ALS & degenerative disease

תוצאות מאכזבות לטיפול ב-Ravulizumab בחולים עם ALS (מתוך כנס ה-MRD Clinical & Scientific Conference)

מנתונים שהוצגו במהלך כנס ה-MRD Clinical & Scientific Conference עולה כי הטיפול ב-Ravulizumab (אולטומיריס) לא הביא לשיפור במצב התפקודי או בהישרדות חולים עם מחלת ניוון שרירים (Amyotrophic Lateral Sclerosis, או ALS). המחקר בשלב 3 הופסק מוקדם בשל העדר תועלת של הטיפול התרופתי.

ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי לאור הצורך בטיפולים יעילים כנגד ALS ופרופיל סיכון-תועלת חיובי של התכשיר המכוון כנגד C5, Ravulizumab, במחלת נוירולוגיות אחרות בתיווך מערכת המשלים, הם החליטו על השלמת מחקר בשלב 3 להערכת היעילות והבטיחות של Ravulizumab בחולים עם ALS.

מחקר CHAMPION-ALS הינו מחקר כפל-סמיות, בו חולקו באקראי מבוגרים עם ALS שקיבלו חיסון כנגד מנינגוקוק ביחס 2:1 לקבלת Ravulizumab (255 חולים) או פלסבו (127 חולים) למשך 50 שבועות.

התוצא העיקרי היה השינוי במצב התפקודי, כפי שנקבע לפי מדד CAFS (או Combined Assessment of Function and Survival). תוצאים משניים כללו מצב תפקודי ומדדים פרמקוקינטיים/פרמקודינאמיים, כמו גם שכיחות אירועים חריגים על-רקע הטיפול התרופתי.

לאחר ניתוח ביניים מתוכנן מראש כאשר שליש מהמשתתפים השלימו 26 שבועות מחקר, החוקרים החליטו על סיום המחקר בשל העדר תועלת. באותה עת, 15 משתתפים תחת טיפול ב- Ravulizumab ו-5 משתתפים בזרוע הפלסבו השלימו את 50 שבועות המחקר.

לא תועדו הבדלים משמעותיים במדדי CAFS בין הקבוצות.

עוד מדווחים החוקרים כי לא תועדו הבדלים בתוצאים משניים אחרים ולא זוהו הבדלים בין שתי הקבוצות באירועים חריגים על-רקע הטיפול התרופתי.

בשורה התחתונה, המחקר בשלב 3 הופסק מוקדם לאחר שמהעדויות עלה כי Ravulizumab לא הביא לשיפור במצב התפקודי או בהישרדות חולים עם ALS.

מתוך כנס ה-MRD Clinical & Scientific Conference

לידיעה ב-Healio

 

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • טיפול ב-Vonoprazan מקל במהירות על תסמיני צרבת משנית לריפלוקס (מתוך כנס ה-DDW)

    טיפול ב-Vonoprazan מקל במהירות על תסמיני צרבת משנית לריפלוקס (מתוך כנס ה-DDW)

    מנתונים חדשים שהוצגו במהלך כנס Digestive Disease Week עולה כי טיפול ב- Vonoprazan הקל ביעילות על תסמיני צרבת בחולים עם מחלת ריפלוקס שאינה-ארוזיבית כבר בתוך יום אחד של טיפול, כאשר התועלת נותרה על כנה לאורך זמן. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי מעכבי תעלות מימן מהווים את הטיפול העיקרי ל-GERD, כולל מחלת ריפלוקס שאינה ארוזיבית. תכשירים […]

  • עליה בשכיחות אירועים מוחיים במבוגרים צעירים בגיל העמידה בשנים האחרונות (MMWR)

    עליה בשכיחות אירועים מוחיים במבוגרים צעירים בגיל העמידה בשנים האחרונות (MMWR)

    מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Morbidity and Mortality Weekly Report עולה כי שיעורי הימצאות אירוע מוחי עלו בלמעלה מ-15% בקרב מבוגרים עד גיל 65 שנים בארצות הברית. מומחים מהמרכז לבקרת מחלות ומניעתן מסבירים כי אירוע מוחי הינו גורם מוביל לתחלואה בארצות הברית והיה הגורם החמישי בשכיחותו לתמותה בשנת 2021. במחקר הנוכחי הם בחנו את שיעורי […]

  • מחסור שינה בילדות מלווה בעליה בסיכון לפסיכוזה בבגרות מוקדמת (JAMA Psychiatry)

    מחסור שינה בילדות מלווה בעליה בסיכון לפסיכוזה בבגרות מוקדמת (JAMA Psychiatry)

    בקרב ילדים עם משך שינה קצר יותר בילדות תועד סיכון גבוה יותר מכפליים להתפתחות הפרעה פסיכוטית ואירוע פסיכוטי בבגרות מוקדמת, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת JAMA Psychiatry. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי בעיות שינה נפוצות מאוד בקרב ילדים בתקופות שונות לאורך תקופת ההתבגרות שלהם, אך חשוב גם להבין באילו מקרים יש לפנות לקבלת […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר מזרק אוטומטי של בנליסטה לשימוש ביתי בילדים עם לופוס (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר מזרק אוטומטי של בנליסטה לשימוש ביתי בילדים עם לופוס (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) אישר שימוש במזרק אוטומטי של בנליסטה (Belimumab) לשימוש בילדים בגילאי 5 שנים ומעלה עם SLE (או Systemic Lupus Erythematosus), צעד המאפשר לראשונה מתי טיפול ביתי. המומחים מסבירים כי בנליסטה היה זמין בעבר לטיפול בילדים רק בעירוי תוך-ורידי בבית חולים או מרפאה. המזרק החדש שאושר לשימוש במינון 200 […]

  • משלב סוכרת ומחלת עורקים כלילית מלווה בסיכון מוגבר לדמנציה (Eur J Prev Cardiol)

    משלב סוכרת ומחלת עורקים כלילית מלווה בסיכון מוגבר לדמנציה (Eur J Prev Cardiol)

    בקרב חולים הסובלים הן מסוכרת והן ממחלת עורקים כלילית תועד סיכון מוגבר משמעותית לדמנציה, בעיקר דמנציה וסקולארית, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת European Journal of Preventive Cardiology. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי סוכרת מלווה בסיכון מוגבר למחלה קרדיווסקולארית טרשתית, כולל מחלת עורקים כלילית. בחולים עם סוכרת ומחלת עורקים כלילית סיכון גבוה יותר […]

  • FLOT עדיף על CROSS בסרטן ושט נתיח (ASCO)

    FLOT עדיף על CROSS בסרטן ושט נתיח (ASCO)

    ממצאי ניסוי שלב 3 מצביעים על יתרון בהישרדות הכוללת עם פרוטוקול כימותרפי פריאופרטיבי בהשוואה לגישה עם כימורדיותרפיה ניאואדג'ובנטית בחולים עם אדנוקרצינומה של הוושט נתיחה

  • גורמי סיכון לתחלואה נפשית בחולים עם מחלות ריאומטיות סיסטמיות (Rheumatology)

    גורמי סיכון לתחלואה נפשית בחולים עם מחלות ריאומטיות סיסטמיות (Rheumatology)

    במאמר שפורסם בכתב העת Rheumatology מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי בחולים עם אבחנה של לופוס, תסמונת שיוגרן ודרמטומיוזיטיס סיכון מוגבר להתפתחות תחלואה נפשית בהשוואה לחולים עם דלקת מפרקים שגרונית (Rheumatoid Arthritis). במסגרת המחקר הנוכחי ביקשו החוקרים לבחון את שיעורי ההיארעות וגורמי הסיכון לתחלואה נפשית בחולים עם אבחנה של מחלות ריאומטיות אוטואימוניות […]

הנך גולש/ת באתר כאורח/ת.

במידה והנך מנוי את/ה מוזמן/ת לבצע כניסה מזוהה וליהנות מגישה לכל התכנים המיועדים למנויים
להמשך גלישה כאורח סגור חלון זה