עדויות חדשות תומכות ביעילות Evinacumab לטיפול בילדים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית הומוזיגוטית (Circulation)

במאמר שפורסם בכתב העת Circulation מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולות עדויות נוספות התומכות ביעילות Evinacumab בילדים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית הומוזיגוטית עם ערכי LDL שאינם מאוזנים היטב תחת טיפול אופטימאלי להפחתת רמות שומנים בדם.

ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי היפרכולסטרולמיה משפחתית הומוזיגוטית הינה הפרעה גנטית נדירה המתאפיינת ברמות LDL גבוהות באופן משמעותי עקב פגם משמעותי בתפקוד קולטן ל-LDL. מאחר והרמות הגבוהות של LDL מופיעות כבר במהלך החיים העובריים, טרשת עורקים לרוב מתפתחת במהלך הילדות או גיל ההתבגרות וקיים צורך בטיפול אגרסיבי להפחתת רמות שומנים בדם במנגנון שאינו תלוי בקולטן ל-LDL בחולים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית הומוזיגוטית.

כעת מציגו החוקרים הערכה ראשונה של היעילות והבטיחות של Evinacumab, תכשיר חדש להפחתת רמות שומנים בדם באופן שאינו תלוי בקולטן ל-LDL, בילדים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית הומוזיגוטית מחלקים א’ ו-ב’ של מחקר בן שלושה חלקים.

המחקר בשלב 3, בתווית-פתוחה, כלל 14 חולים בגילאי 5-11 שנים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית הומוזיגוטית מוכחת גנטית עם ערכי LDL של מעל 130 מ”ג/ד”ל, למרות טיפול מיטבי להפחתת רמות שומנים בדם (כולל אפרזיס ו-Lomitapide), עם מתן תוך-ורידי של Evinacumab במינון 15 מ”ג/ק”ג כל ארבעה שבועות.

הטיפול ב- Evinacumab הפחית במהירות ולאורך 24 שבועות את רמות LDL בדם כבר בתוך שבוע מהתחלת הטיפול, עם ירידה ממוצעת ברמות LDL של 48.3% מתחילת המחקר עד לאחר 24 שבועות. חלה ירידה דומה בריכוזי ApoB (ירידה ממוצעת של 41.3%), כולסטרול שאינו HDL (ירידה ממוצעת של 48.9%) וכולסטרול כולל (ירידה ממוצעת של 49.1%).

תופעות לוואי משנית לטיפול התרופתי תועדו ב-10 חולים (71.4%); עם זאת, רק שני אירועים (14.3%) נקשרו עם הטיפול (בחילות וכאבי בטן). במהלך המעקב תועד אירוע חריג חמור יחיד התרופתי בדמות דלקת שקדים בחולה אחד, אשר לא יוחס לטיפול התרופתי.

החוקרים מסכמים וכותבים כי ממצאי המחקר תומכים ביעילות Evinacumab בילדים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית הומוזיגוטית עם ערכי LDL שאינם מאוזנים באופן מיטבי, כאשר הטיפול התרופתי הפחית את רמות LDL בקרוב למחצית מהחולים הללו בסיכון גבוה מאוד למחלות לב וכלי דם.

Circulation, Oct 20, 2023

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • הפרעה בפעילות גל דלתא במהלך שינה מלווה בסיכון מוגבר למחלות לב וכלי דם (J Am Coll Cardiol)

    הפרעה בפעילות גל דלתא במהלך שינה מלווה בסיכון מוגבר למחלות לב וכלי דם (J Am Coll Cardiol)

    הפרעה בפעילות גל דלתא במהלך שינה עשויה לשמש כסמן לזיהוי חולים בסיכון מוגבר למחלות לב וכלי דם ותמותה קרדיווסקולארית, כך עולה מנתונים שפורסמו בכתב העת Journal of the American College of Cardiology. צוות חוקרים בינלאומי ביקש לבחון את פעילות גל דלתא בזמן שינה באמצעות בדיקות שינה שהושלמו ב-4,058 משתתפים במחקר Sleep Heart Health Study וב-2,193 […]

  • סוכנות התרופות האירופית ממליצה על תרופה חדשה לפעילות-יתר של שלפוחית השתן (מתוך הודעת ה-EMA)

    סוכנות התרופות האירופית ממליצה על תרופה חדשה לפעילות-יתר של שלפוחית השתן (מתוך הודעת ה-EMA)

    סוכנות התרופות האירופית (European Medicines Agency) המליצה על אישור שיווק התכשיר Obgemsa (Vibegron) לטיפול בתסמונת פעילות-יתר של שלפוחית השתן במבוגרים. תסמונת פעילות-יתר של שלפוחית השתן מתאפיינת בצורך פתאומי ועז למתן שתן, למרות שהשלפוחית עשויה להכיל כמות שתן קטנה בלבד, כמו גם עליה בתדירות מתן שתן ואי-נקיטת שתן עקב תכיפות. החומר הפעיל ב- Obgemsaהינו Vibegron, אגוניסט […]

  • תוספים מסייעים בהשגת יעד רמות ויטמין D בדם (מתוך כנס ה-ACP Internal Medicine Meeting)

    תוספים מסייעים בהשגת יעד רמות ויטמין D בדם (מתוך כנס ה-ACP Internal Medicine Meeting)

    מרבית המבוגרים בארצות הברית אינם מקבלים כמות מספקת של ויטמין D, אך מתן תוספים מסייע למטופלים להשיג את ההקצאה התזונתית היומית המומלצת, כך עולה מנתונים חדשים שהוצגו במהלך כנס ה-American College of Physicians Internal Medicine. המומחים מסבירים כי על-פי ההערכות, 20-40% מהמבוגרים באוכלוסייה נוטלים תוספי ויטמינים ומדובר בתעשייה שגלגלה בשנת 2020 למעלה מ-50 מיליארד דולרים. […]

  • האם יש עדיפות לביצוע פעילות גופנית בשעות הערב? (Diabetes Care)

    האם יש עדיפות לביצוע פעילות גופנית בשעות הערב? (Diabetes Care)

    פעילות גופנית אירובית בעצימות בינונית או גבוהה המבוצעת בשעות הערב מלווה בסיכון הנמוך ביותר לתמותה, תחלואה קרדיווסקולארית ותחלואה מיקרווסקולארית במבוגרים עם השמנת-יתר, כולל אלו עם סוכרת מסוג 2, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Diabetes Care. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי ידוע כי פרצי פעילות אירובית מתונה עד מאומצת משפרת גורמי סיכון קרדיו-מטבוליים, אך […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר טבליות Pivmecillinam לטיפול בזיהום בדרכי השתן בנשים (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר טבליות Pivmecillinam לטיפול בזיהום בדרכי השתן בנשים (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) אישר את מתן טבליות Pivmecillinam לטיפול בזיהומים לא-מסובכים בדרכי השתן משנית לחיידקי Escherichia coli, Proteus mirabilis ו-Staphylococcus saprophyticus בנשים. המומחים מסבירים כי Pivmecillinam הינה פרו-תרופה פומית של Mecillinam הניתן בזריקה. האישור הנוכחי של מנהל המזון והתרופות האמריקאי מבוסס על תוצאות שלושה מחקרים קליניים שהשוו בין שלושה מינונים […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר מתן Lutathera לילדים עם גידולים נוירואנדוקריניים של מערכת העיכול (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר מתן Lutathera לילדים עם גידולים נוירואנדוקריניים של מערכת העיכול (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) אישר את הטיפול ב- Lutathera (או Lutetium Lu 177 Dotatate) לטיפול בילדים בגילאי 12 שנים ומעלה עם עדות לגידול נוירואנדוקריני של מערכת העיכול, חיובי לקולטנים לסומטוסטטין. המומחים מסבירים כי Lutathera – אנאלוג של סומטוסטטין המסומן רדיואקטיבית – הינו התכשיר המסומן רדיואקטיבית הראשון שאושר ע”י מנהל המזון והתרופות […]

  • סיכון מוגבר לתחלואה קרדיווסקולארית ותמותה במבוגרים עם סיפיליס (Eur Heart J)

    סיכון מוגבר לתחלואה קרדיווסקולארית ותמותה במבוגרים עם סיפיליס (Eur Heart J)

    בחולים עם אבחנה של סיפיליס שיעורים גבוהים יותר של אירועים קרדיווסקולאריים, דוגמת אירוע מוחי, אוטם לבבי ותמותה, בהשוואה לביקורות תואמות, כך עולה מתוצאות מחקר עולם-אמיתי חדש שפורסמו בכתב העת European Heart Journal. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי מחקרים קודמים הדגימו קשר בין סיפיליס ובין סיבוכים קרדיווסקולאריים. עם זאת, נתונים אלו מבוססים בעיקר על דיווחי מקרים […]

  • מדוע רבים לא מתייחסים למחלות לב בחולי סוכרת מסוג 1? (NEJM)

    מדוע רבים לא מתייחסים למחלות לב בחולי סוכרת מסוג 1? (NEJM)

    ניהול מחלות לב וכלי דם הוא היבט שלעתים קרובות נזנח, אך הוא קריטי כשמדובר בטיפול באנשים עם סוכרת מסוג 1, כך אמרו מחברי סקירה חדשה שפורסמה ב-The New England Journal of Medicine. מחלות לב וכלי דם הן סיבת המוות השכיחה ביותר בקרב חולים בסוכרת מסוג 1, בדומה לאלו עם סוכרת מסוג 2. עם זאת, אין […]

  • שימוש במד מלח לטיפול ביתר לחץ דם (WCN)

    שימוש במד מלח לטיפול ביתר לחץ דם (WCN)

    שימוש במד מלח או חיישן במזון עצמו יכול לסייע בהפחתת צריכת הנתרן ולשיפור השליטה על יתר לחץ דם בקהילה, כך על פי מחקר שתוצאותיו הוצגו בקונגרס העולמי לנפרולוגיה

הנך גולש/ת באתר כאורח/ת.

במידה והנך מנוי את/ה מוזמן/ת לבצע כניסה מזוהה וליהנות מגישה לכל התכנים המיועדים למנויים
להמשך גלישה כאורח סגור חלון זה