מחקר חדש שפורסם ב- New England Journal of Medicine מצביע על יעילות טיפול ב-dupilumab (דופיקסנט) במטופלים עם אזופגיטיס אאוזינופילית, עם שיפור היסטולוגי וקליני.
ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי התרופה dupilumab הינה נוגדן הומאני מונוקלונלי המעכב איתות חלבוני IL4 ו-IL13, שהם בעלי תפקיד חשוב באזופגיטיס אאוזינופילית.
המחקר שבוצע הינו מחקר בשלושה חלקים, פאזה 3, בו מטופלים בגילאי 12 ומעלה עברו רנדומיזציה ביחס 1:1 לקבל טיפול ב-dupilumab תת עורי במינון שבועי של 300 מ”ג או פלסבו (חלק A), או ביחס של 1:1:1 לקבל טיפול ב-dupilumab במינון 300 מ”ג שבועי, טיפול במינון זה אחת לשבועיים, או פלסבו שבועי (חלק B), במשך 24 שבועות. מטופלים מתאימים שהשלימו את חלק A או B המשיכו את הניסוי לחלק C, בו מטופלים שהשלימו את חלק A קיבלו טיפול ב-dupilumab במינון שבועי של 300 מ”ג עד שבוע 52 (קבוצת חלק A-C). חלק C שכלל את המטופלים מחלק B עדיין מתמשך. התוצאים העיקריים אחרי 24 שבועות היו רמיסיה היסטולוגית (6 או פחות אאוזינופילים בשדה high power) והשינוי בציון ה-Dysphagia Symptom Questionnaire (DSQ) מערך הבסיס (טווח 0 עד 84, ערך גבוה מצביע על דיספגיה חמורה או תכופה יותר).
בתוצאות חלק A, רמיסיה היסטולוגית התרחשה ב-25 מתוך 42 מטופלים (60%) שקיבלו טיפול שבועי ב-dupilumab לעומת 2 מתוך 39 (5%) בקבוצת הפלסבו (הפרש 55%, רווח בר סמך 95% של 40 עד 71, P<0.001). בחלק B, רמיסיה היסטולוגית התרחשה ב-47 מתוך 80 מטופלים (59%) שקיבלו טיפול שבועי ב-dupilumab, ב-49 מתוך 81 מטופלים (60%) שקיבלו טיפול זה אחת לשבועיים וב-5 מתוך 79 מטופלים (6%) בקבוצת הפלסבו (הבדל בין טיפול שבועי לפלסבו 54%, רווח בר סמך 95% של 41 עד 66, P<0.001; הבדל בין טיפול אחת לשבועיים לפלסבו 56%, רווח בר סמך 95% של 43 עד 69, לא משמעותי בבדיקת היררכיה).
ציוני ה-DSQ הממוצעים בבסיס היו 33.6±12.41 בחלק A ו-36.7±11.22 בחלק B. הציונים השתפרו עם טיפול ב-dupilumab שבועי לעומת פלסבו, עם הפרש של 12.32-(רווח בר סמך 95% של 5.54- עד 19.11-) בחלק A והפרש של 9.92-(רווח בר סמך 95% של 5.02- עד 14.81-) בחלק B, אך לא השתפרו עם טיפול ב-dupilumab אחת לשבועיים (הפרש בחלק B של 0.51-, רווח בר סמך 95% של 5.42- עד 4.41).
תופעות לוואי משמעותיות דווחו ב-9 מטופלים בחלק A ו-B (7 מטופלים שקיבלו טיפול שבועי ב-dupilumab, מטופל אחד שקיבל טיפול אחת לשבועיים, ומטופל אחד בקבוצת הפלסבו) ובמטופל אחד בחלק A-C, בזמן חלק C של הטיפול, לאחר שקיבל פלסבו בחלק A וטיפול שבועי ב-dupilumab בחלק C.
החוקרים מסכמים שבקרב מטופלים עם אזופגיטיס אאוזינופילית, טיפול שבועי תת עורי ב-dupilumab שיפר תוצאים היסטולוגיים והקל על תסמיני המחלה.
e-Med Tools
קצר קולע וממוקד
e-Med סמינרים
אי-מד תחקירים
Medscape Tools
Journal Club
מרכזי מידע ושירות
Facebook
מידע למפרסם
מאגר תרופות
מאגר אנשי המקצוע
אינדקס שימושי
חדשות משה"ב
eMed HealthClub
מחקרים קליניים
השאירו תגובה
רוצה להצטרף לדיון?תרגישו חופשי לתרום!