מחקר חדש שפורסם ב- New England Journal of Medicine מצביע על יעילות טיפול ב-dupilumab (דופיקסנט) במטופלים עם אזופגיטיס אאוזינופילית, עם שיפור היסטולוגי וקליני.
ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי התרופה dupilumab הינה נוגדן הומאני מונוקלונלי המעכב איתות חלבוני IL4 ו-IL13, שהם בעלי תפקיד חשוב באזופגיטיס אאוזינופילית.
המחקר שבוצע הינו מחקר בשלושה חלקים, פאזה 3, בו מטופלים בגילאי 12 ומעלה עברו רנדומיזציה ביחס 1:1 לקבל טיפול ב-dupilumab תת עורי במינון שבועי של 300 מ”ג או פלסבו (חלק A), או ביחס של 1:1:1 לקבל טיפול ב-dupilumab במינון 300 מ”ג שבועי, טיפול במינון זה אחת לשבועיים, או פלסבו שבועי (חלק B), במשך 24 שבועות. מטופלים מתאימים שהשלימו את חלק A או B המשיכו את הניסוי לחלק C, בו מטופלים שהשלימו את חלק A קיבלו טיפול ב-dupilumab במינון שבועי של 300 מ”ג עד שבוע 52 (קבוצת חלק A-C). חלק C שכלל את המטופלים מחלק B עדיין מתמשך. התוצאים העיקריים אחרי 24 שבועות היו רמיסיה היסטולוגית (6 או פחות אאוזינופילים בשדה high power) והשינוי בציון ה-Dysphagia Symptom Questionnaire (DSQ) מערך הבסיס (טווח 0 עד 84, ערך גבוה מצביע על דיספגיה חמורה או תכופה יותר).
בתוצאות חלק A, רמיסיה היסטולוגית התרחשה ב-25 מתוך 42 מטופלים (60%) שקיבלו טיפול שבועי ב-dupilumab לעומת 2 מתוך 39 (5%) בקבוצת הפלסבו (הפרש 55%, רווח בר סמך 95% של 40 עד 71, P<0.001). בחלק B, רמיסיה היסטולוגית התרחשה ב-47 מתוך 80 מטופלים (59%) שקיבלו טיפול שבועי ב-dupilumab, ב-49 מתוך 81 מטופלים (60%) שקיבלו טיפול זה אחת לשבועיים וב-5 מתוך 79 מטופלים (6%) בקבוצת הפלסבו (הבדל בין טיפול שבועי לפלסבו 54%, רווח בר סמך 95% של 41 עד 66, P<0.001; הבדל בין טיפול אחת לשבועיים לפלסבו 56%, רווח בר סמך 95% של 43 עד 69, לא משמעותי בבדיקת היררכיה).
ציוני ה-DSQ הממוצעים בבסיס היו 33.6±12.41 בחלק A ו-36.7±11.22 בחלק B. הציונים השתפרו עם טיפול ב-dupilumab שבועי לעומת פלסבו, עם הפרש של 12.32-(רווח בר סמך 95% של 5.54- עד 19.11-) בחלק A והפרש של 9.92-(רווח בר סמך 95% של 5.02- עד 14.81-) בחלק B, אך לא השתפרו עם טיפול ב-dupilumab אחת לשבועיים (הפרש בחלק B של 0.51-, רווח בר סמך 95% של 5.42- עד 4.41).
תופעות לוואי משמעותיות דווחו ב-9 מטופלים בחלק A ו-B (7 מטופלים שקיבלו טיפול שבועי ב-dupilumab, מטופל אחד שקיבל טיפול אחת לשבועיים, ומטופל אחד בקבוצת הפלסבו) ובמטופל אחד בחלק A-C, בזמן חלק C של הטיפול, לאחר שקיבל פלסבו בחלק A וטיפול שבועי ב-dupilumab בחלק C.
החוקרים מסכמים שבקרב מטופלים עם אזופגיטיס אאוזינופילית, טיפול שבועי תת עורי ב-dupilumab שיפר תוצאים היסטולוגיים והקל על תסמיני המחלה.
e-Med Tools
קצר קולע וממוקד
e-Med סמינרים
אי-מד תחקירים
Medscape Tools
Journal Club
מרכזי מידע ושירות
Facebook
מידע למפרסם
מאגר תרופות
אינדקס שימושי
חדשות משה"ב
eMed HealthClub
מחקרים קליניים
השאירו תגובה
רוצה להצטרף לדיון?תרגישו חופשי לתרום!