משפחה

עדויות חדשות תומכות בתועלת של Patisiran לטיפול בעמילואידוזיס טרנסתירטין לבבי (N Engl J Med)

במאמר שפורסם בכתב העת New England Journal of Medicine מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, התומכות בתועלת של Patisiran (אונפטרו) לאורך 12 חודשים בחולים עם עמילואידוזיס טרנסתירטין לבבי (ATTR Amyloidosis) עם שימור יכולת תפקודית.

ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי עמילואידוזיס טרנסתירטין לבבי מלווה בהצטברות משקעי עמילואיד ATTR בלב ומתבטא לרוב כמחלת שריר לב מתקדמת. Patisiran הינו תכשיר המעכב ייצור טרנסתירטין כבדי.

החוקרים השלימו מחקר בשלב 3, כפל-סמיות, אקראי, במסגרתו חוקו חולים עם עמילואידוזיס טרנסתירטין לבבי ביחס 1:1 לקבלת Patisiran במינון 0.3 מ”ג/ק”ג או פלסבו אחת לשלושה שבועות למשך 12 חודשים. תוצא הסיום העיקרי היה השינוי מתחילת המחקר במרחק הליכה בתוך שש דקות לאחר 12 חודשים. תוצא הסיום המשני הראשון היה השינוי מתחילת המחקר עד לאחר 12 חודשים במדד KCCQ-OS (או Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire-Overall Summary), כאשר מדד גבוה יותר מעיד על מצב בריאותי טוב יותר. תוצא סיום משני שני כלל משלב של תמותה מכל-סיבה, אירועים קרדיווסקולאריים ושינוי מתחילת המחקר עד לאחר שנה אחת במרחק הליכה בתוך שש דקות. תוצא משני שלישי היה משלב של תמותה מכל-סיבה, אשפוז מכל-סיבה וביקורים דחופים בשל אי-ספיקת לב לאורך 12 חודשים.

מדגם המחקר כלל 360 חולים שחולקו באקראי לקבלת Patisiran (181 חולים) או פלסבו (179 חולים).

לאחר 12 חודשים, הירידה במרחק הליכה בתוך שש דקות הייתה קטנה יותר בזרוע המטופלים ב-Patisiran לעומת זרוע הפלסבו (חציון הבדל של 14.69 מטרים, p=0.02); מדד KCCQ-OS עלה בזרוע הטיפול ב-Patisiran וירד בזרוע הפלסבו (הבדל ממוצע ריבועים פחותים של 3.7 נקודות, p=0.04). החוקרים לא זיהו תועלת משמעותית בתוצא הסיום המשני השני.

החוקרים מסכמים וכותבים כי ממצאי המחקר תומכים בתועלת לאורך 12 חודשים של Patisiran בחולים עם עמילואידוזיס טרנסתירטין לבבי עם שימור היכולת התפקודית.

N Engl J Med, Oct 26, 2023

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • משקעי מונוסודיום אורט בנגעים טרשתיים מעלים את הסיכון לאירועים קרדיווסקולאריים (Rheumatology)

    משקעי מונוסודיום אורט בנגעים טרשתיים מעלים את הסיכון לאירועים קרדיווסקולאריים (Rheumatology)

    בחולים עם גאוט והיפראוריצמיה עם עדות למשקעי מונוסודיום אורט בנגעים טרשתיים קיים סיכון מוגבר לאירועים קרדיווסקולאריים מג’וריים, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת Rheumatology. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי גורמי סיכון מסורתיים אינם מסבירים את הסיכון המוגבר לאירועים קרדיווסקולאריים בחולים עם גאוט והיפראוריצמיה; לאור זאת, הבנת הקשר בין משקעי מונוסודיום אורט ובין הסיכון […]

  • שבירת מיתוסים עם פרופ' רז: אין תרופה אנטי דלקתית שהוכחה כמורידה התקפי לב?

    שבירת מיתוסים עם פרופ' רז: אין תרופה אנטי דלקתית שהוכחה כמורידה התקפי לב?

    המיתוס הפעם עוסק בשאלה: האם אין תרופה אנטי דלקתית שהוכחה כמורידה התקפי לב? פרופ’ רז מתייחס לכמה מחקרים בנושא, ביניהם המאמר הנ”ל שהתפרסם ב-European Journal of Internal Medicine ומאמר שהתפרסם ב-Journal of Interventional Cardiology. בחסות בלתי תלויה של חברת נובונורדיסק https://vimeo.com/945463278?share=copy

  • האם השלמת בדיקות לבביות לא-פולשניות לכאבי חזה מפחיתה את הסיכון הלבבי? (Circulation: Cardiovascular Quality and Outcomes)

    האם השלמת בדיקות לבביות לא-פולשניות לכאבי חזה מפחיתה את הסיכון הלבבי? (Circulation: Cardiovascular Quality and Outcomes)

    הגדלת היקף בדיקות לא-פולשניות להערכה לבבית לא הפחיתה את הסיכון לסיבוכים לבביים מג’וריים בתוך שנתיים מפניה לחדר מיון של מבוגרים בשל כאבי חזה וללא אוטם לבבי חד, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת Circulation: Cardiovascular Quality and Outcomes. במחקר העוקבה הרטרוספקטיבי בחנו החוקרים את הקשר בין בדיקות לא-פולשניות להערכה לבבית ובין התוצאות הלבביות […]

  • הטיפ השבועי עם פרופ' רז: תסמונת הלב השבור

    הטיפ השבועי עם פרופ' רז: תסמונת הלב השבור

    תסמונת הלב השבור קשורה לסטרס קשה ביותר, ולעליה גבוהה ברמות הקורטיזול. המטופלות והמטופלים מציגים תמונה של התקף לב ואי ספיקת לב, אך הפרוגנוזה יחסית טובה מפני שצנתורים שהמטופלות והמטופלים עוברים יעידו בדרך כלל שאין מחלה בכלי הדם.  בתי חולים רבים בישראל הבחינו בעליה חדה במספר המקרים של מטופלים ומטופלות בתסמונת, שפונו וטופלו בבית החולים. על […]

  • נוקשות עורקים עשויה לנבא סיכון לגלאוקומה (Am J Ophthalmol)

    נוקשות עורקים עשויה לנבא סיכון לגלאוקומה (Am J Ophthalmol)

    מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת American Journal of Ophthalmology עולה כי נוקשות עורקים מלווה בסיכון מוגבר להתפתחות גלאוקומה. במסגרת המחקר ביקשו החוקרים לבחון את הקשר בין נוקשות עורקים ובין גלאוקומה, לצורך כך הם כללו 4,713 משתתפים (גיל ממוצע של 66 שנים, 58% גברים) ללא מחלה עינית בתחילת המחקר בין אפריל 2021 ועד נובמבר 2012. הערכת […]

  • משלב סוכרת ומחלת עורקים כלילית מלווה בסיכון מוגבר לדמנציה (Eur J Prev Cardiol)

    משלב סוכרת ומחלת עורקים כלילית מלווה בסיכון מוגבר לדמנציה (Eur J Prev Cardiol)

    בקרב חולים הסובלים הן מסוכרת והן ממחלת עורקים כלילית תועד סיכון מוגבר משמעותית לדמנציה, בעיקר דמנציה וסקולארית, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת European Journal of Preventive Cardiology. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי סוכרת מלווה בסיכון מוגבר למחלה קרדיווסקולארית טרשתית, כולל מחלת עורקים כלילית. בחולים עם סוכרת ומחלת עורקים כלילית סיכון גבוה יותר […]

  • הבטיחות הקרדיווסקולארית של Romosozumab לעומת אנאלוגים ל-PTH בטיפול באוסטאופורוזיס (J Clin Endocrinol Metab)

    הבטיחות הקרדיווסקולארית של Romosozumab לעומת אנאלוגים ל-PTH בטיפול באוסטאופורוזיס (J Clin Endocrinol Metab)

    בכתב העת Journal of Clinical Endocrinology & Metabolism פורסמו נתונים חדשים ממחקר עולם אמיתי שמהם עולה כי טיפול ב- Romosozumab (איבניטי) לאוסטאופורוזיס מלווה בסיכון מופחת לאירועים קרדיווסקולאריים, בהשוואה לטיפול באנאלוגים ל-PTH. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי Romosozumab הינו נוגדן המשמש לטיפול באוסטאופורוזיס ובעל תכונות המשפיעות לטובה על בניית עצם. השימוש הקליני ב- Romosozumab מלווה בחשש […]

הנך גולש/ת באתר כאורח/ת.

במידה והנך מנוי את/ה מוזמן/ת לבצע כניסה מזוהה וליהנות מגישה לכל התכנים המיועדים למנויים
להמשך גלישה כאורח סגור חלון זה