לאחרונה פורסם מאמר בעיתון הארץ ע”י ד”ר מוזס שכותרתו השקר של תעשיית התרופות.

לטענת המחבר, יותר ויותר תרופות חדשות המוגנות בפטנט הן למעשה ואריאציות דומות מאוד לתרופות קיימות שהפטנט עליהן פג. השינוי בפורמולה הכימית הוא שולי וטכני בלבד ואין למעשה תועלת קלינית נוספת של ממש. לפי המחבר המגמה הזו גורמת לכך שההוצאה על תרופות גבוהה יותר מהנדרש, ושיש להתייחס לתרופות דומות כמו לתרופות גנריות.

בסקירה זו אציג את דעתי לפיה מגמה זו אינה כוללנית שכן ישנם אישורים רבים של תרופות חדשות שהינן ייחודיות וישנם פיתוחים חדשים התוויות  חדשות של מולקולות קיימות שהן מצילי חיים.

בסקירה הבאה נעסוק במנגנונים ואירגוני בריאות הבוחנים יעילות ואפקטיביות של תרופות חדשות שלהערכתי אינן מאפשרות לטענות שציין ד”ר מוזס להתקיים במציאות.

במהלך 12 החודשים האחרונים, מינהל המזון והתרופות בארה”ב, ה FDA ,  אישר  35 תרופות שהן מולקולות חדשות בנוסף לתרופות נוספות.

לפי נתונים שפורסמו ע”י ה FDA , זהו מספר האישורים הגבוה בעשור האחרון. המספר אישורים זה מבטא פתיחות של ה- FDA ורצון לקבל מוצרים חדשים כדי לאפשר לתושבי ארה”ב  גישה לתרופות חדשניות ומצילות חיים מהר ככל האפשר מצד אחד , ומצד שני להקפיד על כל תרופה שתהיה יעילה איכותית ובטוחה.

כאמור בשנת 2011 ,מינהל המזון והתרופות בארה”ב, אישר ראשון 24 מתוך 35  תרופות אלה. לארגון ישנה השפעה בינלאומית ניכרת, ואישור ראשון ע”י ה-FDA מהווה תנאי לאישור השימוש במדינות רבות.

בין התרופות שאושרו השנה ישנן תרופות ייחודיות רבות החשובות  מאוד לחולים במחלות קשות:

• 
  
  שתי תרופות חדשות לטיפול בדלקת כבד זיהומית, צהבת , כתוצאה מהנגיף ההפטיטיס C ,. המחלה מקננת בשקט, אך כשהיא מתפרצת, מצב החולה קשה. (Victrelis , Incivek )


• 
  
  השנה אושרה  תרופה לראשונה במהלך ה 30 השנה האחרונות , לטיפול  ב-2  סוגי לימפומה (Adcetris ). לימפומה (Lymphoma ) היא גידול (סרטני) של קשרי לימפה או של מערכת הלימפה בכללותה. 

זוהי הפעם הראשונה מזה -50 שנה שה-FDA מאשר תרופה לזאבת ומעריכים כי השוק לתרופה בארצות הברית בלבד יגיע להיקף שבין 300,000 ל- 1.5 מיליון מטופלים. מעריכים כי היא תגיע ליותר ממיליארד דולר בשנה בתוך כשלוש שנים. (Benlysta ). מחלת  זאבת (לופוס)  זוהי מחלה אוטואימונית   כרונית שיכולה לפגוע בכל מערכות הגוף  .  שכיחות התחלואה 1 מתוך כל 1,000 אנשים באוכלוסייה.

• 
  
  תרופה המאריכה חיים לחולים הסובלים מסרטן ערמונית בשלב מתקדם (Zytiga ). סרטן הערמונית הוא הסרטן השכיח ביותר בישראל  ובעולם המערבי ,בקרב גברים.  בישראל מדי שנה מאובחנים 2,890 מקרים חדשים של המחלה והיא גובה מדי שנה את חייהם של 380 חולים.  (על פי נתוני משרד הבריאות).


• 
  
  שתי התרופות נוספות- אחת עבור מלנומה (Zelboraf )  והשניה  לטיפול בסרטן ריאות ( (Xalkori – הן פריצות דרך בתחום הרפואה המותאמת אישית , לכל תרופה ישנה בדיקה דיאגנוסטית  המסייעת לזהות את החולים שעבורם  תרופה זו היא מתאימה.


• 
  
  7 מתוך תרופות החדשות הן תרופות מתקדמות לטיפול בסרטן


• 
  
  כמעט מחצית מהתרופות נמצאו כטיפול מתקדם  משמעותי לעומת הטיפול הקיים , מדובר  בטיפולים הקיימים לשבץ, התקף לב  ודחייה בהשתלת כליה .


• 
  
  10 תכשירים  נועדו לטפל במחלות נדירים או מחלות “יתומות”, אשר לעתים קרובות חסרי כל טיפול בגלל מספר קטן של חולים, וחוסר עניין כלכלי לפתח תכשירים חדשים לאינדיקציות אלה.


• 
  
  לאחרונה אושרו תרופות חדשות כגון תרופה  לטיפול אנגיואדמה תורשתית,  ועוד. לפי הגדרת ה ‘FDA מחלות יתומות הן מחלות שלהן פחות מ-200 אלף חולים בארה”ב.

מה צפוי לנו בשנת 2012?

כבר ברבעון הראשון במהלך החודשים ינואר פברואר אושרו 13 תרופות חדשות אומנם לא כולם מולקולות חדשות , אבל יש להם חשיבות רבה.

ברשימת החברות האחראיות לפיתוח תרופות חדשות , ניתן לראות בין חברות ענק גם  את הצטרפותן של חברות ביוטכנולוגיות קטנות. לא כל התרופות החדשות הן מולקולות חדשות, אבל יש צורך בהשקעה ניכרת גם כדי לחקור את היעילות טיפולה של מולקולה קיימת בהתוויה חדשה.

בחודש פברואר חברת Corcept Therapeutics מקליפורניה קבלה אישור FDA לתכשיר הראשון שלה  Korlym (mifepristone) 300 mg המתווה לטיפול בסינדרום Cushing , זוהי מחלה הנגרמת מחשיפה ממושכת של הגוף לרמות גבוהות של הורמון הקורטיזול, כתוצאה משיבוש בפעילות בלוטת יותרת המוח.

במחלת Cushing שכיחות גבוהה של השמנה מרכזית, תנגודת לאינסולין, דיסליפידמיה ויתר לחץ דם. סוכרת מסוג 2 נצפית גם כן בכ-80% מחולי תסמונת Cushing .

התרופה שולטת ברמות סוכר גבוהות בעיקר בחולים מבוגרים הסובלים מסינדרום נדיר זה.

בארה”ב ישנם כ 5000 חולים המתאימים לטיפול. בתכשיר זה . החברה הודיעה שהתרופה תהיה זמינה לחולים החל מה1 במאי, ומבחינת התעמולה היא תתמקד באנדוקרינולוגים מומחים בלבד לכן לא יהיה צורך בצוות שיווקי גדול.

התכשיר המתבסס על mifepristone , נמצא עכשיו בפיתוח בשלב פזה 3 , ה FDA רואה חשיבות בפיתוח התכשיר ולכן אישר לחברה – “Fast Track שזהו מסלול אישור מואץ המתמקד בפיתוח תרופות לטיפול במחלות חמורות שאין להן מענה מתאים היום. כיום השימוש ב mifepristone  משמש בעיקר לגרימת הפלות מלאכותיות.

לסיכום

לאחרונה אושרו תרופות חדשות שהינן חשובות וייחודיות וגורמות לשיפור ואו הצלת חיים של חולים במחלות קשות.

ישנן גם תרופות חדשות, שאינן מולקולות חדשות ,אבל בכל זאת פיתוחם לטיפול בקבוצות חולים שעד כה לא זכו בטיפול מיטיב משמעותית, יעזור מאוד לשיפור איכות חיי חולים אלה.

(*) ליאנה נעים M.Sc יועצת בתחום פיתוח עיסקי פרמצבטי

[email protected]