חדשות

ה-FDA אישר את השימוש בתרופה אפידיולקס לטיפול במחלת טוברוס סקלרוזיס (TSC)

03/08/2020

הודעת GW Pharmaceuticals

מנהל המזון והתרופות האמריקאי, ה-FDA, אישר את השימוש בתרופה אפידיולקס של חברת GW Pharmaceuticals לטיפול בפרכוסים עמידים לטיפול תרופתי הנובעים ממחלת טוברוס סקלרוזיס (TSC).

התרופה אפידיולקס, אושרה בשנה שעברה לטיפול בחולים בני שנתיים ומעלה הסובלים מפרכוסים עמידים לטיפול תרופתי, המשויכים לתסמונת דרווה ותסמונת לנוקס גסטו. מדובר בשתי תסמונות קשות של מחלת האפילפסיה אשר החולים בה סובלים מפרכוסים ארוכים וממושכים אשר יוצרים בעיות התפתחויות וקוגניטיביות. בעקבות המחקרים הרבים והיעילות הרבה של אפידיולקס במניעת פרכוסים, אושרה התרופה גם לאינדיקציה נוספת: מחלת טוברוס סקלרוזיס  Tuberous Sclerosis complex – (TSC) - תסמונת גנטית נדירה, המאופיינת בהיווצרות גידולים שפירים באיברים פנימיים במערכת העצבים המרכזית CNS)) בעור, בכליות, במערכת הנשימה, ובמערכת הדם. הגידולים עלולים להשפיע על מערכת העצבים המרכזית, ויכולים לגרום להתקפי אפילפסיה חמורים, עיכובים התפתחותיים ובעיות התנהגותיות.

אישור ההתוויה הנוספת של התרופה אושר לאחר תוצאות מחקר קליני אשר כלל כ-224 חולים עם תסמונת טוברוס סקלרוזיס ונמצא כי התרופה הפחיתה באופן משמעותי את תדירות הפרכוסים של המטופלים. השפעה זו נצפתה תוך שמונה שבועות ונשארה עקבית לאורך כל תקופת הטיפול של 16 שבועות.

לדברי ד"ר מיכל צדוק, מנהלת מרפאת טוברוס סקלרוזיס, תל השומר: "החולים בתסמונת טוברוס סקלרוזיס סובלים מפרכוסים קשים, עמידים לטיפול תרופתי. חלק מהפרכוסים מסכנים את חיי החולים וגורמים לאורך זמן לבעיות התפתחותיות וקוגנטיביות. התרופה הוגשה לסל הבריאות 2021 ובעקבות מחקרים בינלאומיים אשר הדגימו את יעילותה של התרופה בהפחתת הפרכוסים בחולים אלו, אנו מקווים מאוד שתיכנס לסל ותוכל להוות טיפול מועיל עבור החולים הזקוקים לה."

לדברי ויקטור פרץ, יו"ר העמותה הישראלית לטוברוס סקלרוזיס, ואב לילד שסובל מהמחלה: "אישור ה-FDA מהווה גושפנקא נוספת ליעילותה של התרופה בהפחתת הפרכוסים. כיו"ר העמותה אני נחשף לסיפורים רבים של הורים לילדים אשר עמידים לטיפול תרופתי וזקוקים לפתרון יעיל להפחתת הפרכוסים. עבורי, התרופה שינתה את החיים – הפרכוסים של הילד ירדו משמעותית, הילד נהיה מעורב ופעיל יותר. לפיכך, לאור הניסיון הטיפולי שהוכח עם התרופה, אני מקווה שהתרופה תיכנס לסל הבריאות ותעניק פתרון טוב ויעיל לילדים הסובלים ממנה."

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

© e-Med 2020 | כל הזכויות שמורות
שתף מקרה קליני
<