Growth Disorders

מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר מתן זריקה חד-שבועית לטיפול בחסר הורמון גדילה בילדים (מתוך הודעת ה-FDA)

FDA

מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הודיע על אישור זריקה ראשונה מסוגה של הורמון גדילה פעם בשבוע לילדים עם חסר הורמון גדילה.

התכשיר Lonapegsomatropin (Skytrofa) מאושר לילדים במשקל של לפחות 11.5 ק”ג עם כישלון גדילה עקב הפרשה לא-מספקת של הורמון גדילה אנדוגני.

האישור הנוכחי מספק לילדים עם חסר הורמון גדילה ולבני המשפחה שלהם אפשרות טיפול חשובה. במחקרים השוואתיים, מתן התכשיר החד-שבועי הדגימה גדילה מהירה יותר לגובה לאחר 52 שבועות, בהשוואה ל-Somatropin. מתן הטיפול פעם בשבוע עשוי להפחית את נטל הטיפול ולהוות תחליף אפשרי למתן יומי של זריקות הורמון גדילה, אשר היוו את הטיפול המקובל במשך למעלה משלושה עשורים.

האישור כולל מתן הטיפול באמצעות מזרק אוטומטי ובאמצעות מחסנית, לאחר הוצאה תחילה מהמקרר, כך שבני המשפחה יכולים לאחסן את התרופה בטמפרטורת החדר למשך עד שישה חודשים.

האישור הנוכחי של Skytrofa מבוסס על תוצאות מחקר heiGHt Trial, מחקר בשלב 3 שערך השוואה בין מתן חד-שבועי של Skytrofa אל מול טיפול יומי ב-Genotropin ב-161 ילדים עם חסר הורמון גדילה, שלא קיבלו טיפול קודם. התוצא העיקרי היה מהירות הגדילה לגובה השנתית לאחר 52 שבועות עם מתן טיפול שבועי לעומת טיפול יומי בהורמון גדילה. תוצאי סיום אחרים כללו בין היתר אירועים חריגים, תגובות באתר הזריקה, היארעות נוגדנים כנגד הורמון גדילה הומאני ומהירות גדילה לגובה בשנה.

לאחר 52 שבועות, ההבדל בין הטיפול במהירות הגדילה לגובה בשנה עמד על 0.9 ס”מ בשנה (11.2 ס”מ בשנה עם Skytrofa, בהשוואה ל-10.3 ס”מ בשנה עם טיפול יומי ב-Genotropin). הממצאים ענו על התוצא העיקרי של העדר-נחיתות במהירות הגדילה לגובה בשנה עם Skytrofa והדגימו עוד גדילה שנתית לגובה שהייתה מהירה יותר עם Skytrofa לאחר 52 שבועות, בהשוואה להורמון גדילה יומי, עם פרופיל בטיחות דומה.

לא תועדו אירועים חריגים חמורים או הפסקת טיפול ב-Skytrofa. תופעות הלוואי הנפוצות בילדים כללו זיהום, שיעול, בחילות והקאות, דימום, שלשול, כאבי בטן וכאבי מפרקים ודלקות מפרקים. בשתי זרועות המחקר, החוקרים זיהו היארעות נמוכה של נוגדנים לא-מנטרלים זמניים כנגד הורמון גדילה הומאני ולא תוארו מקרים בהם הנוגדנים נותרו לאורך זמן.

מהסוכנות נמסר כי תתכן אינטראקציה בין Skytrofa ובין טיפול בגלוקוקורטיקואידים, טיפול פומי באסטרוגן, אינסולין ותכשירים אחרים לאיזון רמות הסוכר בדם.

מתוך הודעת ה-FDA

לידיעה ב-Healio

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • טיפול ב-Benralizumab מסייע בשימור הפוגה בחולי אסתמה

    טיפול ב-Benralizumab מסייע בשימור הפוגה בחולי אסתמה

    במאמר שפורסם בכתב העת CHEST מדווחים חוקרים מאיטליה על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי כשליש מהחולים עם אסתמה אאזנופילית חמורה השיגו ושמרו על הפוגה קלינית עם טיפול ב- Benralizumab (פסנרה) למשך עד שנתיים, עם תוצאות טובות יותר בחולים שלא קיבלו בעבר טיפול ביולוגי, בהשוואה לאלו עם היסטוריה של טיפול ביולוגי. החוקרים השלימו מחקר עולם-אמיתי […]

  • האם לטיפול ב-Semaglutide השפעה על הסיכון לאובדן ראיה בחולי סוכרת?

    האם לטיפול ב-Semaglutide השפעה על הסיכון לאובדן ראיה בחולי סוכרת?

    במאמר שפורסם בכתב העת JAMA Ophthalmology מדווחים חוקרים מטאיוואן על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי טיפול ב-Semaglutide בחולי סוכרת מלווה בעליה משמעותית בסיכון ל-NAION (או Nonarteritic Anterior Ischemic Optic Neuropathy) בהשוואה לחולים המטופלים בתרופות לסוכרת ממשפחות אחרות. מחקר העוקבה הרטרוספקטיבי נערך בין אוקטובר 2019 ועד דצמבר 2023 והתבסס על נתונים ממאגר רישום רפואי אלקטרוני […]

  • טיפול באספירין מלווה בסיכון מוגבר לנזק כלייתי חד בחולים לאחר חבלת חזה

    טיפול באספירין מלווה בסיכון מוגבר לנזק כלייתי חד בחולים לאחר חבלת חזה

    מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת International Journal of Emergency Medicine עולה כי טיפול באספירין מלווה בסיכון מוגבר לנזק כלייתי חד בחולים במצב קריטי עם חבלת חזה. לא זוהה קשר משמעותי בין טיפול בנוגדי-דלקת שאינם סטרואידים, דוגמת Ibuprofen ו-Ketorolac, ובין הסיכון לנזק כלייתי חד. מחקר העוקבה הרטרוספקטיבי מבוסס על נתונים ממאגר Medical Information Mart for Intensive […]

  • עדויות חדשות תומכות ביעילות ובטיחות קרם Ruxolitinib בחולים עם ויטיליגו

    עדויות חדשות תומכות ביעילות ובטיחות קרם Ruxolitinib בחולים עם ויטיליגו

    במאמר שפורסם בכתב העת Dermatology and Therapy מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי קרם Ruxolitinib נסבל היטב והוביל לרה-פיגמנטציה משמעותית קלינית בחולים עם ויטיליגו לאחר שנה אחת, ללא תלות במאפיינים הדמוגרפיים והקליניים של המטופלים. ניתוח פוסט-הוק זה כלל נתונים משני מחקרים בשלב 3 (TRuE-V1 ו-TRuE-V2) בהם נכללו מבוגרים ומתבגרים בגילאי 12 שנים […]

  • האם טיפול אימונותרפי משלים ב-Camrelizumab משפר הישרדות בחולים עם ממאירות מתקדמת של נזופרינקס? (JAMA)

    האם טיפול אימונותרפי משלים ב-Camrelizumab משפר הישרדות בחולים עם ממאירות מתקדמת של נזופרינקס? (JAMA)

    טיפול משלים ב- Camrelizumab לווה בשיפור משמעותי של שיעורי ההישרדות ללא-אירועים לאחר שלוש שנים בחולים עם ממאירות מתקדמת מקומית-אזורית של הנזופרינקס, בהשוואה למעקב בלבד, כך עולה מתוצאות מחקר DIPPER בשלב 3, שפורסמו בכתב העת JAMA. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי כ-20-30% מהחולים עם קרצינומה של נזופרינקס בשלב מתקדם מקומית-אזורית צפויים להישנות מחלה לאחר טיפול כימו-קרינתי […]

  • האם טיפול בתרופות כנגד HIV עשוי להפחית את הסיכון למחלת אלצהיימר?

    האם טיפול בתרופות כנגד HIV עשוי להפחית את הסיכון למחלת אלצהיימר?

    מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Alzheimer’s and Dementia עולה כי שימוש בתרופות ממשפחת NRTI (או Nucleoside Reverse Transcriptase Inhibitors), אך לא בתרופות אחרות כנגד HIV, מלווה בסיכון מופחת משמעותית למחלת אלצהיימר. המחקר מבוסס על נתונים אודות 272,000 משתתפים מארצות הברית שנכללו בשני מאגרי נתונים: Veterans Health Administration (שנים 2000-2024, 72,193 משתתפים) ומאגר MarketScan Database (שנים […]

  • טיפול ב-Cenobamate עשוי להפחית את הסיכון לפרכוסים בחולים עם אפילפסיה עמידה לטיפול (Epilepsia Open)

    טיפול ב-Cenobamate עשוי להפחית את הסיכון לפרכוסים בחולים עם אפילפסיה עמידה לטיפול (Epilepsia Open)

    מתוצאות מחקר עולם-אמיתי שפורסמו בכתב העת Epilepsia Open עולה כי Cenobamate הינו טיפול יעיל בחולים עם אפילפסיה עמידה לטיפול תרופתי, כאשר קרוב למחצית מהחולים השיגו ירידה של לפחות 50% בתדירות פרכוסים לאחר שלושה חודשים. אירועים חריגים בדרגה קלה-עד-בינונית תועדו ב-30.9% מהחולים ורובם חלפו עם הזמן. המחקר הרב-מרכזי, רטרוספקטיבי, תצפיתי, כלל 19 בתי חולים בגרמניה, צרפת […]

  • עדויות עולם-אמיתי תומכות בתועלת של Anifrolumab במניעת פגיעה ארוכת טווח באיברי מטרה בחולי לופוס

    עדויות עולם-אמיתי תומכות בתועלת של Anifrolumab במניעת פגיעה ארוכת טווח באיברי מטרה בחולי לופוס

    בחולים עם אבחנה של לופוס פעילה בדרגה בינונית-עד-חמורה שהחלו טיפול ב- Anifrolumab(סאפנלו) במסגרת מחקרי TULIP-1 ו-TULIP-2 תועדה ירידה מובהקת סטטיסטית בהצטברות נזק לאיברי מטרה לאורך ארבע שנים, עם מרווח זמן ארוך יותר עד לתיעוד ראשון של התקדמות פגיעה באיברי מטרה, כך עולה מנתונים שפורסמו בכתב העת Annals of the Rheumatic Diseases. במחקר הרטרוספקטיבי בחנו החוקרים […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר טיפול תרופתי ראשון ויחיד כנגד IgG4-Related Disease (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר טיפול תרופתי ראשון ויחיד כנגד IgG4-Related Disease (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) אישר את מתן Inebilizumab לטיפול בחולים עם אבחנה של IgG4-Related Disease (או IgG4-RD), הטיפול הראשון והיחיד המאושר למחלה אוטואימונית זו בארצות הברית. המומחים מסבירים כי IgG4-Related Disease הינה מחלה אוטואימונית נדירה, עם כ-200,000 חולים הסובלים מהמחלה בארצות הברית. האישור הנוכחי של טיפול המכוון כנגד תאי B עם […]

התכנים המוצגים באתר זה מיועדים לאנשי צוות רפואי בלבד

אם כבר נרשמת, יש להקליד את פרטי הזיהוי שלך