IBD

תועלת ארוכת טווח לטיפול ב-Nusinersen בתינוקות עם SMA (מתוך כנס ICNA-CNS)

מנתונים שהוצגו במהלך כנס ה-CNS-ICNA עולה כי ל- Nusinersen תועלת ארוכת-טווח בטיפול בתינוקות עם SMA (Spinal Muscular Atrophy) אשר החלו בטיפול עוד לפני הופעת תסמיני המחלה.

החוקרים הציגו את תוצאות הביניים של מחקר NURTURE הנמשך בימים אלו במטרה לבחון את היעילות והבטיחות של מתן תוך-תקאלי של Nusinersen לתינוקות עם SMA לפני הופעת התסמינים. המחקר בתווית-פתוחה כולל זרוע אחד ונערך במספר מדינות. מדגם המחקר כולל תינוקות עד גיל 6 שבועות בעת קבלת המנה הראשונה, עם עדות לשניים או שלושה עותקי SMN2.

התוצא העיקרי של המחקר NURTURE הינו מרווח הזמן עד לתמותה או התערבות נשימתית (הנשמה פולשנית או לא-פולשנית למשך לפחות שש שעות ביום, למשך שבעה ימים ומעלה, או שימוש בטרכואוסטום).

המחקר כלל 25 תינוקות: 15 עם שני עותקים של הגן ו-10 עם שלושה עותקים. בניתוח הביניים שבוצע בפברואר 2020, המשתתפים במחקר היו בגיל ממוצע של 3.8 שנים ולא תועדו מקרים של הפסקת טיפול או פרישה מהמחקר. כל המשתתפים שרדו עד לנקודת זמן זו וארבעה משתתפים נדרשו להתערבות נשימתית, כאשר בכל המקרים התמיכה הנשימתית החלה לאחר מחלה חדה והפיכה. אף אחד מהילדים לא נדרש להנשמה קבועה, אשר הוגדרה כהנשמה במשך 16 שעות ומעלה ביום, למשך למעלה מ-21 ימים, בהעדר אירוע אקוטי הפיך, או טרכאוסטומיה.

כ-84% מהילדים השיגו את המדד המקסימאלי בסולם CHOP INTEND (Children’s Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders). מדד CHOP INTEN הממוצע עלה באופן עקבי מתחילת המחקר והתייצב על מדד מקסימאלי של 64 נקודות. השינוי הממוצע במדד CHOP INTEND באוכלוסיה מתחילת המחקר ועד לביקור האחרון עמד על 13.6 נקודות. המדד הממוצע בביקור האחרון עמד על 62.0 נקודות בקרב חולים עם שני עותקי SMN2 ועל 63.4 באלו עם שלושה עותקים.

חלק גדול מהילדים במחקר השיגו את אבני הדרך המוטוריים בטווחי הזמן התקינים לפי הגדרת ארגון הבריאות העולמי. כ-84% מהמשתתפים הצליחו לשבת ללא תמיכה בחלון הזמן התקין לילדים בריאים. כ-60% מהילדים הצליחו ללכת עם עזרה בחלון הזמנים התקין ו-64% הצליחו ללכת ללא עזרה בחלון הזמן התקין. מבין 25 משתתפים, 24 הלכו עם עזרה ו-22 מבין 25 (88%) הצליחו ללכת לבדם.

הטיפול ב- Nusinersen והניקור המותני נסבלו היטב ולא תועדו מקרים של הפסקת טיפול או פרישה מהמחקר בשל אירוע חריג. החוקרים לא זיהו אירועים חריגים או אירועים חריגים חמורים על-רקע תרופת המחקר.

מתוך כנס ICNA-CNS

לידיעה במדסקייפ

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • גורמי סיכון לממאירות שד שניה בנשים (JAMA Oncology)

    גורמי סיכון לממאירות שד שניה בנשים (JAMA Oncology)

    מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת JAMA Oncology מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי נשים צעירות יותר ששרדו סרטן שד עם וריאנט פתוגני מולד או אלו עם אבחנה ראשונית של ממאירות מוגבלת לעומת ממאירות שד ראשונית פולשנית סיכון גבוה יותר משמעותית לממאירות שד ראשונית נוספת. בנשים עם אבחנה של סרטן שד עד גיל […]

  • עדויות חדשות תומכות בתועלת ארוכת-טווח של Guselkumab להקלה על תסמיני דלקת מפרקים פסוריאטית (RMD Open)

    עדויות חדשות תומכות בתועלת ארוכת-טווח של Guselkumab להקלה על תסמיני דלקת מפרקים פסוריאטית (RMD Open)

     טיפול ב- Guselkumab(טרמפיה) הדגים שיפור מוקדם וממושך בתסמיני מפרקים, כאבי גב והעלמת נגעים עוריים לאורך שנתיים בחולים עם דלקת מפרקים פסוריאטית פעילה (Psoriatic Arthritis) שלא קיבלו טיפול ביולוגי קודם, כאשר חלק גדול מהחולים השיגו את יעדי הטיפול, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת RMD Open. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי הנחיות מטעם ה-Group for […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את מתן פסנרה לטיפול באסתמה בילדים בגילאי 6-11 שנים (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את מתן פסנרה לטיפול באסתמה בילדים בגילאי 6-11 שנים (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) אישר את מתן Benralizumab (פסנרה) לטיפול באסתמה חמורה בילדים בגילאי 6-11 שנים, כך על-פי הודעה לעיתונות מטעם חברת אסטרה-זנקה. הטיפול בפסנרה אושר לראשונה בשנת 2017 כטיפול אחזקה נוסף במקרים של אסתמה אאזנופילית חמורה בחולים בגילאי 12 שנים ומעלה. האישור למתן הטיפול לילדים בגילאי 6-11 שנים מבוסס על […]

  • מתן מוקדם ב-Erenumab מלווה בתוצאות טובות יותר למניעת מיגרנה (JAMA Neurology)

    מתן מוקדם ב-Erenumab מלווה בתוצאות טובות יותר למניעת מיגרנה (JAMA Neurology)

    מתן טיפול מוקדם ב- Erenumab (איימוביג) מלווה בתוצאות טובות יותר למניעת מיגרנה, בהשוואה למתן טיפול תרופתי פומי ולא-סלקטיבי למניעת מיגרנה בחולים עם מיגרנה אפיזודית עמידה, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת JAMA Neurology. מחקר APPRAISE הינו מחקר פרוספקטיבי, רב-מרכזי, אקראי, שלב 4, בן 12 חודשים, אשר כלל 621 מבוגרים (גיל ממוצע של 41 שנים, […]

  • תוצאות מבטיחות לטיפול תוך-אפי ב-Oxytocin במבוגרים עם אוטיזם (מתוך כנס ה-EPA)

    תוצאות מבטיחות לטיפול תוך-אפי ב-Oxytocin במבוגרים עם אוטיזם (מתוך כנס ה-EPA)

    מתן תוך-אפי של Oxytocin פעמיים ביום מלווה בשיפור תפקוד חברתי, איכות חיים ומכלול תסמינים במבוגרים עם הפרעות מהספקטרום של אוטיזם, כך עולה מתוצאות מחקר אקראי ומבוקר קטן שהוצגו במהלך כנס ה-European Congress of Psychiatry. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי אחד האתגרים של טיפול במבוגרים עם אוטיזם נוגע לאינטראקציות חברתיות לקויות וקשיים ביצירת חברויות. תמיכה חברתית […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי הרחיב את ההתוויה לטיפול באנהרטו כנגד גידולים סולידיים חיוביים ל-HER2 (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי הרחיב את ההתוויה לטיפול באנהרטו כנגד גידולים סולידיים חיוביים ל-HER2 (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הרחיב את אישור Fam-Trastuzumanb-Deruxtecan (אנהרטו) למבוגרים עם גידולים סולידיים חיוביים ל-HER2 גרורתיים או לא-נתיחים, ללא טיפול חליפי משביע רצון לאחר טיפול סיסטמי קודם. התכשיר כבר מאושר לשימוש כנגד מספר סוגי ממאירויות, כולל חלק מהנשים עם סרטן שד חיובי ל-HER2 גרורתי או לא-נתיח, כמו גם מבוגרים עם אדנוקרצינומה […]

  • מתן D-Mannose אינו יעיל לטיפול בזיהומים בדרכי השתן (JAMA Intern Med)

    מתן D-Mannose אינו יעיל לטיפול בזיהומים בדרכי השתן (JAMA Intern Med)

    סוכר טבעי (D-Mannose) המשמש לטיפול בזיהומים חוזרים בדרכי השתן לא הפחית את הסיכון לאירועים חוזרים, ביקורים אמבולטוריים, טיפול אנטיביוטי, או תסמינים, בהשוואה לטיפול דמה, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת JAMA Internal Medicine. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי D-Mannose מומלץ כחלופה טבעית לאנטיביוטיקה ונמכר כתוסף תזונה; מחקרים קודמים להערכת התועלת של D-Mannose בטיפול […]

  • על איזו פרוביוטיקה לחולי IBS להמליץ?

    על איזו פרוביוטיקה לחולי IBS להמליץ?

    תפקידו של המיקרוביום ב-IBS מבוסס היטב, וחולים נוטלים פרוביוטיקה לעתים קרובות' עם זאת, לא לכל הפרוביוטיקה יש יעילות שווה, אז על איזה מהם מומלץ להמליץ?

הנך גולש/ת באתר כאורח/ת.

במידה והנך מנוי את/ה מוזמן/ת לבצע כניסה מזוהה וליהנות מגישה לכל התכנים המיועדים למנויים
להמשך גלישה כאורח סגור חלון זה