הטיפול ב- Taliglucerase Alfa (אללייזו) מאושר במספר מדינות לשימוש בילדים ומבוגרים עם מחלת גושה. מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Blood Cells, Molecules & Diseases עולות עדויות נוספות התומכות בבטיחות ויעילות הטיפול בילדים שלא קיבלו טיפול קודם למחלת גושה ועל שמירה על יציבות המחלה באלו שהחליפו ל- Taliglucerase Alfa.
במחקר ההארכה הרב-מרכזי בחנו החוקרים את היעילות והבטיחות של Taliglucerase Alfa בילדים עם מחלת גושה, שלא קיבלו טיפול קודם (10 חולים) או החליפו מטיפול ב-Imiglucerase (5 חולים). החולים טופלו ב- Taliglucerase Alfa במינון 30 או 60 יחידות/ק”ג (אלו שלא קיבלו טיפול קודם למחלת גושה) או באותו מינון של Imiglucerase אחת לשבועיים.
בחולים שלא קיבלו טיפול קודם, הטיפול ב- Taliglucerase Alfa במינון 30 יחידות/ק”ג ו-60 יחידות/ק”ג, בהתאמה, הפחית את הנפחים הממוצעים של הכבד והטחול, לצד ירידה בפעילות Chitotriosidase (72.7%- ו-84.4%-) והביא לעליה בריכוז המוגלובין ממוצע (2.0 גרם/ד”ל ו-2.3 גרם/ד”ל, בהתאמה) ובספירת הטסיות (38,200 תאים/ממ”ק ו-138,250 תאים/ממ”ק) מתחילת המחקר עד לאחר 36 חודשים.
בחולים שטופלו קודם לכן ב-Imiglucerase, מדדי מחלה אלו נותרו יציבים עד לאחר 33 חודשי טיפול ב- Taliglucerase Alfa.
מרבית האירועים החריגים היו בדרגה קלה/בינונית; הטיפול התרופתי נסבל היטב.
Blood Cells Mol Dis. 2018 Feb;68:163-172
e-Med Tools
קצר קולע וממוקד
e-Med סמינרים
אי-מד תחקירים
Medscape Tools
Journal Club
מרכזי מידע ושירות
Facebook
מידע למפרסם
מאגר תרופות
מאגר אנשי המקצוע
אינדקס שימושי
חדשות משה"ב
eMed HealthClub
מחקרים קליניים
השאירו תגובה
רוצה להצטרף לדיון?תרגישו חופשי לתרום!