במבוגרים עם אפילפסיה, טיפול פומי חדש ב-XEN1101 מפחית משמעותית תדירות חודשית של פרכוסים מוקדיים בשלושת המינונים השונים שנבחנו במחקרים קליניים, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת JAMA Neurology.
המומחים מסבירים כי XEN1101 הינה מולקולה קטנה חדשה בעלת פעילות סלקטיבית לפתיחת תעלות אשלגן Kv7.2/Kv7.3, המבוטאות בתאי עצב מוחיים. הם ביקשו לבחון את היעילות והבטיחות של התרופה לטיפול בפרכוסים מוקדיים כתוספת טיפול בחולים אלו.
המחקר בשלב 2b הינו מחקר אקראי, כפל-סמיות, מבוקר-פלסבו, שכלל חולים מ-97 מרכזים ברחבי אירופה וצפון אמריקה בין 30 בינואר 2019 ועד 2 בספטמבר 2021. מדגם המחקר כלל 325 חולים (גיל ממוצע של 40.8 שנים; 51.7% נשים) אשר חוו לפחות ארבע פרכוסים מוקדיים בכל חודש תחת טיפול יציב (עד שלוש תרופות נגד פרכוסים), אשר חולקו באקראי ביחס 2:1:1:2 לקבלת XEN1101 במינון 10 מ”ג, 20 מ”ג, או 25 מ”ג, או פלסבו, אשר ניתנו פעם ביום עם ארוחת הערב למשך שמונה שבועות. עם השלמת שלב כפל-סמיות, החולים יכלו להמשיך בשלב הארכה בתווית-פתוחה. אלו שבחרו להמשיך במחקר בתווית-פתוחה השלימו ביקורי מעקב להערכת בטיחות הטיפול שבוע ושישה שבועות לאחר מנת הטיפול האחרונה.
תוצא היעילות העיקרי היה חציון אחוז השינוי מתחילת המחקר בתדירות פרכוסים מוקדיים בכל חודש. הושלם תיעוד של אירועים חריגים על-רקע הטיפול והערכות מעבדתיות. עוד הושלם ניתוח לפי כוונה לטפל שכלל נתונים אודות 285 חולים שהשלימו את שמונת השבועות של שלב כפל-סמיות.
מהנתונים עולה כי הטיפול לווה בירידה משמעותית בתדירות פרכוסים עם שלושת המינונים השונים של XEN1101. חציון הירידה מתחילת המחקר בתדירות פרכוסים מוקדיים חודשית עמד על 52.8% (p<0.001 לעומת פלסבו; טווח בין-רבעוני של 80.4% עד 16.9%) עם מינון של 25 מ”ג, עם ירידה של 46.4% (p<0.001 לעומת פלסבו; טווח בין רבעוני של 76.7% עד 14%) וירידה של 33.2% (p=0.04 לעומת פלסבו; טווח בין רבעוני של 61.8% עד 0%) עם מינון של 10 מ”ג, בהשוואה לירידה של 18.2% עם פלסבו.
הטיפול ב-XEN1101 נסבל היטב ושיעור אירועים חריגים על-רקע הטיפול היה דומה לזה המתואר עם טיפולים תרופתיים בשימוש, ללא תיעוד מקרי תמותה.
החוקרים מסכמים וכותבים כי ממצאי המחקר מעידים כי XEN1101 עשוי לשמש כאפשרות טיפול חדשה, עם מנגנון פעולה שונה, בחולים עם אפילפסיה מוקדית.
JAMA Neurology, Oct 2023
e-Med Tools
קצר קולע וממוקד
e-Med סמינרים
אי-מד תחקירים
Medscape Tools
Journal Club
מרכזי מידע ושירות
Facebook
מידע למפרסם
מאגר תרופות
מאגר אנשי המקצוע
אינדקס שימושי
חדשות משה"ב
eMed HealthClub
מחקרים קליניים
השאירו תגובה
רוצה להצטרף לדיון?תרגישו חופשי לתרום!