pharmacology

טיפול ב-Burosumab משפר רמות פוספט ורככת בילדים עם X-Linked Hypophosphatemia (מתוך J Clin Endocrinol Metb)

טיפול ממושך ב- Burosumab(קריסויסטה) לאורך למעלה משלוש שנים בילדים עם X-Linked Hypophosphatemia (XLH) הוביל לשיפור משמעותי קלינית במספר תוצאים קליניים והדגים פרופיל סיכון-תועלת חיובי, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Journal of Clinical Endocrinology and Metabolism.

ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי אפשרויות הטיפול בחולים עם XLH כוללות פוספט פומי עם ויטמין D פעיל, או טיפול מונותרפי ב- Burosumab, נוגדן חד-שבטי המאושר לטיפול בילדים ומבוגרים עם XLH. בעבר דיווחו החוקרים על תוצאות הטיפול ב- Burosumab לאורך עד 64 שבועות וכעת הם מדווחים על היעילות והבטיחות לאורך 160 שבועות טיפול במסגרת מחקר רב-מרכזי, אקראי, בתווית-פתוחה, להערכת Burosumab בלדים בגילאי 5-12 שנים עם XLH.

לאחר שבוע אחד של הפסקת טיפול קונבנציונאלי, המשתתפים חולקו באקראי ביחס 1:1 לטיפול ב- Burosumab כל שבועיים או כל ארבעה שבועות, למשך 64 שבועות, עם התאמת מינון לפי רמות פוספור בדם בצום מתחילת המחקר ועד שבוע 16. בין שבוע 66 עד שבוע 160, כל החולים קיבלו טיפול ב- Burosumab כל שבועיים.

החוקרים מדווחים כי 26 ילדים חולקו תחילה באקראי לטיפול כל שבועיים וכל ארבעה שבועות וכולם השלימו את 160 שבועות הטיפול. ב-41 ילדים עם לוחיות גדילה פתוחות בפמור דיסטאלי וטיביה פרוקסימאלית מדד Rickets Severity Score ירד משמעותית ב-0.9 נקודות (ממוצע ריבועים פחותים, p<0.0001) מתחילת המחקר ועד לאחר 160 שבועות. העליה בריכוז פוספור בדם בצום נשמרה עם טיפול ב- Burosumab לאורך המחקר, עם ממוצע של 3.35 מ”ג/ד”ל, בתוך הטווח התקין לילדים (3.2-6.1 מ”ג/ד”ל) לאחר 160 שבועות.

מרבית תופעות הלוואי של הטיפול היו בדרגה קלה עד בינונית.

החוקרים מסכמים וכותבים כי בילדים עם XLH, מתן Burosumab למשך 160 שבועות הוביל לשיפור משק פוספור ורככת וכן נסבל היטב. הבטיחות ארוכת הטווח של הטיפול תאמה לפרופיל הבטיחות עליו דווח במחקרים קודמים.

J Clin Endocrinol Metb. Oct 12, 2021

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • סיכון מוגבר לאספירציה עם טיפול באגוניסטים לקולטן ל-GLP-1 סביב פרוצדורות תחת הרדמה (JAMA Surgery)

    סיכון מוגבר לאספירציה עם טיפול באגוניסטים לקולטן ל-GLP-1 סביב פרוצדורות תחת הרדמה (JAMA Surgery)

    בקרב חולים תחת טיפול בזריקה שבועית של אגוניסטים לקולטן ל-GLP-1 שארית תכולת קיבה רבה, גורם סיכון משמעותי לאספירציה בזמן הרדמה למרות הקפדה על ההנחיות לצום לפני פרוצדורות אלקטיביות, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת JAMA Surgery. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי השימוש ההולך וגדל בתרופות ממשפחת אגוניסטים לקולטן ל-GLP-1 להפחתת משקל ואיזון סוכר […]

  • בדיקות סקר המבוססות על MRI מפחיתות תמותה בנשים עם מוטציית BRCA1 (מתוך JAMA Oncol)

    בדיקות סקר המבוססות על MRI מפחיתות תמותה בנשים עם מוטציית BRCA1 (מתוך JAMA Oncol)

    מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת JAMA Oncology עולה כי בדיקות סקר שגרתיות המבוססות על MRI מפחיתות את הסיכון לתמותה עקב סרטן שד בהיקף של 80% בנשים עם שינויים ברצף BRCA1, אך התועלת של מעקב באמצעות בדיקות MRI לא הוכחה בנשים עם שינויים ברצף BRCA2. ההנחיות מטעם ה-National Comprehensive Cancer Network Clinical Practice Guidelines ממליצות כי […]

  • ההשפעה של תכנית למניעת פציעות על בטיחות ילדים (Pediatrics)

    ההשפעה של תכנית למניעת פציעות על בטיחות ילדים (Pediatrics)

    התוכנית למניעת פציעות (The Injury Prevention Program, או TIPP) הינה תכנית ביוזמת האקדמיה האמריקאי לרפואת ילדים משנת 1983 שנועדה לסייע לרופאי ילדים במניעת חבלות לא-מכוונות בילדים. מנתונים שפורסמו בכתב העת Pediatrics עולה כי התוכנית הפחיתה ביעילות את היקף הפציעות בילדים במהלך השנתיים הראשונות לחייהם.  ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי למרות שהתוכנית קיימת מזה כארבעה עשורים, […]

  • חיסון כנגד קורונה מספק הגנה מתונה מפני התפתחות Long COVID בילדים (Pediatrics)

    חיסון כנגד קורונה מספק הגנה מתונה מפני התפתחות Long COVID בילדים (Pediatrics)

    במאמר שפורסם בכתב העת Pediatrics מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי לחיסון כנגד נגיף קורונה השפעה מגנה מתונה מפני Long COVID. ההשפעה המגנה של החיסון גדולה יותר במתבגרים בסיכון מוגבר להתפתחות Long COVID ופוחתת עם הזמן. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי חיסון מפחית את הסיכון לזיהום בקורונה בילדים, אך ההשפעה של החיסון […]

  • שבירת מיתוסים עם פרופ' רז: טיפול במטפורמין גורם נזק לכליה בחולה הסוכרתי

    שבירת מיתוסים עם פרופ' רז: טיפול במטפורמין גורם נזק לכליה בחולה הסוכרתי

    בפינתנו החדשה ננסה לשבור מיתוסים השכיחים בקרב רופאים/ות או מטופלים/ות. זו פינה קצרה, ואם תהיה בה התייחסות למאמרים, היא תעשה בקצרה. נשמח לשמוע רעיונות, הערות והארות. המיתוס הראשון הוא בנושא מטפורמין; האם הטיפול בתרופה גורם נזק לכליה בחולה הסוכרתי? פרופ’ רז מציע כי דווקא המשך מתן התרופה, גם בשלבים מתקדמים של מחלת כליות, עדיין עשוי […]

  • תוצאות מבטיחות לטיפול לייזר שבועי בתינוקות עם כתמי פורט ויין (JAMA Dermatol)

    תוצאות מבטיחות לטיפול לייזר שבועי בתינוקות עם כתמי פורט ויין (JAMA Dermatol)

    בתינוקות עם כתמי לידה פורט ויין (Port Wine) תועדה העלמות מלאה או כמעט-מלאה עם טיפול לייזר שבועי (Pulsed Dye Laser, או PDL), כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת JAMA Dermatology. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי התערבות מוקדמת לכתמי פורט ויין בתינוקות עשויה לשפר משמעותית את התוצאות וחלק מהמחקרים הציעו כי מרווחים קצרים יותר בין […]

  • גורמי סיכון לממאירות שד שניה בנשים (JAMA Oncology)

    גורמי סיכון לממאירות שד שניה בנשים (JAMA Oncology)

    מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת JAMA Oncology מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי נשים צעירות יותר ששרדו סרטן שד עם וריאנט פתוגני מולד או אלו עם אבחנה ראשונית של ממאירות מוגבלת לעומת ממאירות שד ראשונית פולשנית סיכון גבוה יותר משמעותית לממאירות שד ראשונית נוספת. בנשים עם אבחנה של סרטן שד עד גיל […]

  • משך שינה קצר מלווה בסיכון מוגבר לתחלואה מטבולית בצעירים עם סוכרת מסוג 1 (Diabetes, Obesity and Metabolism)

    משך שינה קצר מלווה בסיכון מוגבר לתחלואה מטבולית בצעירים עם סוכרת מסוג 1 (Diabetes, Obesity and Metabolism)

    שינה במשך פחות משבע שעות בלילה נפוצה בקרב צעירים עם סוכרת מסוג 1 אך מלווה בבריאות קרדיו-מטבולית ירודה, בעיקר בקרב מתבגרים, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת Diabetes, Obesity and Metabolism. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי שינה הינה מרכיב חשוב בהערכה וטיפול בסוכרת לפי הנחיות האגודה האמריקאית לסוכרת, אך לא ידוע אם שינה […]

  • מתן תוספי חומצות אמינו חיוניות מפחית את הסיכון למחלת כבד בנשים עם תסמונת שחלות פוליציסטיות והשמנה (Obesity)

    מתן תוספי חומצות אמינו חיוניות מפחית את הסיכון למחלת כבד בנשים עם תסמונת שחלות פוליציסטיות והשמנה (Obesity)

    מתן פורמולה של תוספי חומצות אמינו חיוניות סלקטיביות לטווח קצר עשוי להפחית שומן כבדי, אנזימי כבד וטריגליצרידים בדם בנערות מתבגרות עם תסמונת שחלות פוליציסטיות והשמנת יתר, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Obesity. בנשים עם תסמונת שחלות פוליציסטיות סיכון מוגבר לתנגודת לאינסולין, מחלת כבד שומני שאינה על-רקע צריכת אלכוהול ודיסליפידמיה; מחקר קודם הראה כי […]

הנך גולש/ת באתר כאורח/ת.

במידה והנך מנוי את/ה מוזמן/ת לבצע כניסה מזוהה וליהנות מגישה לכל התכנים המיועדים למנויים
להמשך גלישה כאורח סגור חלון זה