במאמר שפורסם השנה בכתב העת Epilepsia מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר 311 Core Study, מחקר להערכת תוצאות הטיפול ב- Perampanel(פייקומפה) בילדים עם הפרעות פרכוס לא-נשלטות, מהן עולה כי הטיפול לרוב בטוח, נסבל היטב ויעיל בילדים בגילאי 4-12 שנים עם פרכוסים מוקדיים או עם פרכוסים כלליים טונים-קלונים.
מחקר Study 311 היה מחקר רב-מרכזי, בתווית-פתוחה, עם זרוע טיפול יחידה, אשר נועד לבחון את הבטיחות, סבילות, פרופיל פרמקוקינטי ופרופיל פרמקוקינטי/פרמקודינאמי של טיפול חד-יומי בתרחיף Perampanel בילדים בגילאי 4-12 שנים עם פרכוסים מוקדיים או פרכוסים כלליים טונים-קלונים.
במסגרת המחקר, 4 שבועות תקופת סקר/הערכת מצב בסיס הקדימו תקופת טיפול בת 23 שבועות (11 שבועות התאמת מינון; 12 שבועות טיפול אחזקה) ו-4 שבועות מעקב. תוצאי הסיום כללו את הבטיחות/סבילות (תוצא עיקרי), חציון אחוז השינוי בתדירות פרכוסים ב-28 ימים (תקופת הטיפול) ושיעור החולים בהם תועדה תגובה של 50% והעדר-פרכוסים (תקופת אחזקה). המשתתפים במחקר סווגו לפי גיל (4-7 שנים ו-7-12 שנים) ושימוש נלווה ב-EIASD (Enzyme Inducing Anti-Seizure Drug).
מדגם המחקר כלל 180 חולים, כולל 149 חולים עם פרכוסים מוקדיים, מהם 54 חולים עם פרכוס מוקדי לפרכוס טוני-קלוני דו-צדדי ו-31 חולים עם פרכוס כללי טוני-קלוני. מבין אלו, 146 חולים השלימו את המחקר, כאשר הסיבה העיקרית להפסקת המחקר הייתה אירועים חריגים (14 חולים).
המינון היומי הממוצע של Perampanel עמד על 7.0 מ”ג וחציון משך החשיפה לטיפול עמד על 22.9 שבועות. ההיארעות הכוללת של אירועים חריגים על-רקע הטיפול עמדה על 89% והייתה דומה בין חולים עם פרכוסים מוקדיים ואלו עם פרכוס כללי טוני-קלוני.
תופעות הלוואי הנפוצות על-רקע הטיפול התרופתי כללו ישנוניות (26%) ודלקת לוע ואף (19%). לא תועדו שינויים בעלי חשיבות קלינית בתפקוד הקוגניטיבי, בדיקות מעבדה, מדדי אק”ג או סימנים חיוניים. חציון אחוז הירידה בתדירות הפרכוסים לכל 28 ימים מתחילת המחקר עמד על 40% בחולים עם פרכוסים מוקדיים, 59% באלו עם פרכוסים מוקדיים עם התקדמות לפרכוס טוני-קלוני ו-69% באלו עם פרכוס כללי טוני-קלוני. במקביל, שיעורי תגובה של לפחות 50% עמדו על 47% באלו עם פרכוסים מוקדים, 65% באלו עם פרכוסים מוקדים עם התקדמות לפרכוס טוני-קלוני ו-64% באלו עם פרכוס כללי טוני-קלוני. שיעורי הישרדות ללא-פרכוסים עמדו על 12%, 19% ו-55%, בהתאמה.
שיפור בתגובה או בתדירות פרכוסים תועד ללא תלות בגיל או שימוש נלווה ב-EIASD.
החוקרים מסכמים וכותבים כי ממצאי המחקר תומכים בבטיחות ויעילות Perampanel בילדים בגילאי 4-12 שנים ועולים בקנה אחד עם דיווחים קודמים אודות השפעות הטיפול באוכלוסיות מבוגרות יותר.
Epilepsia. 2020
הערת המערכת: מהחברה המשווקת מגאפרם נמסר כי פייקומפה מאושר לשימוש כעת מגיל 4 (12 בעבר)
e-Med Tools
קצר קולע וממוקד
e-Med סמינרים
אי-מד תחקירים
Medscape Tools
Journal Club
מרכזי מידע ושירות
Facebook
מידע למפרסם
מאגר תרופות
מאגר אנשי המקצוע
אינדקס שימושי
חדשות משה"ב
eMed HealthClub
מחקרים קליניים
השאירו תגובה
רוצה להצטרף לדיון?תרגישו חופשי לתרום!