Gaucher disease

ה-FDA מאשר מתן עירוי Velaglucerase לטיפול במחלת גושה (מתוך אתר ה-FDA)

ה-FDA (Food and Drug Administration) הודיע על אישור מתן זריקת Velaglucerase Alfa (VPRIV) כטיפול ארוך-טווח במחלת גושה מסוג 1 בילדים ובמבוגרים.

מחלת גושה היא מחלה מטבולית כרונית, פרוגרסיבית, אוטוזומלית-רצסיבית, עם שכיחות של 1:50,000-100,000 איש. סוג 1 הוא הסוג הנפוץ ביותר של המחלה (90%), עם שכיחות מוגברת (1:500-1000) בקרב יהודים ממוצא אשכנזי.

בחולי גושה קיים חסר של Glucocerebrosidase, המוביל להצטברות Glucocerebroside. הצטברות נוספת בכבד ובטחול מובילה להגדלת איברים; הצטברות בטחול ובמח העצם מובילה לעיתים קרובות לאנמיה ותרומבוציט ופניה בעלות חשיבות קלינית.

אישור ה-FDA מבוסס על סקירת נתונים משלושה מחקרים שכללו 82 חולים, בגילאי 4 שנים ומעלה, חלקם החליפו לטיפול מטיפול ב-Imiglucerase.

מהאיגוד נמסר כי Velaglucerase יהווה חלופה בטוחה ויעילה לטיפול בחולים עם מחלת גושה. ניתן להעביר בבטחה חולים שטופלו בעבר ב-Imiglucerase כטיפול אנזימטי חליפי במחלת גושה מסוג 1,  לטיפול ב-VPRIV. מה-FDA נמסר כי כיום קיים חסר באספקת Imiglucerase (Cerezyme).

משטר הטיפול המומלץ ב- Velaglucerase הוא מתן 60 IU/kg כל שבוע שני, בעירוי תוך-ורידי במשך שעה אחת. לא נדרשים שינויי מינון בחולים יציבים העוברים מטיפול ב-Imiglucerase; באחרים, יש להתאים את המינון באופן פרטני על-בסיס היעדים התרפויטים.

תופעות הלוואי הנפוצות ביותר של Velaglucerase במחקרים קליניים כוללות תופעות הקשורות בעירוי, כולל תסמינים של כאבי ראש, סחרחורות, תת לחץ-דם, בחילות, חולשה/אסתניה וחום. התגובות הקשורות בעירוי הן לרוב קלות, ומופיעות בעיקר במהלך 6 החודשים הראשונים לטיפול בחולים שלא קיבלו טיפול קודם.

בהשוואה למבוגרים, בילדים קיים סיכון גבוה יותר (הבדל של מעל 10%) לפריחה, זיהום בדרכי נשימה עליונות, הארכת PTT (Partial Thromboplastin Time) וחום.

מתוך אתר ה-FDA

לידיעה במדסקייפ

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • צריכת מזון אולטרה-מעובד עלולה להביא לעליה בסיכון ארוך הטווח לתסמונת מעי רגיז (Clinical Gastroenterology and Hepatology)

    צריכת מזון אולטרה-מעובד עלולה להביא לעליה בסיכון ארוך הטווח לתסמונת מעי רגיז (Clinical Gastroenterology and Hepatology)

    צריכה רבה של מזון אולטרה-מעובד מלווה בסיכון מוגבר להתפתחות תסמונת מעי רגיז (Irritable Bowel Syndrome), עם קשר מנה-תגובה משמעותי, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת Clinical Gastroenterology and Hepatology. העלייה המקבילה בצריכת מזון אולטרה-מעובד ובשיעורי אבחנת תסמונת מעי רגיז בשנים האחרונות מהווה מקור לדאגה, אך אין עדויות אפידמיולוגיות אודות הקשר בין צריכת מזון […]

  • האם להשמנה השפעה על עצימות הכאב במבוגרים? (Front Endocrinol)

    האם להשמנה השפעה על עצימות הכאב במבוגרים? (Front Endocrinol)

    במבוגרים עם משקל עודף או השמנת-יתר נטייה לעצימות כאב בדרגה גבוהה יותר, בהשוואה לאלו עם משקל תקין, ממצאים המדגישים את החשיבות של טיפול כנגד השמנה כחלק מהגישה הכוללת לטיפול בכאב, כך מדווחים חוקרים במאמר שפורסם בכתב העת Frontiers in Endocrinology. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי השמנה עשויה להביא לשינויים פתופיזיולוגיים, דוגמת עומס גדול יותר על […]

  • חסר ויטמין D מלווה בסיכון מוגבר לסיבוכים לאחר ניתוח החלפה מלאה של מפרק הברך (J Bone J Surgery)

    חסר ויטמין D מלווה בסיכון מוגבר לסיבוכים לאחר ניתוח החלפה מלאה של מפרק הברך (J Bone J Surgery)

    מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Journal of Bone and Joint Surgery עולה כי חסר ויטמין D מלווה בתוצאות קליניות ותפקודיות גרועות יותר לאחר ניתוח החלפה מלאה של מפרק הברך; עם זאת, תוספי ויטמין D עשוי להביא לשיפור בתוצאות בחולים עם חסר ויטמין D. החוקרים השלימו סקירה שיטתית של עשרה מחקרים שכלל 146,054 חולים שעברו 150,107 […]

  • טיפול תרופתי קודם להשמנה מפחית את היקף הירידה במשקל תחת Semaglutide (מתוך Diabetes, Obesity, and Metabolism)

    טיפול תרופתי קודם להשמנה מפחית את היקף הירידה במשקל תחת Semaglutide (מתוך Diabetes, Obesity, and Metabolism)

    טיפול ב- Semaglutide (וויגובי) מוביל לירידה גדולה יותר במשקל במטופלים עם עודף-משקל או השמנת-יתר אשר לא קיבלו קודם לכן טיפול תרופתי כנגד השמנה, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת Diabetes, Obesity and Metabolism. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי מחקרים להערכת Semaglutide, אגוניסט לקולטן ל-GLP-1, הדגימו השפעה הטרוגנית על משקל הגוף באלו עם עודף-משקל […]

  • מתן מוקדם ב-Erenumab מלווה בתוצאות טובות יותר למניעת מיגרנה (JAMA Neurology)

    מתן מוקדם ב-Erenumab מלווה בתוצאות טובות יותר למניעת מיגרנה (JAMA Neurology)

    מתן טיפול מוקדם ב- Erenumab (איימוביג) מלווה בתוצאות טובות יותר למניעת מיגרנה, בהשוואה למתן טיפול תרופתי פומי ולא-סלקטיבי למניעת מיגרנה בחולים עם מיגרנה אפיזודית עמידה, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת JAMA Neurology. מחקר APPRAISE הינו מחקר פרוספקטיבי, רב-מרכזי, אקראי, שלב 4, בן 12 חודשים, אשר כלל 621 מבוגרים (גיל ממוצע של 41 שנים, […]

  • תוצאות מבטיחות לטיפול תוך-אפי ב-Oxytocin במבוגרים עם אוטיזם (מתוך כנס ה-EPA)

    תוצאות מבטיחות לטיפול תוך-אפי ב-Oxytocin במבוגרים עם אוטיזם (מתוך כנס ה-EPA)

    מתן תוך-אפי של Oxytocin פעמיים ביום מלווה בשיפור תפקוד חברתי, איכות חיים ומכלול תסמינים במבוגרים עם הפרעות מהספקטרום של אוטיזם, כך עולה מתוצאות מחקר אקראי ומבוקר קטן שהוצגו במהלך כנס ה-European Congress of Psychiatry. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי אחד האתגרים של טיפול במבוגרים עם אוטיזם נוגע לאינטראקציות חברתיות לקויות וקשיים ביצירת חברויות. תמיכה חברתית […]

  • האם אכלזיה מלווה בסיכון מוגבר לממאירות של הוושט? (Am J Gastroenterol)

    האם אכלזיה מלווה בסיכון מוגבר לממאירות של הוושט? (Am J Gastroenterol)

    במאמר שפורסם בכתב העת The American Journal of Gastroenterology מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי בחולים עם אבחנה של אכלזיה סיכון מוגבר לאבחנה של ממאירות של הוושט. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי אכלזיה הינה גורם סיכון אפשרי לסרטן הוושט; עם זאת, אין מחקרים להערכת הסיכון לממאירות זו במטופלים עם אכלזיה. מטרתם כעת […]

  • טיפול באגוניסטים לקולטן ל-GLP-1 אינו מעלה את הסיכון לסרטן בלוטת תריס (BMJ)

    טיפול באגוניסטים לקולטן ל-GLP-1 אינו מעלה את הסיכון לסרטן בלוטת תריס (BMJ)

    במאמר שפורסם בכתב העת The BMJ עולה כי טיפול בתרופות ממשפחת אגוניסטים לקולטן ל-GLP-1 אינו מלווה בעליה משמעותית בסיכון לאבחנה של ממאירות בלוטת התריס לאחר קרוב לארבע שנים. מחקר העוקבה התבסס על נתונים ממאגרים ארציים בדנמרק, נורבגיה ושבדיה בין 2007 ו-2021, אשר כללו 145,410 חולים שהחלו טיפול בתרופות ממשפחת אגוניסטים לקולטן ל-GLP-1 ו-291,667 חולים תואמים […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי הרחיב את ההתוויה לטיפול באנהרטו כנגד גידולים סולידיים חיוביים ל-HER2 (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי הרחיב את ההתוויה לטיפול באנהרטו כנגד גידולים סולידיים חיוביים ל-HER2 (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הרחיב את אישור Fam-Trastuzumanb-Deruxtecan (אנהרטו) למבוגרים עם גידולים סולידיים חיוביים ל-HER2 גרורתיים או לא-נתיחים, ללא טיפול חליפי משביע רצון לאחר טיפול סיסטמי קודם. התכשיר כבר מאושר לשימוש כנגד מספר סוגי ממאירויות, כולל חלק מהנשים עם סרטן שד חיובי ל-HER2 גרורתי או לא-נתיח, כמו גם מבוגרים עם אדנוקרצינומה […]

הנך גולש/ת באתר כאורח/ת.

במידה והנך מנוי את/ה מוזמן/ת לבצע כניסה מזוהה וליהנות מגישה לכל התכנים המיועדים למנויים
להמשך גלישה כאורח סגור חלון זה