חד לאחר-ניתוח

    טיפול קדם-ניתוחי במעכבי SGLT-2 מלווה בסיכון נמוך יותר לנזק כלייתי חד לאחר-ניתוח

    טיפול קדם-ניתוחי בתרופות ממשפחת מעכבי SGLT-2 (או Sodium Glucose Cotransporter) הפחית את הסיכון לנזק כלייתי חד לאר התערבות כלייתית בהיקף של 31%, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת JAMA Surgery. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי דיווחי מקרים ומחקרים רטרוספקטיביים קטנים הצביעו על סיכון מוגבר לקטואצידוזיס אאוגליקמי לאחר-ניתוח ונזק כלייתי חד בחולים תחת טיפול […]

  • דלקת על-רקע תזונה מלווה בסיכון מוגבר להצטברות שומן בלבלב

    דלקת על-רקע תזונה מלווה בסיכון מוגבר להצטברות שומן בלבלב

    דלקת משנית להרגלי תזונה מלווה בסיכון מוגבר להצטברות שומן בלבלב בחולים עם אבנים בצינור המרה המשותף, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Scientific Reports. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי לבלב שומני עשוי להוות ביטוי מוקדם של תסמונת מטבולית ומלווה בסיכון מוגבר לסוכרת מסוג 2 וממאירות לבלב. כעת הם השלימו מחקר מקרה-ביקורת בין יולי 2022 […]

  • טיפול ב-Rifaxmin-Alpha בחולים עם שחמת כבד עשוי להפחית את הפניות לטיפול רפואי ואנצפלופתיה כבדית

    טיפול ב-Rifaxmin-Alpha בחולים עם שחמת כבד עשוי להפחית את הפניות לטיפול רפואי ואנצפלופתיה כבדית

    מנתונים שפורסמו בכתב העת United European Gastroenterology Journal עולה כי מתן Rifaxmin-Alpha למניעה שניונית בחולים עם שחמת כבד ואנצפלופתיה כבדית הובילה לירידה משמעותית בפניה לשירותים רפואיים, כולל הפחתת אשפוזים וביקורים במרפאות חוץ, עם פחות אירועי אנצפלופתיה כבדית וללא שינויים משמעותיים בהוצאות טיפול רפואי. מחקר העוקבה מבוסס על נתונים מרשומות רפואיות ממוחשבות בין מרץ 2010 ועד […]

  • טיפול כימו-קרינתי במינון נמוך מספר תוצאות טיפול בחולים עם ממאירות של פי הטבעת

    טיפול כימו-קרינתי במינון נמוך מספר תוצאות טיפול בחולים עם ממאירות של פי הטבעת

    מתוצאות מחקר PLATO-ACT4 שפורסמו בכתב העת The Lancet Oncology עולה כי בחולים עם ממאירות פי טבעת בשלב מוקדם שקיבלו טיפול כימו-קרינתי במינון מופחת תועדו שיעורי תגובה קלינית מלאה גבוהים יותר לאחר שישה חודשים, לצד פחות רעילות חדה, בהשוואה לאלו שקיבלו טיפול סטנדרטי בלבד. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי מינון גבוה של טיפול קרינתי עשוי להוביל […]

  • חשיבות גיל המטופל בתוצאות ארוכות הטווח לאחר ניתוח כריתת כיס מרה

    חשיבות גיל המטופל בתוצאות ארוכות הטווח לאחר ניתוח כריתת כיס מרה

    מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת Clinical Gastroenterology and Hepatology עולה כי השלמת ניתוח כריתת כיס מרה לפני גיל 40 מלווה בסיכון מוגבר לתמותה בטווח הארוך, קשר העשוי לנבוע בחלקו משיעורים גבוהים יותר של צריכת אלכוהול ועישון. החוקרים משבדיה השלימו מחקר עוקבה ארצי להערכת התמותה בטווח הארוך לאחר ניתוח כריתת כיס מרה ב-159,946 מבוגרים (62.2% […]

  • האם יש להפסיק את הטיפול באספירין סביב ניתוח מוח?

    האם יש להפסיק את הטיפול באספירין סביב ניתוח מוח?

    הפסקת טיפול באספירין למשך 12 ימים סביב ניתוח מוח אינה מלווה בירידה בהישנות המטומה סב-דוראלית כרונית בקשישים שהופנו לניתוח חירור גולגולת (Burr Hole) לעומת המשך טיפול באספירין, כך עולה מתוצאות מחקר חדש הקוראות תיגר על הגישות המקובלות כיום ופורסמו בכתב העת JAMA Neurology. מחקר SECA הינו מחקר אקראי, מבוקר-פלסבו, שכלל 155 מבוגרים (גיל ממוצע של […]

  • עדויות חדשות תומכות בתועלת ארוכת-טווח של Nemolizumab לטיפול פרוריגו נודולריס

    עדויות חדשות תומכות בתועלת ארוכת-טווח של Nemolizumab לטיפול פרוריגו נודולריס

    במאמר שפורסם בכתב העת British Journal of Dermatology מדווחים חוקרים מיפן על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי Nemolizumab נסבל היטב והוביל להקלה ארוכת טווח בגרד וחומרת מחלה לצד שיפור איכות החיים של חולים עם פרוריגו נודולריס לאורך 68 שבועות. עוד עולה מהנתונים כי החולים הצליחו להפחית את היקף השימוש בטיפול מקומי בקורטיקוסטרואידים. המחקר האקראי, […]

  • טיפול ב-Apremilast מפחית מסת שומן ופעילות מחלה בחולים עם דלקת מפרקים פסוריאטית

    טיפול ב-Apremilast מפחית מסת שומן ופעילות מחלה בחולים עם דלקת מפרקים פסוריאטית

    טיפול ב- Apremilast(אוטזלה) במשך שנה אחת הפחית משמעותית שומן בטני ושמר על מסת גוף רזה בחולים עם דלקת מפרקים פסוריאטית, לצד שיפור משמעותי בפעילות המחלה, כך עולה מנתונים שפורסמו בכתב העת The Journal of Rheumatology. באלו עם השמנת-יתר תועדה הירידה המשמעותית ביותר במסת השומן. החוקרים השלימו מחקר רב-מרכזי, לא-אקראי, במטרה לבחון את ההשפעות של טיפול […]

  • התערבות ניתוחית עדיפה על טיפול שמרני בקשישים עם דלקת כיס מרה

    התערבות ניתוחית עדיפה על טיפול שמרני בקשישים עם דלקת כיס מרה

    טיפול ניתוחי בדלקת חדה של כיסה המרה בקשישים עם מחלות רקע רבות לווה בשיעורים נמוכים יותר של אשפוז חוזר וביקורים בחדרי מיון, בהשוואה לטיפול שמרני, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת JAMA Surgery  וקוראים תיגר על המוסכמה כי מדובר במטופלים במצב קשה מדי בכדי לעמוד בניתוח. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי דלקת חדה […]

התכנים המוצגים באתר זה מיועדים לאנשי צוות רפואי בלבד

אם כבר נרשמת, יש להקליד את פרטי הזיהוי שלך