Pituitary

תוצאות מבטיחות ל-Paltusotine לטיפול במבוגרים עם אקרומגליה / הערת מערכת מאת פרופ’ עמית עקירוב, עורך תחום היפופיזה (מתוך הודעת Crinetics Pharmaceuticals)

למעלה מ-80% מהמבוגרים עם אקרומגליה השיגו רמות IGF-1 תקינות לאחר 36 שבועות עם התכשיר הניסיוני Paltusotine, טיפול פומי הניתן פעם ביום, כך עולה מתוצאות מוקדמות ממחקר PATHFNDER-3.

ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי Paltusotine הינו תכשיר פומי הפועל כאגוניסט לקולטן SSTR2 (או Somatostatin Receptor Type 2) אשר פותח במטרה לשמש כאפשרות טיפול בחולים עם אקרומגליה וגידולים נוירו-אנדוקריניים. על-פי ההודעה לתקשורת של חברת התרופות Crinetics Pharmaceuticals, התכשיר ענה על התוצא העיקרי וכל תוצאי הסיום המשניים במחקר PATHFNDER-1, מחקר אקראי, כפל-סמיות, בו מבוגרים עם אקרומגליה חולקו באקראי לקבלת Paltusotine פעם ביום (30 חולים) או פלסבו (28 חולים) למשך 28 שבועות.

אוכלוסיית המחקר כללה מבוגרים עם אקרומגליה שהיו מאוזנים היטב ביוכימית תחת טיפול פומי ב-Octreotide (מיקפסה) או Lanreotide (סומטולין) בלבד.

לאחר 36 שבועות, 83% מהמבוגרים תחת Paltusotine שמרו על רמות IGF-1 בטווח התקין, זאת בהשוואה ל-4% מאלו בזרוע הפלסבו (p<0.0001). בזרוע הטיפול ב- Paltusotine תועד גם שינוי קטן יותר ברמות IGF-1 לעומת פלסבו (p<0.0001). במבוגרים שטופלו ב- Paltusotine תועדה ירידה במדד Acromegaly Symptoms Diary של 0.6 נקודות מתחילת המחקר עד לאחר 46 שבועות, בהשוואה לעליה של 4.6 נקודות בזרוע הפלסבו (p=0.02). שיעור המבוגרים ששמרו על רמות הורמון גדילה מתחת ל-1 ננוגרם/מ”ל עמד על 87% בזרוע Paltusotine לעומת 28% בזרוע הפלסבו (p=0.0003).

לא תועדו אירועים חריגים חמורים או משמעותיים במבוגרים שטופלו ב- Paltusotine, כאשר שיעור האירועים החריגים על-רקע הטיפול היה דומה בקבוצת ההתערבות ובקבוצת הפלסבו. שיעור המשתתפים שדיווחו על אירועים חריגים על-רקע אקרומגליה היה נמוך יותר בזרוע Paltusotine לעומת פלסבו (30% לעומת 86%).

ממצאי מחקר PATHFNDER-1 מעידים כי החלפת הטיפול ל- Paltusotine הושלמה בצורה חלקה, כאשר הטיפול הפומי הצליח לשמור על איזון התסמינים והאיזון הביוכימי שהושגו עם טיפול בזריקות חודשיות.

הממצאים המלאים של המחקר צפויים להתפרסם באחד הכנסים המדעיים הקרובים.

מחקר שני בשלב 3, PATHFNDER-2, נערך בימים אלו במטרה לבחון את תוצאות הטיפול ב- Paltusotine במבוגרים עם אקרומגליה שלא קיבלו טיפול. ממצאי המחקר צפויים להיות זמינים ברבעון הראשון של שנת 2024. מחקר נוסף בתווית-פתוחה נערך במטרה לבחון את תוצאות הטיפול ב- Paltusotine במבוגרים עם תסמונת קרצינואיד, כאשר התוצאות המוקדמות צפויות להתפרסם במהלך שנת 2023.

מתוך הודעת Crinetics Pharmaceuticals

לידיעה ב-Healio

הערת מערכת מאת פרופ’ עמית עקירוב, עורך תחום היפופיזה:

הנתונים החדשים אודות הטיפול ב-Paltusotine תומכים בממצאים מוקדמים ממחקרי ACROBAT שהעידו כי התכשיר הפומי עשוי להיות יעיל מאוד בחולים עם אקרומגליה ולספק אפשרות טיפול בכדור יומי במקום זריקה חודשית, הטיפול התרופתי המקובל כיום כקו טיפול ראשון לאקרומגליה. אפשרות מתן טיפול בכדורים במקום זריקה עשויה להיות מושכת עבור חולים רבים, בפרט אלו החוששים מזריקה או מתקשים להגיע למרפאה בכדי לקבל את הזריקה החודשית. עם זאת, יש לקחת בחשבון כי הטיפול הפומי דורש היענות והקפדה על נטילת הכדור כל יום. בכל מקרה, טוב לראות כי בעתיד הלא רחוק ניתן לצפות לאפשרות טיפול נוסף במכלול אפשרויות הטיפול בחולים עם אקרומגליה.

 

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • תוכנית לשינוי ניהול מקרים עם טרומבוציטופניה הנגרמת על ידי הפרין עשויה להיות יעילה (J Pharm Pract)

    תוכנית לשינוי ניהול מקרים עם טרומבוציטופניה הנגרמת על ידי הפרין עשויה להיות יעילה (J Pharm Pract)

    תוכנית שיושמה במרכז רפואי לשינוי דרך הניהול של טרומבוציטופניה הנגרמת מהפרין מטיפול IV של מעכבי תרומבין ישירים ל-fondaparinux+DOACs, הדגימה יעילות וקיצור של משך האשפוז, כך לפי מחקר שפורסם ב-Journal of Pharmacy Practice. הביא לפרסום יהונתן ניסן בהמלצתו של פרופ' שוורצברג

  • תוצאות חיוביות ל-Tralokinumab בטיפול בחולים עם אטופיק דרמטיטיס עם עמידות לטיפול סיסטמי (מתוך כנס South Beach Symposium)

    תוצאות חיוביות ל-Tralokinumab בטיפול בחולים עם אטופיק דרמטיטיס עם עמידות לטיפול סיסטמי (מתוך כנס South Beach Symposium)

    בחולים עם אטופיק דרמטיטיס ועמידות לטיפול סיסטמי, כולל Dupilumab, תתכן תועלת לטיפול ב- Tralokinumab, כאשר מנתונים חדשים שהוצגו כפוסטר במהלך כנס South Beach Symposium שנערך במיאמי, פלורידה, עולה כי טיפול בתכשיר במשך ארבעה חודשים לווה בשיפור בכל הקטגוריות. החוקרים מאיטליה ביקשו לבחון את היעילות ופרופיל הבטיחות של Tralokinumab בחולים עם אטופיק דרמטיטיס בדרגה בינונית-עד-חמורה אשר […]

  • היענות נמוכה לזריקות מעכבי VEGF מובילות לירידה בחדות הראיה (Ophthalmology Science)

    היענות נמוכה לזריקות מעכבי VEGF מובילות לירידה בחדות הראיה (Ophthalmology Science)

    היענות לזריקות לתוך הזגוגית של מעכבי VEGF עשויה להיות מאתגרת עבור חלק מהחולים עם ניוון מקולארי גילי ניאווסקולארי והם בסיכון לתפקודי ראיה ירודים, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Ophthalmology Science. החוקרים השלימו מחקר רטרוספקטיבי, רב-מרכזי, המבוסס על נתונים ממאגר IRIS. הם זיהו 254,655 עיניים מ-226,767 חולים עם ניוון מקולארי גילי ניאווסקולארי אשר קיבלו […]

  • היפרטריגליצרידמיה במבוגרים צעירים מלווה בסיכון מוגבר לסוכרת מסוג 2 (Diab Res Clin Pract)

    היפרטריגליצרידמיה במבוגרים צעירים מלווה בסיכון מוגבר לסוכרת מסוג 2 (Diab Res Clin Pract)

    במאמר שפורסם בכתב העת Diabetes Research and Clinical Practice מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי היפרטריגליצרידמיה ממושכת מלווה בסיכון מוגבר לסוכרת מסוג 2 במבוגרים צעירים, זאת ללא תלות באורחות חיים. במחקר הפרוספקטיבי נבחנו הנתונים אודות למעלה מ-1.8 מיליון מבוגרים בגילאי 20-39 שנים ממאגר South Korean National Health Insurance Service Database (גיל ממוצע […]

  • יעילות ארוכת טווח של Evolocumab בחולים עם מחלה כלילית רב-כלית (J Am Coll Cardiol)

    יעילות ארוכת טווח של Evolocumab בחולים עם מחלה כלילית רב-כלית (J Am Coll Cardiol)

    מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת Journal of the American College of Cardiology עולה כי Evolocumab (רפאטה) הפחית את הסיכון לסיבוכים קרדיווסקולאריים מג’וריים בחולים עם וללא מחלה כלילית רב-כלית. התועלת של הטיפול התרופתי הופיעה מוקדם יותר והייתה גדולה יותר באלו עם מחלה כלילית רב-כלית, אך היקף ההשפעה גדל עם הזמן בשתי הקבוצות. ברקע למחקר מסבירים […]

  • טיפול ארוך-טווח ב-Patiromer מלווה בסיכון מופחת במבוגרים עם מחלת כליות כרונית והיפרקלמיה (Kidney Med)

    טיפול ארוך-טווח ב-Patiromer מלווה בסיכון מופחת במבוגרים עם מחלת כליות כרונית והיפרקלמיה (Kidney Med)

    טיפול ארוך-טווח ב- Patiromer(ולטסה) עשוי להיות מלווה בסיכון מופחת לתמותה מכל-סיבה במבוגרים עם מחלת כליות כרונית והיפרקלמיה, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת Kidney Medicine. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי היפרקלמיה הינה סיבוך נפוץ של מחלת כליות כרונית עקב הפרעה בפינוי אשלגן ע”י הכליות. הם מוסיפים כי Patiromer הינו סופח אשלגן המשמש לטיפול […]

  • טיפול ב- Belantamab Mafodotin עדיף על Daratumumab בחולים עם מיאלומה נפוצה (J Clin Oncol)

    טיפול ב- Belantamab Mafodotin עדיף על Daratumumab בחולים עם מיאלומה נפוצה (J Clin Oncol)

    משלב Belantamab Mafodotin עם Bortezomib ו-Dexamethasone הוביל לשיפור חציון משך הישרדות ללא-התקדמות מחלה בחולים עם מיאלומה נפוצה עמידה או חוזרת ב-23 חודשים לעומת מתן Daratumumab עם אותו משלב, כך עולה מנתונים שפורסמו בכתב העת Journal of Clinical Oncology.  ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי חולים עם מיאלומה נפוצה בהם תועדה הישנות לעיתים קרובות מפתחים עמידות למשטרי […]

  • ההשפעה של טיפול ב-Tirzepatide על לחץ הדם (Hypertension)

    ההשפעה של טיפול ב-Tirzepatide על לחץ הדם (Hypertension)

    במחקר שכלל מבוגרים עם השמנת-יתר דווח כי התרופה להפחתת משקל Tirzepatide הפחיתה את לחץ הדם, אם כי עיקר הירידה בלחץ הדם נבע מהירידה במשקל במטופלים אלו, כך מדווחים חוקרים במאמר חדש שפורסם בכתב העת Hypertension. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי Tirzepatide הינו תכשיר אגוניסט כפול לקולטן GLP-1 ו-GIP, אשר אושר במאי 2022 ע”י מנהל המזון […]

  • הסיכון לזיהומים חמורים בחולי לופוס תחת טיפול ב-Rituximab (מתוך J Rheumatol)

    הסיכון לזיהומים חמורים בחולי לופוס תחת טיפול ב-Rituximab (מתוך J Rheumatol)

    במאמר שפורסם בכתב העת The Journal of Rheumatology מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה שכיחות גבוהה של זיהומים חמורים בחולים עם לופוס תחת טיפול ב-Rituximab, בפרט באלו עם מחלת כליות כרונית וטיפול במינון גבוה של גלוקוקורטיקואידים. מטרת המחקר הייתה לבחון את גורמי הסיכון והגורמים המגנים מפני זיהומים חמורים בחולים עם לופוס בתוך 180 […]

הנך גולש/ת באתר כאורח/ת.

במידה והנך מנוי את/ה מוזמן/ת לבצע כניסה מזוהה וליהנות מגישה לכל התכנים המיועדים למנויים
להמשך גלישה כאורח סגור חלון זה