חדשות

טיפול ב- Lumacaftor-ivacaftor בתנאי עולם אמיתי הדגים שיפור התפקוד הריאתי בחולי ציסטיק פיברוזיס שהתמידו בטיפול ( American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine)

27/10/2019

מאת נעה גנזבורג, BSc

מחקר חדש בחן את היעילות והבטיחות של הטיפול בציסטיק פיברוזיס (CF) באמצעות Lumacaftor-ivacaftor (אורקמבי) , טיפול משולב באמצעות מודולטור של CFTR (ר"ת cystic fibrosis transmembrane conductance regulator ) שאושר לאחרונה לטיפול בחולים עם CF הומוזיגוטית למוטוצית Phe508del . החוקרים מצאו כי בחולים שנטלו את הטיפול לאורך זמן (ולא הפסיקו אותו בשל הופעת תופעות לוואי חמורות) נמצא שיפור במצב התפקוד ריאתי, עליה במשקל הגוף וירידה בכמות הטיפולים האנטיביוטיים דרך הוריד.

במחקר זה התרכזו החוקרים בבני נוער (מעל או בני 12) ובמבוגרים (בני 18 או יותר) בתנאי עולם אמיתי לאחר אישור הכניסה למחקר. המחקר נערך במקביל בארבעים ושבעה מרכזים לטיפול ב-CF בצרפת, כשכל המשתתפים החלו לקבל את הטיפול המשולב בשנת 2016.  החוקרים התמקדו בבטיחות וביעילות של הטיפול ב-lumacaftor-ivacaftor  בחולים הללו בשנת הטיפול הראשונה לאחר שהטיפול נכנס להמלצות של החברה הצרפתית ל-CF.  בקרב למעלה מ-800 מטופלים (845, מתוכן 292 בני נוער ו-553 מבוגרים) שהחלו לנטול את הטיפול המשולב, מציינים החוקרים כי 18.2% (154 מטופלים) הפסיקו לקבל את הטיפול , כמחציתם בגלל תופעות לואי הקשורות למערכת הנשימה (48.1%).

ע"פ החוקרים, הגורמים שנקשרו עם הפסקת הטיפול היו השתייכות לקבוצת גיל המבוגרת, ppFEV1 שהיה נמוך מ-40% ( ר"ת percent predicted forced expiratory volume in 1 sec) כמו גם מספר הטיפולים האנטיביוטיים דרך הוריד שנאלצו לקבל החולים במהלך השנה שלפני תחילת הטיפול המשולב ב-lumacaftor-ivacaftor. ה

החוקרים מדווחים כי החולים שנחשפו לטיפול המשולב באופן מתמשך הציגו עליה אבסולוטית ב-ppFEV1 ( של +3.67%), עליה ב-BMI (של +0.73 ק"ג/מטר רבוע) וירידה של 35% בצורך במספר המינונים והזריקות של אנטיביוטיקה דרך הוריד.

לעומת זאת, מציינים החוקרים, כי המטופלים שהפסיקו את הטיפול הציגו תוצאות הפוכות: ירידה ב-ppFEV1, ללא שיפור ב-BMI או עליה במספר המינונים הנדרשים של אנטיביוטיקה דרך הוריד. הם מסכמים כי הטיפול המשולב ב-Lumacaftor-ivacaftor נקשר עם שיפור במחלה, עם שיפור המצב התזונתי של המטופלים כל עוד הטיפול היה  נסבל. החולים שהפסיקו את הטיפול בשל תופעות לוואי חמורות היו בסיכון גבוה יותר להתדרדרות במצב הקליני.

American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine, Published Online: October 11, 2019

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

© e-Med 2020 | כל הזכויות שמורות
שתף מקרה קליני