Head and Neck Cancer

תועלת ארוכת טווח לטיפול ב-Nusinersen בתינוקות עם SMA (מתוך כנס ICNA-CNS)

מנתונים שהוצגו במהלך כנס ה-CNS-ICNA עולה כי ל- Nusinersen תועלת ארוכת-טווח בטיפול בתינוקות עם SMA (Spinal Muscular Atrophy) אשר החלו בטיפול עוד לפני הופעת תסמיני המחלה.

החוקרים הציגו את תוצאות הביניים של מחקר NURTURE הנמשך בימים אלו במטרה לבחון את היעילות והבטיחות של מתן תוך-תקאלי של Nusinersen לתינוקות עם SMA לפני הופעת התסמינים. המחקר בתווית-פתוחה כולל זרוע אחד ונערך במספר מדינות. מדגם המחקר כולל תינוקות עד גיל 6 שבועות בעת קבלת המנה הראשונה, עם עדות לשניים או שלושה עותקי SMN2.

התוצא העיקרי של המחקר NURTURE הינו מרווח הזמן עד לתמותה או התערבות נשימתית (הנשמה פולשנית או לא-פולשנית למשך לפחות שש שעות ביום, למשך שבעה ימים ומעלה, או שימוש בטרכואוסטום).

המחקר כלל 25 תינוקות: 15 עם שני עותקים של הגן ו-10 עם שלושה עותקים. בניתוח הביניים שבוצע בפברואר 2020, המשתתפים במחקר היו בגיל ממוצע של 3.8 שנים ולא תועדו מקרים של הפסקת טיפול או פרישה מהמחקר. כל המשתתפים שרדו עד לנקודת זמן זו וארבעה משתתפים נדרשו להתערבות נשימתית, כאשר בכל המקרים התמיכה הנשימתית החלה לאחר מחלה חדה והפיכה. אף אחד מהילדים לא נדרש להנשמה קבועה, אשר הוגדרה כהנשמה במשך 16 שעות ומעלה ביום, למשך למעלה מ-21 ימים, בהעדר אירוע אקוטי הפיך, או טרכאוסטומיה.

כ-84% מהילדים השיגו את המדד המקסימאלי בסולם CHOP INTEND (Children’s Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders). מדד CHOP INTEN הממוצע עלה באופן עקבי מתחילת המחקר והתייצב על מדד מקסימאלי של 64 נקודות. השינוי הממוצע במדד CHOP INTEND באוכלוסיה מתחילת המחקר ועד לביקור האחרון עמד על 13.6 נקודות. המדד הממוצע בביקור האחרון עמד על 62.0 נקודות בקרב חולים עם שני עותקי SMN2 ועל 63.4 באלו עם שלושה עותקים.

חלק גדול מהילדים במחקר השיגו את אבני הדרך המוטוריים בטווחי הזמן התקינים לפי הגדרת ארגון הבריאות העולמי. כ-84% מהמשתתפים הצליחו לשבת ללא תמיכה בחלון הזמן התקין לילדים בריאים. כ-60% מהילדים הצליחו ללכת עם עזרה בחלון הזמנים התקין ו-64% הצליחו ללכת ללא עזרה בחלון הזמן התקין. מבין 25 משתתפים, 24 הלכו עם עזרה ו-22 מבין 25 (88%) הצליחו ללכת לבדם.

הטיפול ב- Nusinersen והניקור המותני נסבלו היטב ולא תועדו מקרים של הפסקת טיפול או פרישה מהמחקר בשל אירוע חריג. החוקרים לא זיהו אירועים חריגים או אירועים חריגים חמורים על-רקע תרופת המחקר.

מתוך כנס ICNA-CNS

לידיעה במדסקייפ

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • סיכון מוגבר לאספירציה עם טיפול באגוניסטים לקולטן ל-GLP-1 סביב פרוצדורות תחת הרדמה (JAMA Surgery)

    סיכון מוגבר לאספירציה עם טיפול באגוניסטים לקולטן ל-GLP-1 סביב פרוצדורות תחת הרדמה (JAMA Surgery)

    בקרב חולים תחת טיפול בזריקה שבועית של אגוניסטים לקולטן ל-GLP-1 שארית תכולת קיבה רבה, גורם סיכון משמעותי לאספירציה בזמן הרדמה למרות הקפדה על ההנחיות לצום לפני פרוצדורות אלקטיביות, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת JAMA Surgery. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי השימוש ההולך וגדל בתרופות ממשפחת אגוניסטים לקולטן ל-GLP-1 להפחתת משקל ואיזון סוכר […]

  • בדיקות סקר המבוססות על MRI מפחיתות תמותה בנשים עם מוטציית BRCA1 (מתוך JAMA Oncol)

    בדיקות סקר המבוססות על MRI מפחיתות תמותה בנשים עם מוטציית BRCA1 (מתוך JAMA Oncol)

    מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת JAMA Oncology עולה כי בדיקות סקר שגרתיות המבוססות על MRI מפחיתות את הסיכון לתמותה עקב סרטן שד בהיקף של 80% בנשים עם שינויים ברצף BRCA1, אך התועלת של מעקב באמצעות בדיקות MRI לא הוכחה בנשים עם שינויים ברצף BRCA2. ההנחיות מטעם ה-National Comprehensive Cancer Network Clinical Practice Guidelines ממליצות כי […]

  • טיפול באספירין במינון נמוך עשוי להפחית תכולת שומן כבדי בחולים עם מחלת כבד שומני (JAMA)

    טיפול באספירין במינון נמוך עשוי להפחית תכולת שומן כבדי בחולים עם מחלת כבד שומני (JAMA)

    במאמר שפורסם בכתב העת JAMA מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי טיפול יומי באספירין במינון נמוך בחולים עם מחלת כבד סטאטוטית על-רקע הפרעה מטבולית עשוי להפחית משמעותית תכולת שומן כבדי לאחר שישה חודשים, בהשוואה לפלסבו. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי אספירין מהווה אפשרות טיפול מבטיחה ובעלות נמוכה לטיפול במחלת כבד על-רקע הפרעה […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Iloperidone לטיפול בהפרעה דו-קוטבית (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Iloperidone לטיפול בהפרעה דו-קוטבית (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הודיע על אישור טבליות Iloperidone לטיפול אקוטי באירועי מאניה או מעורבים על-רקע הפרעה דו-קוטבית במבוגרים. המומחים מסבירים כי Iloperidone הינו תכשיר הפועל כאנטגוניסט משולב לקולטן 5-HT2A ו-D2 והינו חלק ממשפחת תרופות אנטי-פסיכוטיות אטיפיות. התכשיר אושר לראשונה ע”י מנהל המזון והתרופות האמריקאי בשנת 2009 לטיפול אקוטי במבוגרים עם […]

  • עדויות חדשות תומכות בבטיחות משלב Atogepant עם Ubrogepant לטיפול במיגרנה (מתוך הכנס השנתי מטעם ה-AAN)

    עדויות חדשות תומכות בבטיחות משלב Atogepant עם Ubrogepant לטיפול במיגרנה (מתוך הכנס השנתי מטעם ה-AAN)

    מתן משולב של Atogepant (קיוליפטה) למניעה עם Ubrogepant (אוברלוי) לטיפול בהתקף מיגרנה נמצא בטוח ונסבל היטב לאורך 12 שבועות, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו במהלך הכנס השנתי מטעם ה-American Academy of Neurology. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי חולים רבים נוטלים Atogepant למניעה של מיגרנה עם Ubrogepant לטיפול בהתקף מיגרנה. כעת הם ביקשו לבחון את הבטיחות […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר מתן Vedolizumab בזריקה תת-עורית כטיפול אחזקה למחלת קרוהן (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר מתן Vedolizumab בזריקה תת-עורית כטיפול אחזקה למחלת קרוהן (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הודיע על אישור Vedolizumab (אנטיביו) בזריקה תת-עורית כטיפול אחזקה למבוגרים עם מחלת קרוהן פעילה בדרגה בינונית-עד-חמורה לאחר טיפול אינדוקציה עם Vedolizumab במתן תוך-ורידי. האישור הנוכחי התקבל לאחר שבשנה שעברה הסוכנות אישרה את מתן Vedolizumab בזריקה תת-עורית כטיפול אחזקה למבוגרים עם קוליטיס כיבית פעילה בדרגה בינונית-עד-חמורה. הנוגדן החד-שבטי […]

  • שבירת מיתוסים עם פרופ' רז: טיפול במטפורמין גורם נזק לכליה בחולה הסוכרתי

    שבירת מיתוסים עם פרופ' רז: טיפול במטפורמין גורם נזק לכליה בחולה הסוכרתי

    בפינתנו החדשה ננסה לשבור מיתוסים השכיחים בקרב רופאים/ות או מטופלים/ות. זו פינה קצרה, ואם תהיה בה התייחסות למאמרים, היא תעשה בקצרה. נשמח לשמוע רעיונות, הערות והארות. המיתוס הראשון הוא בנושא מטפורמין; האם הטיפול בתרופה גורם נזק לכליה בחולה הסוכרתי? פרופ’ רז מציע כי דווקא המשך מתן התרופה, גם בשלבים מתקדמים של מחלת כליות, עדיין עשוי […]

  • גורמי סיכון לממאירות שד שניה בנשים (JAMA Oncology)

    גורמי סיכון לממאירות שד שניה בנשים (JAMA Oncology)

    מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת JAMA Oncology מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי נשים צעירות יותר ששרדו סרטן שד עם וריאנט פתוגני מולד או אלו עם אבחנה ראשונית של ממאירות מוגבלת לעומת ממאירות שד ראשונית פולשנית סיכון גבוה יותר משמעותית לממאירות שד ראשונית נוספת. בנשים עם אבחנה של סרטן שד עד גיל […]

הנך גולש/ת באתר כאורח/ת.

במידה והנך מנוי את/ה מוזמן/ת לבצע כניסה מזוהה וליהנות מגישה לכל התכנים המיועדים למנויים
להמשך גלישה כאורח סגור חלון זה