מניתוח משני של תוצאות מחקר SIMPLIFY-1 עולה כי טיפול ב- OMJJARA עשוי להוביל לשיעורים גבוהים יותר של תגובה משולבת בטחול ובתלות בעירויי דם בקרב חולים עם מיאלופיברוזיס ואנמיה, אשר לא קיבלו קודם לכן טיפול במעכבי JAK, בהשוואה ל־Ruxolitinib, אם כי המסקנות מוגבלות בשל גודל המדגם הקטן והעדר מובהקת סטטיסטית בכמה תתי־קבוצות.

החוקרים מסבירים כי OMJJARA מאושרת לטיפול במבוגרים עם תסמינים או טחול מוגדל עם מיאלופיברוזיס ראשונית ואנמיה בדרגה בינונית־עד־חמורה, מיאלופיברוזיס לאחר פוליציתמיה ורה או לאחר תרומבוציתמיה ראשונית שלא קיבלו טיפול קודם במעכבי JAK או טופלו ב־Ruxolitinib.

מחקר SIMPLIFY-1 הינו מחקר כפל-סמיות, אקראי, מבוקר, בשלב 3, להערכת OMJJARA לעומת Ruxolitinib ב־432 חולים עם מיאלופיברוזיס ראשונית, לאחר פוליציתמיה ורה או תרומבוציתמיה ראשונית עם טחול נמוש וספירת טסיות של לפחות 50×10⁹/L, אשר לא קיבלו בעבר טיפול במעכבי JAK. הניתוח המשני התמקד בתת־קבוצה של חולים עם אנמיה (המוגלובין קטן מ-10 גרם/ד”ל) ובחן את שיעורי הקטנת נפח הטחול בשיעור של לפחות 35% לאחר 24 שבועות, שיעורי השגת תגובה משולבת של הקטנת נפח הטחול וחוסר תלות בעירויי דם וכן את ההשפעה האפשרית על ההישרדות הכוללת.

לאחר 24 שבועות, שיעורי הקטנת נפח הטחול בהיקף של לפחות 35% עמדו על 31% מהחולים עם אנמיה שטופלו ב־OMJJARA ועל 33% בקרב מטופלים ב־Ruxolitinib. בקרב חולים עם אנמיה, באלו עם ספירת טסיות התחלתית קטנה מ־100×10⁹/L עמדו שיעורי הקטנת נפח הטחול על 46% מהמטופלים ב־OMJJARA לעומת 0% מהמטופלים ב-Ruxolitinib, באלו עם ספירת טסיות התחלתית נמוכה מ-200×10⁹/K תועדו שיעורים מקבילים של 39% עם OMJJARA ו־17% עם Ruxolitinib ובאלו עם ספירת טסיות גבוהה יותר שיעורי הקטנת נפח הטחול עמדו על 22% עם OMJJARA לעומת 49% עם Ruxolitinib.

בקרב 27 חולים שטופלו ב־OMJJARA והשיגו הקטנת נפח טחול בשיעור של לפחות 35% לאחר 24 שבועות, חציון משך התגובה עמד על 35.7 חודשים. בקרב 19 החולים עם ריכוז המוגלובין התחלתי קטן מ־10 גרם/ד”ל וריכוז טסיות קטן מ־200×10⁹/L, חציון משך התגובה של הטחול עמד על 35.7 חודשים.

ללא תלות בספירת טסיות, 95% ומעלה מהחולים החלו טיפול ב־OMJJARA במינון מלא של 200 מ”ג ביום. 98% מהחולים עם ספירת טסיות של 200×10⁹/L החלו טיפול ב־Ruxolitinib במינון יומי של מעל 30 מ”ג וכל החולים עם ספירת טסיות נמוכה יותר החלו טיפול במינון של עד 30 מ”ג ביום.

בקרב חולים שטופלו ב- OMJJARA, 27% השיגו לאחר 24 שבועות תגובה משולבת של הקטנת נפח טחול בהיקף של לפחות 35% ואי־תלות בעירויי דם, זאת בהשוואה ל-7% מהמטופלים ב-Ruxolitinib שהשיגו תגובה משולבת זו (הבדל של 0.19, רווח בר־סמך 95% של 0.07–0.31).

בתת־קבוצה של חולים עם אנמיה וספירת טסיות התחלתית נמוכה מ־200×10⁹/L, ב־33% מהמטופלים ב- OMJJARA תועדה תגובה משולבת לאחר 24 שבועות, זאת בהשוואה ל־2% מהמטופלים ב-Ruxolitinib. בתת־קבוצה של חולים עם אנמיה וספירת טסיות התחלתית בטווח 50-100×10⁹/L, 31% מהמטופלים ב־OMJJARA השיגו את התגובה המשולבת לאחר 24 שבועות, זאת בהשוואה ל־0% מאלו בזרוע הטיפול ב־Ruxolitinib.

הבטיחות של OMJJARA נבחנה בניתוח משוקלל של 448 חולים משלושה מחקרים בשלב 3. תופעות הלוואי הנפוצות בקרב חולים שטופלו ב־OMJJARA במינון 200 מ”ג ביום כללו שלשול (23%), תרומבוציטופניה (21%), בחילות (17%), כאבי ראש (13%), סחרחורות (13%), עייפות (12%), אסתניה (11%), כאבי בטן (11%) ושיעול (10%). תופעות הלוואי החמורה הנפוצה ביותר (דרגה 3 ומעלה) עם OMJJARA הייתה תרומבוציטופניה (12%).  תרומבוציטופניה הייתה תופעת הלוואי הנפוצה ביותר שהובילה להפסקת הטיפול התרופתי (2.5%) והפחתת מינון/הפרעה בטיפול (7%).

החוקרים מסכמים וכותבים כי OMJJARA מלווה בשיעורים גבוהים יותר של תגובה משולבת בטחול ואי־תלות בעירויי דם לעומת Ruxolitinib בקרב חולים עם מיאלופיברוזיס ואנמיה, בעיקר בנוכחות ספירת טסיות נמוכה. עם זאת, יש לקחת בחשבון את מגבלות המחקר, כולל מבנה המחקר, גודל המדגם הקטן, חוסר אפשרות לתקנן לערפלנים אפשריים ואינטראקציות אפשריות בין תוצאי הסיום.