Pediatrics

מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את מתן Palovarotene לטיפול ב-Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (מתוך הודעת ה-FDA)

מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הודיע על אישור מתן טיפול פומי ב- Palovarotene לחולים עם מחלת העצם הנדירה, Fibrodysplasia Ossificans Progressiva, כאשר הטיפול התרופתי הפחית בשיעור של מעל 50% את נפח ההתגרמות ההטרוטופית באוכלוסיית חולים זו.

המומחים מסבירים כי Palovarotene מיועד לילדים ומבוגרים עם אבחנה של Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (בנות מגיל 8 שנים ובנים מגיל 10 שנים). מדובר בטיפול פומי הניתן בצורת קפסולות, כאשר לחומר הפעיל סלקטיביות ייחודית לתת-סוג גאמא של הקולטן לחומצה רטינואית, המשמש כבקר חשוב של התפתחות השלד ועצם אקטופית. התרופה פועלת על מעבר האותות במסלול רטינואידים להפחתת יצירה חדשה של עצם חריגה.

מחקר MOVE הינו מחקר בשלב 3 בו נבחנו הנתונים לאחר 18 חודשים מ-197 חולים עם Fibrodysplasia Ossificans Progressiva שקיבלו Palovarotene אל מול קבוצת חולים לא מטופלת. בקרב מבוגרים שטופלו ב- Palovarotene תועדה ירידה גדולה יותר ב-54% בנפח התגרמות הטרוטופית שנתית, בהשוואה לאלו שלא קיבלו טיפול.

אירועים חריגים על-רקע הטיפול ב- Palovarotene תאמו לתרופות אחרות ממשפחת רטינואידים. האירועים החריגים הנפוצים ביותר כללו תופעות בעור וריריות, דוגמת יובש עורי, יובש שפתיים, נשירת שיער, פריחה עורית על-רקע טיפול תרופתי וגרד, כמו גם אירועים במערכת שריר-שלד, כולל כאבי מפרקים וסגירה מוקדמת של לוחיות הגדילה בילדים.

ממצאי מחקר MOVE הוכיחו כי Palovarotene הינו טיפול הנסבל היטב ועשוי להפחית את הסיכון להתגרמות הטרוטופית חדשה בחולים עם Fibrodysplasia Ossificans Progressiva. למרות הסיכון לתופעות לוואי, כפי שצוינו מעלה, בחברת התרופות מבהירים כי מאחר וההתגרמות ההטרוטופית בחולים אלו היא פרוגרסיבית ובלתי-הפיכה, עם פגיעה משמעותית באיכות החיים של החולים, לטיפול התרופתי חשיבות רבה באוכלוסייה זו.

על-פי ההודעה לתקשורת, Palovarotene צפויה להיות זמינה באופן מיידי בארצות הברית.

מתוך הודעת ה-FDA

לידיעה ב-Healio

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • עדויות חדשות מצביעות על קשר בין אסתמה וסוכרת מסוג 2

    עדויות חדשות מצביעות על קשר בין אסתמה וסוכרת מסוג 2

    מנתונים שפורסם בכתב העת Thorax עולה קשר משמעותי בין אסתמה ובין סוכרת מסוג 2, גם לאחר תקנון למדד מסת הגוף. עוד עולה מהנתונים כי באלו עם אחאים עם אחת המחלות תועד סיכון מוגבר למחלה השניה, עדות לגורמים גנטיים וסביבתיים משותפים. החוקרים השלימו מחקר חתך בין 2009 עד2013 להערכת הקשר בין סוכרת מסוג 2 ואסתמה במבוגרים […]

  • האם ירידה במשקל עם אגוניסטים לקולטן ל-GLP-1 לפני ניתוח החלפת מפרק ירך מעלה סיכון לתמותה?

    האם ירידה במשקל עם אגוניסטים לקולטן ל-GLP-1 לפני ניתוח החלפת מפרק ירך מעלה סיכון לתמותה?

    מנתונים שהוצגו במהלך הכנס השנתי מטעם ה-American Academy of Orthopedic Surgeons עולה כי ירידה במשקל בעזרת אגוניסטים לקולטן ל-GLP-1 לפני ניתוח החלפת ירך עשויה להפחית את הסיכון לסיבוכים אך תרופות אלו עלולות להוביל לעליה בסיכון לתמותה. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי ישנה חשיבות רבה להבנת הקשר בין טיפול בתכשירים ממשפחת אגוניסטים לקולטן ל-GLP-1 ובין הסיכון […]

  • כלב טיפולי מסייע בהרגעת ילדים בחדרי מיון

    כלב טיפולי מסייע בהרגעת ילדים בחדרי מיון

    במאמר שפורסם בכתב העת JAMA Network Open מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי אינטראקציה בת עשר דקות עם כלבים טיפוליים, לצד טיפול תומך, הפחיתו את רמת החרדה בקרב ילדים במהלך ביקורים בחדרי מיון. המחקר החד-מרכזי, אקראי, כלל 80 ילדים (גיל ממוצע של 10.9 שנים) עם חרדה בדרגה בינונית-עד-גבוהה (מדד של 6 ומעלה […]

  • האם ניתן לקצר את משך הטיפול האנטיביוטי בילדים עם זיהום בדרכי השתן?

    האם ניתן לקצר את משך הטיפול האנטיביוטי בילדים עם זיהום בדרכי השתן?

    בילדים עם זיהום בדרכי השתן וחום, משטר טיפול אנטיביוטי מותאם אישית עם הפסקת הטיפול שלושה ימים לאחר השגת שיפור קליני הולם, לוותה בסיכון מוגבר להישנות זיהומים אך הפחיתה את היקף השימוש בתרופות אנטיביוטיות  ואירועים חריגים, בהשוואה למשטר הטיפול הסטנדרטי בן עשרה ימים, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת The Lancet Infectious Diseases. החוקרים […]

  • התועלת של מעכבי JAK בטיפול בדלקת ענביה בילדים (מתוך הכנס השנתי מטעם ה-Childhood Arthritis and Rheumatology Research Alliance)

    התועלת של מעכבי JAK בטיפול בדלקת ענביה בילדים (מתוך הכנס השנתי מטעם ה-Childhood Arthritis and Rheumatology Research Alliance)

    מסדרת מקרים שתוצאותיה הוצגו במהלך הכנס השנתי מטעם ה-Childhood Arthritis and Rheumatology Research Alliance עולה כי מעכבי JAK הובילו לשיפור בדלקת ענביה במחצית מהילדים שקיבלו בעבר טיפול בתרופות ממשפחת DMARD (או Disease Modifying Anti-Rheumatic Drugs), עדות לתועלת אפשרית של תכשירים אלו בחלק מהילדים. החוקרים מדווחים על סדרת מקרים מחמישה מרכזים בארצות הברית ואיטליה שכללו חולים […]

  • טיפול במעכבי IL-17A מלווה בסיכון מוגבר למחלת מעי דלקתית (Alimentary Pharmacology and Therapeutics)

    טיפול במעכבי IL-17A מלווה בסיכון מוגבר למחלת מעי דלקתית (Alimentary Pharmacology and Therapeutics)

    בחולים עם פסוריאזיס או דלקת חוליות מקשחת, טיפול במעכבי IL-17A, בפרט Secukinumab, מלווה בסיכון מוגבר למחלת מעי דלקתית בהשוואה לטיפול ב-Apremilast, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Alimentary Pharmacology and Therapeutics. המחקר הרטרוספקטיבי התבסס על נתונים אודות חולים תחת מגוון תכניות ביטוח רפואי בארצות הברית ונועד לבחון את הקשר בין טיפול במעכבי IL-17A ובין […]

  • משלב Rituximab עם Cyclophosphamide בטוח לשימוש בילדים (מתוך כנס CARRA)

    משלב Rituximab עם Cyclophosphamide בטוח לשימוש בילדים (מתוך כנס CARRA)

    מנתונים שהוצגו במהלך הכנס השנתי מטעם Childhood Arthritis and Rheumatology Research Alliance עולה כי בילדים שקיבלו טיפול משולב ב-Rituximab עם Cyclophosphamide כנגד מחלה ריאומטית תועד שיפור קליני עם סיכון נמוך לאירועים חריגים. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי למרות שההנחיות הקליניות ממליצות על מתן Rituximab או Cyclophosphamide כנגד ביטויים חמורים של וסקוליטיס סיסטמי או מחלת רקמת […]

  • תרגילי חיזוק ואימוני יוגה עשויים להקל באופן דומה על כאבי ברכיים משנית לאוסטיאוארתריטיס (JAMA Netw Open)

    תרגילי חיזוק ואימוני יוגה עשויים להקל באופן דומה על כאבי ברכיים משנית לאוסטיאוארתריטיס (JAMA Netw Open)

    תרגילי חיזוק ואימוני יוגה הובילו שניהם להקלה בכאבי ברכיים בחולים עם אוסטיאוארתריטיס של הברך לאורך 12 שבועות, ללא הבדלים משמעותיים בין שתי ההתערבויות, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת JAMA Network Open. לאורך 24 שבועות, אימוני יוגה הובילו לשיפור מתון בתפקוד ואיכות החיים של החולים. המחקר האקראי נערך במרכז יחיד בטזמניה, אוסטרליה, והשווה […]

  • עליה בשיעורי הישרדות לאחר דום לב בספורטאים צעירים

    עליה בשיעורי הישרדות לאחר דום לב בספורטאים צעירים

    ההישרדות הכוללת לאחר דום לבבי פתאומי, כולל מקרים משנית למאמץ גופני, השתפרה לאורך תשע שנים בספורטאים תחרותיים בארצות הברית, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Journal of the American College of Cardiology. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי דום לב פתאומי הינה הסיבה המובילה לתמותה של ספורטאים תחרותיים צעירים. הם השלימו מחקר תצפיתי בארצות הברית […]

התכנים המוצגים באתר זה מיועדים לאנשי צוות רפואי בלבד

אם כבר נרשמת, יש להקליד את פרטי הזיהוי שלך